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Nanismo hiperostótico de Lenz-Majewski
ORPHA:2658CID-10 · Q87.1CID-11 · LD24.1YOMIM 151050DOENÇA RARA

O nanismo hiperostótico de Lenz-Majewski é uma síndrome extremamente rara que associa nanismo, aparência facial característica, cútis laxa e esclerose óssea progressiva.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

O nanismo hiperostótico de Lenz-Majewski é uma síndrome extremamente rara que associa nanismo, aparência facial característica, cútis laxa e esclerose óssea progressiva.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 1993

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
23
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ infancy, neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.1
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
21 sintomas
🧠
Neurológico
10 sintomas
😀
Face
10 sintomas
📏
Crescimento
4 sintomas
🫃
Digestivo
4 sintomas
🧬
Pele e cabelo
4 sintomas

+ 39 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Deficiência intelectual
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Cutis laxa
Frequência: 5/5
100%prev.
Hipoplasia do esmalte
Frequência: 4/4
100%prev.
Cabelo esparso
Frequência: 4/4
100%prev.
Costelas largas
Frequência: 15/15
100%prev.
Sindactilia cutânea dos dedos
Frequência: 5/5
102sintomas
Muito frequente (39)
Frequente (18)
Ocasional (19)
Sem dados (26)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 102 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Deficiência intelectualIntellectual disability
Muito frequente (99-80%)100%
Cutis laxa
Frequência: 5/5100%
Hipoplasia do esmalteEnamel hypoplasia
Frequência: 4/4100%
Cabelo esparsoSparse hair
Frequência: 4/4100%
Costelas largasBroad ribs
Frequência: 15/15100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2026
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico19931 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

PTDSS1Phosphatidylserine synthase 1Disease-causing germline mutation(s) (gain of function) inTolerante
FUNÇÃO

Catalyzes a base-exchange reaction in which the polar head group of phosphatidylethanolamine (PE) or phosphatidylcholine (PC) is replaced by L-serine (PubMed:19014349, PubMed:24241535). Catalyzes mainly the conversion of phosphatidylcholine (PubMed:19014349, PubMed:24241535). Also converts, in vitro and to a lesser extent, phosphatidylethanolamine (PubMed:19014349, PubMed:24241535)

LOCALIZAÇÃO

Endoplasmic reticulum membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Synthesis of PS
MECANISMO DE DOENÇA

Lenz-Majewski hyperostotic dwarfism

A syndrome of intellectual disability and multiple congenital anomalies that features generalized craniotubular hyperostosis. LMHD is characterized by the combination of sclerosing bone dysplasia, intellectual disability and distinct craniofacial, dental, cutaneous and distal limb anomalies. The progressive generalized hyperostosis associated with this syndrome affects the cranium, the vertebrae and the diaphyses of tubular bones, leading to severe growth restriction.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
65.3 TPM
Fibroblastos
46.7 TPM
Coração - Ventrículo esquerdo
36.4 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
32.9 TPM
Ovário
31.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
Lenz-Majewski hyperostotic dwarfism
HGNC:9587UniProt:P48651

Variantes genéticas (ClinVar)

69 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PTDSS1: NM_014754.3(PTDSS1):c.283C>G (p.Arg95Gly) ()
🧬 PTDSS1: NM_014754.3(PTDSS1):c.1073+9T>G ()
🧬 PTDSS1: NM_014754.3(PTDSS1):c.1073+1G>T ()
🧬 PTDSS1: NM_014754.3(PTDSS1):c.1046G>A (p.Arg349His) ()
🧬 PTDSS1: NM_014754.3(PTDSS1):c.734A>G (p.Tyr245Cys) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Nanismo hiperostótico de Lenz-Majewski

🗺️

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

📖Melhor nível de evidência: Revisão
Timeline de publicações
1 papers (10 anos)

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. PTDSS1-Related Lenz-Majewski Hyperostotic Dysplasia.
    · 1993· PMID 41818602recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:2658(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:151050(OMIM)
  3. MONDO:0007892(MONDO)
  4. GARD:3223(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q6523462(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Nanismo hiperostótico de Lenz-Majewski

ORPHA:2658 · MONDO:0007892
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
23 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q87.1 · Síndromes com malformações congênitas associadas predominantemente com nanismo
CID-11
Início
Antenatal, Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0432269
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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