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Doença pulmonar intersticial por déficit de ABCA3
ORPHA:440402CID-10 · J84.8CID-11 · CB04.2OMIM 610921DOENÇA RARA

A doença pulmonar intersticial devido à deficiência de ABCA3 é uma doença respiratória genética rara caracterizada por um resultado clínico variável que vai desde uma síndrome de dificuldade respiratória fatal no período neonatal até doença pulmonar intersticial crónica que se desenvolve na infância com tosse crónica, respiração rápida, falta de ar e infecções pulmonares recorrentes. As manifestações clínicas da insuficiência respiratória incluem grunhidos, retrações intercostais, dilatação nasal, cianose e dispneia progressiva.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A doença pulmonar intersticial devido à deficiência de ABCA3 é uma doença respiratória genética rara caracterizada por um resultado clínico variável que vai desde uma síndrome de dificuldade respiratória fatal no período neonatal até doença pulmonar intersticial crónica que se desenvolve na infância com tosse crónica, respiração rápida, falta de ar e infecções pulmonares recorrentes. As manifestações clínicas da insuficiência respiratória incluem grunhidos, retrações intercostais, dilatação nasal, cianose e dispneia progressiva.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2008 Apr

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
19
pacientes catalogados
Início
Childhood
+ infancy, neonatal
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: J84.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫁
Pulmão
19 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas
😀
Face
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Opacificação em vidro fosco na TC de alta resolução pulmonar
Frequência: 11/11
100%prev.
Padrão reticular na TC de alta resolução pulmonar
Frequência: 11/11
95%prev.
Acúmulo intra-alveolar de fosfolipídios
Frequência: 18/19
81%prev.
Desconforto respiratório neonatal
Frequência: 30/37
73%prev.
Padrão cístico na HRCT pulmonar
Frequência: 8/11
64%prev.
Espessamento da parede brônquica
Frequência: 7/11
30sintomas
Muito frequente (4)
Frequente (6)
Ocasional (5)
Muito raro (1)
Sem dados (14)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 30 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Opacificação em vidro fosco na TC de alta resolução pulmonarGround-glass opacification on pulmonary HRCT
Frequência: 11/11100%
Padrão reticular na TC de alta resolução pulmonarReticular pattern on pulmonary HRCT
Frequência: 11/11100%
Acúmulo intra-alveolar de fosfolipídiosIntraalveolar phospholipid accumulation
Frequência: 18/1995%
Desconforto respiratório neonatalNeonatal respiratory distress
Frequência: 30/3781%
Padrão cístico na HRCT pulmonarCystic pattern on pulmonary HRCT
Frequência: 8/1173%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20151 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

ABCA3Phospholipid-transporting ATPase ABCA3Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Catalyzes the ATP-dependent transport of phospholipids such as phosphatidylcholine and phosphoglycerol from the cytoplasm into the lumen side of lamellar bodies, in turn participates in the lamellar bodies biogenesis and homeostasis of pulmonary surfactant (PubMed:16959783, PubMed:17574245, PubMed:27177387, PubMed:28887056, PubMed:31473345). Transports preferentially phosphatidylcholine containing short acyl chains (PubMed:27177387). In addition plays a role as an efflux transporter of miltefosi

LOCALIZAÇÃO

Endosome, multivesicular body membraneCytoplasmic vesicle membraneLate endosome membraneLysosome membrane

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Surfactant metabolismABC transporters in lipid homeostasis
MECANISMO DE DOENÇA

Pulmonary surfactant metabolism dysfunction 3

A rare lung disorder due to impaired surfactant homeostasis. It is characterized by alveolar filling with floccular material that stains positive using the periodic acid-Schiff method and is derived from surfactant phospholipids and protein components. Excessive lipoproteins accumulation in the alveoli results in severe respiratory distress.

INTERAÇÕES PROTEICAS (4)
OUTRAS DOENÇAS (4)
interstitial lung disease due to ABCA3 deficiencysurfactant metabolism dysfunction, pulmonary, 1idiopathic pulmonary fibrosispediatric acute respiratory distress syndrome
HGNC:33UniProt:Q99758

Medicamentos aprovados (FDA)

3 medicamentos encontrados nos registros da FDA americana.

💊 ACTEMRA (TOCILIZUMAB)
💊 TYVASO (TREPROSTINIL)
💊 Ofev (NINTEDANIB)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

247 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.494G>A (p.Trp165Ter) ()
🧬 ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.1286-1G>C ()
🧬 ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.2878T>G (p.Leu960Val) ()
🧬 ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.2838C>G (p.Tyr946Ter) ()
🧬 ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.3278+1G>C ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 337 variantes classificadas pelo ClinVar.

303
34
Patogênica (89.9%)
VUS (10.1%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.494G>A (p.Trp165Ter) [Pathogenic]
ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.757G>C (p.Asp253His) [Likely pathogenic]
ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.742C>T (p.Pro248Ser) [Likely pathogenic]
ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.4261G>A (p.Gly1421Arg) [Likely pathogenic]
ABCA3: NM_001089.3(ABCA3):c.3115_3121dup (p.Leu1041Ter) [Likely pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

4 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

ABCA3 mutation-induced congenital pulmonary surfactant deficiency: A case report.

Medicine2024 Mar 29

Congenital surfactant deficiency, often caused by mutations in genes involved in surfactant biosynthesis such as ABCA3, presents a significant challenge in neonatal care due to its severe respiratory manifestations. This study aims to analyze the clinical data of a newborn male diagnosed with pulmonary surfactant metabolism dysfunction type 3 resulting from ABCA3 gene mutations to provide insights into the management of this condition. A newly born male child aged 1 day and 3 hours was referred to our department due to poor crying and shortness of breath. Primary diagnoses by the duty physicians were: neonatal pneumonia, neonatal respiratory failure, persistent neonatal pulmonary hypertension, birth asphyxia, myocardial damage, and arteriovenous catheterization. Genetic test revealed a compound heterozygous variant in the ABCA3 gene. One allele may be exon variant c.4561C>T, the second allele may be intron variant c.1896 + 2_1896 + 17del. The associated disease included pulmonary surfactant metabolism dysfunction type 3. He was initially treated with an antiinfective therapeutic regimen. The family was informed of this condition and signed off, and the child died. Hereditary pulmonary surfactant deficiency is a rare and untreatable disease. The case highlights the challenges in managing congenital surfactant deficiencies and emphasizes the need for heightened awareness of this rare cause of infant respiratory failure.

#2

New ATP-binding cassette A3 mutation causing surfactant metabolism dysfunction pulmonary type 3.

Pediatrics international : official journal of the Japan Pediatric Society2015 Oct

Respiratory distress syndrome (RDS) may occur in term and near-term infants because of mutations in surfactant-related genes. ATP-binding cassette A3 (ABCA3), a phospholipid carrier specifically expressed in the alveolar epithelium, is the most frequently involved protein. We report the case of a couple of late-preterm fraternal twin infants of opposite sex carrying the same compound heterozygous ABCA3 mutations, one of which has never been previously reported, with different disease severity, suggesting variable penetrance or sex-related differences. ABCA3 deficiency should be considered in term or near-term babies who develop unexplained RDS.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ABCA3 mutation-induced congenital pulmonary surfactant deficiency: A case report.
    Medicine· 2024· PMID 38552044mais citado
  2. New ATP-binding cassette A3 mutation causing surfactant metabolism dysfunction pulmonary type 3.
    Pediatrics international : official journal of the Japan Pediatric Society· 2015· PMID 26508177mais citado
  3. Clinical, radiological and pathological features of ABCA3 mutations in children.
    Thorax· 2008· PMID 18024538recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:440402(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:610921(OMIM)
  3. MONDO:0012582(MONDO)
  4. GARD:17745(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Doença pulmonar intersticial por déficit de ABCA3
Compêndio · Raras BR

Doença pulmonar intersticial por déficit de ABCA3

ORPHA:440402 · MONDO:0012582
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
19 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
J84.8 · Outras doenças pulmonares intersticiais especificadas
CID-11
Início
Childhood, Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1970456
DiscussaoAtiva

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