Uma síndrome mielodisplásica (um tipo de doença da medula óssea) caracterizada por células com formato ou desenvolvimento anormal (displasia) em pelo menos 10% das células jovens de um único tipo (sejam glóbulos vermelhos, glóbulos brancos ou as células que formam as plaquetas) na medula óssea.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A neoplasia mielodisplásica com redução de blastos é uma doença da medula óssea na qual as células formadoras do sangue se desenvolvem com formato anormal. Isso causa uma produção inadequada de células sanguíneas, provocando cansaço constante, falta de ar e, em alguns casos, tendência a sangramentos. O SUS dispensa medicamentos como alfaepoetina, filgrastim e talidomida por meio do protocolo clínico para síndromes mielodisplásicas de baixo risco. O acompanhamento médico especializado com exames periódicos é indispensável para controlar as alterações hematológicas.
Uma síndrome mielodisplásica (um tipo de doença da medula óssea) caracterizada por células com formato ou desenvolvimento anormal (displasia) em pelo menos 10% das células jovens de um único tipo (sejam glóbulos vermelhos, glóbulos brancos ou as células que formam as plaquetas) na medula óssea.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 2 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 14 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Not applicable.
Variantes genéticas (ClinVar)
233 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Neoplasia mielodisplásica com redução de blastos
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Ensaios em destaque
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Pesquisa e ensaios clínicos
112 ensaios clínicos encontrados, 1 ativos.
Publicações mais relevantes
Flow cytometry in the differential diagnosis of myelodysplastic neoplasm with low blasts and cytopenia of other causes.
Myelodysplastic neoplasms (MDS) are characterized by cytopenia, morphologic dysplasia, and genetic abnormalities. Multiparameter flow cytometry (FCM) is recommended in the diagnostic work-up of suspected MDS, but alone is not sufficient to establish the diagnosis. Our aim was to investigate the diagnostic power of FCM in a heterogeneous population of patients with cytopenia, excluding cases with increased blast count. We analyzed bone marrow samples from 179 patients with cytopenia (58 MDS, 121 non-MDS) using a standardized 8-color FCM method. We evaluated the sensitivity, specificity, and accuracy of several simple diagnostic approaches, including Ogata score, extended Ogata score, the WHO and ELN iMDSFlow recommended "3 aberrations in two cell compartments method," and the combination of the Ogata score and "3 aberrations in two cell compartments method." The patients were followed until the diagnosis was confirmed, with a median follow-up of 2 months (range 0.2-27). The combination of Ogata score and "3 aberrations in two cell compartments method" achieved the highest diagnostic accuracy (78%) with sensitivity and specificity 61% and 86%, respectively. When using only the "3 aberrations in two cell compartments method," the accuracy was 77% with a sensitivity of 72% and a specificity of 79%. The most frequently observed etiologies among the false positive cases were substrate deficiencies, inflammation/infection, or toxic effects. MDS can be excluded in all these cases after a thorough clinical evaluation and a relatively short follow-up. FCM remains an important but supplementary part in an integrated diagnostic process of MDS with low blasts. The combination of the Ogata score and the "3 aberrations in two cell compartments method" slightly improves accuracy compared to the detection of "3 aberrations in two cell compartments method" alone.
Significance of SF3B1 Mutations in Myeloid Neoplasms.
Myelodysplastic neoplasm with low blasts and SF3B1 mutation (MDS-LB-SF3B1) has undergone significant classification changes in the past year with the publication of the 5th edition of the World Health Organization Classification of Tumors of Haematopoietic and Lymphoid Tissues and the International Consensus Classification. This article reviews the basic biology of SF3B1, iron metabolism, and dysfunction that leads to the formation of ring sideroblasts. It highlights neoplastic and non-neoplastic considerations to the differential diagnoses. Finally, a review on the evolution of the prognostic scoring system and treatment regimens that are available to patients with a diagnosis of MDS is presented.
Publicações recentes
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Doença com base genética
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Doenças relacionadas
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
É uma doença da medula óssea caracterizada por alterações no desenvolvimento em pelo menos 10% das células jovens de uma linhagem sanguínea. Ela também é referida pelos termos médicos de anemia refratária ou MDS-LB.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Neoplasia mielodisplásica com redução de blastos. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/neoplasia-mielodisplasica-com-reducao-de-blastos
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Neoplasia mielodisplásica com redução de blastos
📋 Origem dos dados
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata
- Ensaios clínicos
- fonte: ClinicalTrials.gov