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Raquitismo hipocalcêmico vitamina D-resistente
ORPHA:93160CID-10 · E83.3CID-11 · 5C63.21DOENÇA RARA

O Raquitismo Resistente à Vitamina D com Pouco Cálcio no Sangue (HVDRR) é uma doença genética (hereditária) na qual o corpo tem dificuldade em utilizar a vitamina D. Ela se caracteriza por níveis baixos de cálcio no sangue, uma forma grave de raquitismo e, em muitos casos, queda de cabelo.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

O Raquitismo Resistente à Vitamina D com Pouco Cálcio no Sangue (HVDRR) é uma doença genética (hereditária) na qual o corpo tem dificuldade em utilizar a vitamina D. Ela se caracteriza por níveis baixos de cálcio no sangue, uma forma grave de raquitismo e, em muitos casos, queda de cabelo.

Publicações científicas
13 artigos
Último publicado: 2024

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E83.3
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
21 sintomas
📏
Crescimento
6 sintomas
🧠
Neurológico
3 sintomas
🦷
Dentes
3 sintomas
🧬
Pele e cabelo
3 sintomas
😀
Face
2 sintomas

+ 27 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Estrutura óssea anormal
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipofosfatemia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Cisto ósseo
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Dor óssea
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Osteomalácia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipocalcemia
Muito frequente (99-80%)
70sintomas
Muito frequente (11)
Frequente (13)
Ocasional (4)
Sem dados (42)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 70 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Estrutura óssea anormalAbnormal bone structure
Muito frequente (99-80%)90%
HipofosfatemiaHypophosphatemia
Muito frequente (99-80%)90%
Cisto ósseoBone cyst
Muito frequente (99-80%)90%
Dor ósseaBone pain
Muito frequente (99-80%)90%
OsteomaláciaOsteomalacia
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico13PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20241 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026🧪 2011Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

VDRVitamin D3 receptorDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Nuclear receptor for calcitriol, the active form of vitamin D3 which mediates the action of this vitamin on cells (PubMed:10678179, PubMed:15728261, PubMed:16913708, PubMed:28698609, PubMed:37478846). Enters the nucleus upon vitamin D3 binding where it forms heterodimers with the retinoid X receptor/RXR (PubMed:28698609). The VDR-RXR heterodimers bind to specific response elements on DNA and activate the transcription of vitamin D3-responsive target genes (PubMed:28698609). Plays a central role

LOCALIZAÇÃO

NucleusCytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (3)
Vitamin D (calciferol) metabolismSUMOylation of intracellular receptorsNuclear Receptor transcription pathway
MECANISMO DE DOENÇA

Rickets vitamin D-dependent 2A

A disorder of vitamin D metabolism resulting in severe rickets, hypocalcemia and secondary hyperparathyroidism. Most patients have total alopecia in addition to rickets.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
32.0 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
29.0 TPM
Intestino delgado
25.4 TPM
Cólon transverso
22.9 TPM
Fibroblastos
21.3 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
vitamin D-dependent rickets, type 2Avitamin D-dependent rickets, type 2
HGNC:12679UniProt:P11473

Variantes genéticas (ClinVar)

73 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 VDR: GRCh38/hg38 12p13.33-q13.12(chr12:82453-49847230)x3 ()
🧬 VDR: NM_000376.3(VDR):c.238C>T (p.Arg80Trp) ()
🧬 VDR: NM_000376.3(VDR):c.379G>T (p.Glu127Ter) ()
🧬 VDR: NM_000376.3(VDR):c.*11C>T ()
🧬 VDR: NM_000376.3(VDR):c.1153C>T (p.Gln385Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
1Fase 11
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

72 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
Ver todos no ClinicalTrials.gov
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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)

Publicações recentes

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Alopecia with Vitamin D-Dependent Rickets Type 2 A: A Case Report.
    Clinical, cosmetic and investigational dermatology· 2024· PMID 38193027mais citado
  2. Bullous congenital ichthyosiform erythroderma associated with hypocalcemic vitamin D-resistant rickets.
    Pediatr Dermatol· 2008· PMID 18429807recente
  3. Vitamin D receptor polymorphisms in hypocalcemic vitamin D-resistant rickets carriers.
    Horm Res· 2007· PMID 17106204recente
  4. Calcium and vitamin D metabolism in hypocalcemic vitamin D-resistant rickets carriers.
    Horm Res· 2006· PMID 16424674recente
  5. Cloning, sequencing, and functional characterization of the vitamin D receptor in vitamin D-resistant New World primates.
    Am J Primatol· 2001· PMID 11376448recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:93160(Orphanet)
  2. MONDO:0019642(MONDO)
  3. GARD:16805(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q56014342(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Raquitismo hipocalcêmico vitamina D-resistente
Compêndio · Raras BR

Raquitismo hipocalcêmico vitamina D-resistente

ORPHA:93160 · MONDO:0019642
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E83.3 · Distúrbios do metabolismo do fósforo
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C3536983
Repurposing
2 candidatos
dihydrotachysterolvitamin analog
ergocalciferol
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
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