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Condrodisplasia metafisária tipo Jansen
ORPHA:33067CID-10 · Q78.5CID-11 · LD24.7OMIM 156400DOENÇA RARA

A condrodisplasia metafisária de Jansen (JMC) é uma displasia esquelética autossômica dominante muito rara, caracterizada por baixa estatura de membros curtos (devido a alterações metafisárias graves que são frequentemente descobertas na infância por exames de imagem), marcha bamboleante, pernas arqueadas, deformidades de contratura das articulações, mãos curtas com dedos tortos, clinodactilia, parte superior da face proeminente e mandíbula pequena, bem como hipercalcemia crônica independente do hormônio da paratireóide, hipercalciúria e hipofosfatemia leve.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A condrodisplasia metafisária de Jansen (JMC) é uma displasia esquelética autossômica dominante muito rara, caracterizada por baixa estatura de membros curtos (devido a alterações metafisárias graves que são frequentemente descobertas na infância por exames de imagem), marcha bamboleante, pernas arqueadas, deformidades de contratura das articulações, mãos curtas com dedos tortos, clinodactilia, parte superior da face proeminente e mandíbula pequena, bem como hipercalcemia crônica independente do hormônio da paratireóide, hipercalciúria e hipofosfatemia leve.

Pesquisas ativas
1 ensaio
1 total registrados no ClinicalTrials.gov
Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2017

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
16
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q78.5
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
14 sintomas
😀
Face
8 sintomas
📏
Crescimento
4 sintomas
🫃
Digestivo
3 sintomas
💪
Músculos
3 sintomas
🦷
Dentes
3 sintomas

+ 17 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Telecanto
Frequência: 6/6
100%prev.
Hemorragia muscular
Frequência: 6/6
100%prev.
Ptose
Frequência: 6/6
100%prev.
Hipertelorismo
Frequente (79-30%)
100%prev.
Fissuras palpebrais inclinadas para baixo
Ocasional (29-5%)
100%prev.
Orelhas de implantação baixa
Frequência: 6/6
61sintomas
Muito frequente (11)
Frequente (18)
Ocasional (10)
Muito raro (1)
Sem dados (21)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 61 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

TelecantoTelecanthus
Frequência: 6/6100%
Hemorragia muscularHP:6001411
Frequência: 6/6100%
PtosePtosis
Frequência: 6/6100%
HipertelorismoHypertelorism
Frequente (79-30%)100%
Fissuras palpebrais inclinadas para baixoDownslanted palpebral fissures
Ocasional (29-5%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa9desde 2017
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20171 papers
Linha do tempo
20202017Hoje · 2026🧪 2010Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

PTH1RParathyroid hormone/parathyroid hormone-related peptide receptorDisease-causing germline mutation(s) (gain of function) inTolerante
FUNÇÃO

G-protein-coupled receptor for parathyroid hormone (PTH) and for parathyroid hormone-related peptide (PTHLH) (PubMed:10913300, PubMed:18375760, PubMed:19674967, PubMed:27160269, PubMed:30975883, PubMed:35932760, PubMed:8397094). Ligand binding causes a conformation change that triggers signaling via guanine nucleotide-binding proteins (G proteins) and modulates the activity of downstream effectors, such as adenylate cyclase (cAMP) (PubMed:30975883, PubMed:35932760). PTH1R is coupled to G(s) G al

LOCALIZAÇÃO

Cell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (2)
G alpha (s) signalling eventsClass B/2 (Secretin family receptors)
MECANISMO DE DOENÇA

Metaphyseal chondrodysplasia, Jansen type

A rare autosomal dominant disorder characterized by a short-limbed dwarfism associated with hypercalcemia and normal or low serum concentrations of the two parathyroid hormones.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Rim - Córtex
244.7 TPM
Rim - Medula
60.0 TPM
Baço
47.1 TPM
Cervix Endocervix
41.5 TPM
Glândula adrenal
40.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
chondrodysplasia Blomstrand typeEiken syndromeprimary failure of tooth eruptionmetaphyseal chondrodysplasia, Jansen type
HGNC:9608UniProt:Q03431

Variantes genéticas (ClinVar)

57 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PTH1R: NM_000316.3(PTH1R):c.1212-2A>T ()
🧬 PTH1R: GRCh37/hg19 3p26.3-14.3(chr3:2263690-55016039)x3 ()
🧬 PTH1R: NM_000316.3(PTH1R):c.356C>T (p.Pro119Leu) ()
🧬 PTH1R: NM_000316.3(PTH1R):c.685T>C (p.Ser229Pro) ()
🧬 PTH1R: NM_000316.3(PTH1R):c.665T>G (p.Ile222Ser) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 135 variantes classificadas pelo ClinVar.

7
128
Patogênica (5.2%)
VUS (94.8%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
PTH1R: NM_000316.3(PTH1R):c.892T>G (p.Trp298Gly) [Likely pathogenic]
PTH1R: NM_000316.3(PTH1R):c.535C>T (p.Arg179Cys) [Uncertain significance]
PTH1R: NM_000316.3(PTH1R):c.1706C>T (p.Ser569Leu) [Uncertain significance]
PTH1R: NM_000316.3(PTH1R):c.1756C>T (p.Gln586Ter) [Uncertain significance]
PTH1R: NM_000316.3(PTH1R):c.1534G>A (p.Val512Met) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Condrodisplasia metafisária tipo Jansen

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Skull Base and Cervical Spine Involvement in Jansen Syndrome: Case Report.
    Pediatric neurosurgery· 2017· PMID 28241124mais citado
  2. Further clinical and radiological features in metaphyseal chondrodysplasia Jansen type.
    Radiology· 1981· PMID 6974367recente
  3. [Radiological diagnosis (and differential diagnosis) of lethal type (congenital type) of hypophosphatasia (author's transl)].
    Radiologe· 1976· PMID 959514recente
  4. Asphyxiating thoracic dysplasia as a complication of metaphyseal chondrodysplasia (Jansen type).
    Birth Defects Orig Artic Ser· 1974· PMID 4461094recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:33067(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:156400(OMIM)
  3. MONDO:0007982(MONDO)
  4. GARD:79(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q2964433(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Condrodisplasia metafisária tipo Jansen
Compêndio · Raras BR

Condrodisplasia metafisária tipo Jansen

ORPHA:33067 · MONDO:0007982
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
16 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q78.5 · Displasia metafisária
CID-11
Ensaios
1 ativos
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0265295
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
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