A doença pulmonar intersticial devido à deficiência de ABCA3 é uma doença respiratória genética rara caracterizada por um resultado clínico variável que vai desde uma síndrome de dificuldade respiratória fatal no período neonatal até doença pulmonar intersticial crónica que se desenvolve na infância com tosse crónica, respiração rápida, falta de ar e infecções pulmonares recorrentes. As manifestações clínicas da insuficiência respiratória incluem grunhidos, retrações intercostais, dilatação nasal, cianose e dispneia progressiva.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A doença pulmonar intersticial devido à deficiência de ABCA3 é uma doença respiratória genética rara caracterizada por um resultado clínico variável que vai desde uma síndrome de dificuldade respiratória fatal no período neonatal até doença pulmonar intersticial crónica que se desenvolve na infância com tosse crónica, respiração rápida, falta de ar e infecções pulmonares recorrentes. As manifestações clínicas da insuficiência respiratória incluem grunhidos, retrações intercostais, dilatação nasal, cianose e dispneia progressiva.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 9 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 30 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Catalyzes the ATP-dependent transport of phospholipids such as phosphatidylcholine and phosphoglycerol from the cytoplasm into the lumen side of lamellar bodies, in turn participates in the lamellar bodies biogenesis and homeostasis of pulmonary surfactant (PubMed:16959783, PubMed:17574245, PubMed:27177387, PubMed:28887056, PubMed:31473345). Transports preferentially phosphatidylcholine containing short acyl chains (PubMed:27177387). In addition plays a role as an efflux transporter of miltefosi
Endosome, multivesicular body membraneCytoplasmic vesicle membraneLate endosome membraneLysosome membrane
Pulmonary surfactant metabolism dysfunction 3
A rare lung disorder due to impaired surfactant homeostasis. It is characterized by alveolar filling with floccular material that stains positive using the periodic acid-Schiff method and is derived from surfactant phospholipids and protein components. Excessive lipoproteins accumulation in the alveoli results in severe respiratory distress.
Medicamentos aprovados (FDA)
3 medicamentos encontrados nos registros da FDA americana.
Variantes genéticas (ClinVar)
247 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 337 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
4 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Doença pulmonar intersticial por déficit de ABCA3
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
ABCA3 mutation-induced congenital pulmonary surfactant deficiency: A case report.
Congenital surfactant deficiency, often caused by mutations in genes involved in surfactant biosynthesis such as ABCA3, presents a significant challenge in neonatal care due to its severe respiratory manifestations. This study aims to analyze the clinical data of a newborn male diagnosed with pulmonary surfactant metabolism dysfunction type 3 resulting from ABCA3 gene mutations to provide insights into the management of this condition. A newly born male child aged 1 day and 3 hours was referred to our department due to poor crying and shortness of breath. Primary diagnoses by the duty physicians were: neonatal pneumonia, neonatal respiratory failure, persistent neonatal pulmonary hypertension, birth asphyxia, myocardial damage, and arteriovenous catheterization. Genetic test revealed a compound heterozygous variant in the ABCA3 gene. One allele may be exon variant c.4561C>T, the second allele may be intron variant c.1896 + 2_1896 + 17del. The associated disease included pulmonary surfactant metabolism dysfunction type 3. He was initially treated with an antiinfective therapeutic regimen. The family was informed of this condition and signed off, and the child died. Hereditary pulmonary surfactant deficiency is a rare and untreatable disease. The case highlights the challenges in managing congenital surfactant deficiencies and emphasizes the need for heightened awareness of this rare cause of infant respiratory failure.
New ATP-binding cassette A3 mutation causing surfactant metabolism dysfunction pulmonary type 3.
Respiratory distress syndrome (RDS) may occur in term and near-term infants because of mutations in surfactant-related genes. ATP-binding cassette A3 (ABCA3), a phospholipid carrier specifically expressed in the alveolar epithelium, is the most frequently involved protein. We report the case of a couple of late-preterm fraternal twin infants of opposite sex carrying the same compound heterozygous ABCA3 mutations, one of which has never been previously reported, with different disease severity, suggesting variable penetrance or sex-related differences. ABCA3 deficiency should be considered in term or near-term babies who develop unexplained RDS.
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- ABCA3 mutation-induced congenital pulmonary surfactant deficiency: A case report.
- New ATP-binding cassette A3 mutation causing surfactant metabolism dysfunction pulmonary type 3.Pediatrics international : official journal of the Japan Pediatric Society· 2015· PMID 26508177mais citado
- Clinical, radiological and pathological features of ABCA3 mutations in children.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:440402(Orphanet)
- OMIM OMIM:610921(OMIM)
- MONDO:0012582(MONDO)
- GARD:17745(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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