A asplenia congênita familiar e isolada é uma malformação rara de um órgão interno, que não está ligada a outras síndromes e pode ser fatal. Ela é caracterizada pela ausência de baço funcionando normalmente desde o nascimento, o que resulta em uma deficiência primária do sistema imunológico (ou seja, uma falha de defesa do corpo que existe desde o nascimento). Geralmente, a condição se manifesta em bebês que, de outra forma, parecem saudáveis, com infecções graves, recorrentes e avassaladoras (especialmente sepse — uma infecção generalizada — causada por pneumococos). Em adultos sem histórico de sepse grave na infância, o aumento do número de plaquetas no sangue (trombocitose) pode ser o primeiro sinal. A presença de Corpos de Howell-Jolly no exame de sangue (pequenas marcas vistas dentro das células vermelhas) e a ausência do baço em um exame de ultrassom abdominal são achados muito sugestivos para o diagnóstico.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A asplenia congênita familiar e isolada é uma condição rara em que a criança nasce sem o baço ou sem o funcionamento adequado desse órgão. Como o baço é fundamental para a defesa do corpo, a pessoa apresenta uma falha no sistema imunológico e risco de infecções generalizadas graves, especialmente por pneumococos. Em adultos, a descoberta pode acontecer por acaso através de alterações no sangue, como o aumento das plaquetas e a visualização de corpúsculos de Howell-Jolly. A condição não consta na lista oficial de PCDTs do Ministério da Saúde, mas o SUS disponibiliza exames genéticos e atendimento em reabilitação para doenças raras.
A asplenia congênita familiar e isolada é uma malformação rara de um órgão interno, que não está ligada a outras síndromes e pode ser fatal. Ela é caracterizada pela ausência de baço funcionando normalmente desde o nascimento, o que resulta em uma deficiência primária do sistema imunológico (ou seja, uma falha de defesa do corpo que existe desde o nascimento). Geralmente, a condição se manifesta em bebês que, de outra forma, parecem saudáveis, com infecções graves, recorrentes e avassaladoras (especialmente sepse — uma infecção generalizada — causada por pneumococos). Em adultos sem histórico de sepse grave na infância, o aumento do número de plaquetas no sangue (trombocitose) pode ser o primeiro sinal. A presença de Corpos de Howell-Jolly no exame de sangue (pequenas marcas vistas dentro das células vermelhas) e a ausência do baço em um exame de ultrassom abdominal são achados muito sugestivos para o diagnóstico.
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 5 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
2 genes identificados com associação a esta condição.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisAtrial septal defect 7, with or without atrioventricular conduction defects
A congenital heart malformation characterized by incomplete closure of the wall between the atria resulting in blood flow from the left to the right atria, and atrioventricular conduction defects in some cases.
Variantes genéticas (ClinVar)
281 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 15 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
4 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Asplenia
Centros de Referência SUS
24 centros habilitados pelo SUS para Asplenia
Centros para Asplenia
Detalhes dos centros
Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)
R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808
Serviço de Referência
Hospital Infantil Albert Sabin
R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876
Serviço de Referência
Hospital de Apoio de Brasília (HAB)
AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456
Serviço de Referência
Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)
Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207
Serviço de Referência
Hospital das Clínicas da UFG
Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424
Serviço de Referência
Hospital Universitário da UFJF
R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442
Atenção Especializada
Hospital das Clínicas da UFMG
Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167
Serviço de Referência
Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)
R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092
Atenção Especializada
Hospital Universitário João de Barros Barreto
R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878
Serviço de Referência
Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)
R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470
Atenção Especializada
Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)
R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647
Serviço de Referência
Hospital Pequeno Príncipe
R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805
Serviço de Referência
Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)
Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108
Atenção Especializada
Hospital de Clínicas da UFPR
R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980
Serviço de Referência
Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)
Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221
Serviço de Referência
Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)
Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988
Serviço de Referência
Hospital São Lucas da PUCRS
Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928
Serviço de Referência
Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)
Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601
Serviço de Referência
Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)
R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356
Serviço de Referência
Hospital das Clínicas da FMUSP
R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485
Serviço de Referência
Hospital de Base de São José do Rio Preto
Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798
Atenção Especializada
Hospital de Clínicas da UNICAMP
R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223
Serviço de Referência
Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)
R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187
Serviço de Referência
UNIFESP / Hospital São Paulo
R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689
Serviço de Referência
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
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Outros ensaios clínicos
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Congenital asplenia study: clinical and laboratory characterisation of adults with congenital asplenia.
Congenital asplenia is a rare disorder commonly associated with other visceral and cardiac congenital anomalies. Isolated congenital asplenia is even less common than syndromic forms. The risk of severe bacterial infections associated with asplenia is the most concerning clinical implication and carries a significant mortality risk. Prophylactic measures against the clinical syndrome known as overwhelming postsplenectomy infections (OPSI) include vaccination, prophylactic and emergency antibiotics and health education including fever management and travel advice. This case series describes fourteen adults with congenital asplenia and polysplenia syndrome, most of whom were diagnosed incidentally as adults, and outlines the nature of their diagnosis, clinical phenotype, family history and key pathology findings.
Preventing infections in children and adults with asplenia.
An estimated 1 million people in the United States have functional or anatomic asplenia or hyposplenia. Infectious complications due to encapsulated organisms such as Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis, and Haemophilus influenzae can lead to fulminant sepsis and death, particularly in young children, in the period shortly after splenectomy, and in immunocompromised patients. Patients with asplenia are also at risk for less common infections due to Capnocytophaga, Babesia, and malaria. Antibiotic prophylaxis, vaccines, and patient and family education are the mainstays of prevention in these at-risk patients. Recommendations for antibiotic prophylaxis typically target high-risk periods, such as 1 to 3 years after splenectomy, children ≤5 years of age, or patients with concomitant immunocompromise. However, the risk for sepsis is lifelong, with infections occurring as late as 40 years after splenectomy. Currently available vaccines recommended for patients with asplenia include pneumococcal vaccines (13-valent pneumococcal conjugate vaccine followed by the 23-valent pneumococcal polysaccharide vaccine), meningococcal vaccines (meningococcal conjugate vaccines for serogroups A, C, Y and W-135 and serogroup B meningococcal vaccines), H. influenzae type b vaccines, and inactivated influenza vaccines. Ongoing booster doses are also recommended for pneumococcal and meningococcal vaccines to maintain protection. Despite the availability of prevention tools, adherence is often a challenge. Dedicated teams or clinics focused on patient education and monitoring have demonstrated substantial improvements in vaccine coverage rates for individuals with asplenia and reduced risk of infection. Future efforts to monitor the quality of care in patients with asplenia may be important to bridge the know-do gap in this high-risk population.
Pneumococcal infection transmission between family members with congenital asplenia: A case report.
Asplenia, the lack of a spleen, can be congenital and increases susceptibility to severe infections caused by encapsulated bacteria, such as Streptococcus pneumoniae (S. pneumoniae). We report two cases of severe pneumococcal infection in two asplenic family members living in the same household. Patient 1, a 38-year-old man with a history of congenital hepatitis B infection and hypospadias, was brought to our emergency department with complaints of cyanosis, cough, and edema of his limbs. He was clinically diagnosed as hyposplenic with overwhelming pneumococcal sepsis. He was admitted to the intensive care unit and was administered antibiotics and catecholaminergic therapy but died 2 h after admission. Patient 2, a 63-year-old woman with a history of type 2 diabetes, was brought to our emergency department one month after admission of Patient 1. She was diagnosed as asplenic with overwhelming pneumococcal sepsis. History-taking revealed that she was the mother of Patient 1 and the two had lived in the same household. She was admitted to the intensive care unit and was rapidly provided antibiotics and catecholaminergic intervention but died one day after admission. Pneumococcal bacteremia caused by virulent S. pneumoniae may be transmitted within households. All residents of households where individuals with pneumococcal bacteremia are living should be educated about the risk of transmissibility. Family members of patients with congenital asplenia/hyposplenia, all family members should be examined to assess their splenic function.
A Rare Case of Isolated Congenital Asplenia Presenting in Septic Shock: Howell-Jolly Bodies a Clue to Early Diagnosis.
Sporadic isolated congenital asplenia with fulminant pneumococcal meningitis: a case report and updated literature review.
Isolated congenital asplenia (ICA) is a rare and life-threatening condition that predisposes patients to severe bacterial infections. Most of the reported cases are familial and the mode of inheritance is usually autosomal dominant. Here, we report a case of sporadic isolated asplenia and review the literature while focusing on sporadic cases. We report the case of an 11-month-old female infant who developed fulminant pneumococcal meningitis. The pneumococcal vaccine-unimmunized patient was hospitalized with fever, irritability, and purpura, and was diagnosed as having meningitis, septic shock, and disseminated intravascular coagulation. Streptococcus pneumoniae was isolated from both cerebrospinal fluid and blood. She was successfully treated with prompt antibiotic therapy. During hospitalization, abdominal ultrasonography and computed tomography findings, scintigraphy results, and Howell-Jolly body-containing red blood cells indicated the presence of asplenia without any visceroarterial anomalies. Moreover, the findings of peripheral blood smears and spleen ultrasonographic examinations of her parents were normal. Majority of sporadic ICA cases were detected only after the onset of overwhelming infection and had a high mortality. In cases of severe invasive pneumococcal disease, a systematic search for Howell-Jolly bodies on blood smears and the presence of asplenia on abdominal imaging are essential for detecting ICA even in the absence of any family history. After the diagnosis of ICA, patient and parent education, vaccinations, antibiotic prophylaxis, and prompt empiric treatment of febrile episode should be provided.
Publicações recentes
Early-infant Streptococcus gallolyticus sepsis linked to congenital splenic dysfunction: A three-case series.
Defects in skeletal myotubes caused by STIM1 I115F that lead to tubular aggregate myopathy and Stormorken syndrome and their restoration at the cellular level.
Staphylococcus capitis Sepsis Complicated by Rapid Native Aortic Valve Endocarditis in Sickle Cell Disease: A Case Report.
Variability in the Management of Antibiotic Prophylaxis for Patients with Asplenia.
Genome-wide detection of human 5' UTR variants that impact protein translation.
📚 EuropePMC2 artigos no totalmostrando 5
Congenital asplenia study: clinical and laboratory characterisation of adults with congenital asplenia.
Annals of hematologyPreventing infections in children and adults with asplenia.
Hematology. American Society of Hematology. Education ProgramPneumococcal infection transmission between family members with congenital asplenia: A case report.
World journal of clinical casesSporadic isolated congenital asplenia with fulminant pneumococcal meningitis: a case report and updated literature review.
BMC infectious diseasesA Rare Case of Isolated Congenital Asplenia Presenting in Septic Shock: Howell-Jolly Bodies a Clue to Early Diagnosis.
Clinical pediatricsAssociações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Asplenia e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A doença tem origem genética e herança autossômica dominante, associando-se a mutações nos genes NKX2-5 e RPSA. Essas alterações impedem a formação adequada do baço durante a gestação, levando à imunodeficiência primária.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
10 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Asplenia. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/asplenia
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Asplenia
📋 Origem dos dados
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata
- Ensaios clínicos
- fonte: ClinicalTrials.gov