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Hiperlipidemia por deficiência de triacilglicerol lipase hepática
ORPHA:140905CID-10 · E78.4CID-11 · 5C80.2OMIM 614025DOENÇA RARA

É uma doença genética rara que causa um tipo específico de excesso de gorduras no sangue (hiperlipidemia). Ela se caracteriza por níveis elevados de colesterol e triglicerídeos (um tipo de gordura) no sangue. As partículas de colesterol "ruim" (LDL) e "bom" (HDL) ficam com um alto teor de triglicerídeos, e outros tipos de gorduras anormais também podem ser encontrados circulando. Além disso, o nível de colesterol HDL ("bom") é elevado. Essa condição ocorre devido a uma atividade muito baixa ou indetectável da lipase hepática (uma enzima do fígado) em exames realizados após a administração de heparina. Pode estar associada ao endurecimento precoce das artérias (aterosclerose) e/ou a doenças cardíacas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

É uma doença genética rara que causa um tipo específico de excesso de gorduras no sangue (hiperlipidemia). Ela se caracteriza por níveis elevados de colesterol e triglicerídeos (um tipo de gordura) no sangue. As partículas de colesterol "ruim" (LDL) e "bom" (HDL) ficam com um alto teor de triglicerídeos, e outros tipos de gorduras anormais também podem ser encontrados circulando. Além disso, o nível de colesterol HDL ("bom") é elevado. Essa condição ocorre devido a uma atividade muito baixa ou indetectável da lipase hepática (uma enzima do fígado) em exames realizados após a administração de heparina. Pode estar associada ao endurecimento precoce das artérias (aterosclerose) e/ou a doenças cardíacas.

🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: E78.4
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (6)
0202010279
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)metabolic_test
0202010295
Dosagem de ácidos orgânicos na urinagenetic_test
0202010490
Teste de triagem para erros inatos do metabolismonewborn_screening
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202080013
Teste do pezinho (triagem neonatal)
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

100%prev.
Aumento da concentração de colesterol HDL
Obrigatório (100%)
100%prev.
Hipertrigliceridemia
Frequência: 3/3
100%prev.
Hipercolesterolemia
Frequência: 3/3
55%prev.
Aterosclerose prematura da artéria coronária
Frequente (79-30%)
50%prev.
Angina pectoris
Frequente (79-30%)
50%prev.
Arcus corneano
Muito frequente (~50%)
8sintomas
Muito frequente (3)
Frequente (4)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 8 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Aumento da concentração de colesterol HDLIncreased HDL cholesterol concentration
Obrigatório (100%)100%
HipertrigliceridemiaHypertriglyceridemia
Frequência: 3/3100%
HipercolesterolemiaHypercholesterolemia
Frequência: 3/3100%
Aterosclerose prematura da artéria coronáriaPremature coronary artery atherosclerosis
Frequente (79-30%)55%
Angina pectoris
Frequente (79-30%)50%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa12desde 2014
Últimos 10 anos5publicações
Pico20254 papers
Linha do tempo
20202014Hoje · 2026📈 2025Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal recessive
LIPCHepatic triacylglycerol lipaseDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Catalyzes the hydrolysis of triglycerides and phospholipids present in circulating plasma lipoproteins, including chylomicrons, intermediate density lipoproteins (IDL), low density lipoproteins (LDL) of large size and high density lipoproteins (HDL), releasing free fatty acids (FFA) and smaller lipoprotein particles (PubMed:12032167, PubMed:26193433, PubMed:7592706, PubMed:8798474). Also exhibits lysophospholipase activity (By similarity). Can hydrolyze both neutral lipid and phospholipid substr

LOCALIZAÇÃO

Secreted

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Assembly of active LPL and LIPC lipase complexes
MECANISMO DE DOENÇA

Hepatic lipase deficiency

A disorder characterized by elevated levels of beta-migrating very low density lipoproteins, and abnormally triglyceride-rich low and high density lipoproteins.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Fígado
26.8 TPM
Nervo tibial
5.5 TPM
Rim - Medula
3.2 TPM
Rim - Córtex
2.2 TPM
Pituitária
1.3 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
hyperlipidemia due to hepatic triglyceride lipase deficiencytype 2 diabetes mellitus
HGNC:6619UniProt:P11150

Variantes genéticas (ClinVar)

38 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 LIPC: GRCh37/hg19 15q21.3-22.31(chr15:57544843-64324372)x1 ()
🧬 LIPC: GRCh37/hg19 15q21.3(chr15:54281939-58773686)x1 ()
🧬 LIPC: NM_000236.3(LIPC):c.332C>T (p.Pro111Leu) ()
🧬 LIPC: NM_000236.3(LIPC):c.618C>A (p.Ser206Arg) ()
🧬 LIPC: GRCh37/hg19 15q21.3-22.2(chr15:54020810-62086530)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Hiperlipidemia por deficiência de triacilglicerol lipase hepática

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. A rare gain of function variant of hepatic lipase attenuates hypercholesterolaemia and atherosclerosis in mice via an LDL receptor-independent mechanism.
    Cardiovasc Res· 2025· PMID 40460236recente
  2. Lipid-lowering effect of mangiferin through the inhibition of pancreatic lipase activity.
    J Sci Food Agric· 2025· PMID 40265679recente
  3. Absence of the intracellular lipolytic inhibitor G0S2 enhances intravascular triglyceride clearance and abolishes diet-induced hypertriglyceridemia.
    J Clin Invest· 2025· PMID 40100923recente
  4. Potential antihyperlipidemic effects of myrcenol and curzerene in high-fat fed rats.
    BMC Pharmacol Toxicol· 2025· PMID 39825436recente
  5. Alpha Hydroxyl Acids from Mume Fructus and Schisandrae Chinensis Fructus Prevent Obesity by Inhibiting Intestinal Lipase in Diet-Induced Obese Mice.
    J Agric Food Chem· 2024· PMID 39412182recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:140905(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:614025(OMIM)
  3. MONDO:0013533(MONDO)
  4. GARD:12864(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55784063(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Hiperlipidemia por deficiência de triacilglicerol lipase hepática
Compêndio · Raras BR

Hiperlipidemia por deficiência de triacilglicerol lipase hepática

ORPHA:140905 · MONDO:0013533
CID-10
E78.4 · Outras hiperlipidemias
CID-11
Início
No data available
MedGen
UMLS
C3151466
Repurposing
13 candidatos
acipimoxcholesterol inhibitor
atosibanoxytocin receptor antagonist
ciprofibratePPAR receptor agonist
+10 outros
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