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Hipoparatireoidismo isolado familiar por agenesia da glândula paratireoide
ORPHA:2239CID-10 · E20.8CID-11 · 5A50.0YOMIM 307700DOENÇA RARA

É um tipo de hipoparatireoidismo causado por um gene recessivo, que está ligado à região q26-q27 do cromossomo X. As glândulas paratireoides geralmente não se desenvolvem completamente ou nem chegam a existir.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

É um tipo de hipoparatireoidismo causado por um gene recessivo, que está ligado à região q26-q27 do cromossomo X. As glândulas paratireoides geralmente não se desenvolvem completamente ou nem chegam a existir.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
2
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
2 medicamentos CEAFCID-10: E20.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
3 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Hipocalcemia
100%prev.
Agenesia de paratireoide
100%prev.
Hipoparatireoidismo congênito
90%prev.
Hiperfosfatemia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipercalciúria
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Convulsões hipocalcêmicas
Muito frequente (99-80%)
12sintomas
Muito frequente (6)
Frequente (1)
Ocasional (1)
Sem dados (4)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 12 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HipocalcemiaHypocalcemia
Muito frequente100%
Agenesia de paratireoideParathyroid agenesis
Muito frequente100%
Hipoparatireoidismo congênitoCongenital hypoparathyroidism
Muito frequente100%
HiperfosfatemiaHyperphosphatemia
Muito frequente (99-80%)90%
HipercalciúriaHypercalciuria
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2
Últimos 10 anos2publicações
Pico20241 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive, X-linked recessive.

GCM2Chorion-specific transcription factor GCMbDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Transcription factor that binds specific sequences on gene promoters and activate their transcription. Through the regulation of gene transcription, may play a role in parathyroid gland development

LOCALIZAÇÃO

Nucleus

MECANISMO DE DOENÇA

Hypoparathyroidism, familial isolated, 2

An autosomal recessive form of hypoparathyroidism, a disorder characterized by hypocalcemia and hyperphosphatemia due to a deficiency of parathyroid hormone. Clinical features include seizures, tetany and cramps.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Baixa expressão)
Testículo
1.4 TPM
Cerebelo
0.1 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
0.1 TPM
Cervix Ectocervix
0.0 TPM
Ovário
0.0 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (5)
OUTRAS DOENÇAS (4)
hypoparathyroidism, familial isolated, 2hyperparathyroidism 4familial isolated hypoparathyroidism due to agenesis of parathyroid glandfamilial isolated hyperparathyroidism
HGNC:4198UniProt:O75603

Variantes genéticas (ClinVar)

63 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 GCM2: NM_004752.4(GCM2):c.-13G>A ()
🧬 GCM2: NM_004752.4(GCM2):c.275C>A (p.Thr92Asn) ()
🧬 GCM2: NC_000006.11:g.(10875167_10876123)_(10882275_?)del ()
🧬 GCM2: NM_004752.4(GCM2):c.140G>A (p.Arg47His) ()
🧬 GCM2: NM_004752.4(GCM2):c.1048C>T (p.Gln350Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Hipoparatireoidismo isolado familiar por agenesia da glândula paratireoide

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Determinants of fatigue in patients with Marfan syndrome: a study using PROMS.
    Orphanet J Rare Dis· 2025· PMID 40646614recente
  2. The Human Phenotype Ontology in 2024: phenotypes around the world.
    Nucleic Acids Res· 2024· PMID 37953324recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:2239(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:307700(OMIM)
  3. MONDO:0010618(MONDO)
  4. GARD:16589(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Artigo Wikipedia(Wikipedia)
  8. Q1586088(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Hipoparatireoidismo isolado familiar por agenesia da glândula paratireoide

ORPHA:2239 · MONDO:0010618
🇧🇷 Brasil SUS
CEAF
1AParatormônio recombinantePalopegteriparatida
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
2 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive, X-linked recessive
CID-10
E20.8 · Outro hipoparatireoidismo
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0020626
Repurposing
2 candidatos
calcitriolvitamin D receptor agonist
ergocalciferolvitamin analog
Wikidata
Wikipedia
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