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Síndrome de estatura elevada-háluces longos-extra-epífises múltiplas
ORPHA:329191CID-10 · Q87.3CID-11 · LD2COMIM 615923DOENÇA RARA

Síndrome de Alta Estatura, Escoliose e Macrodactilia dos Dedões dos Pés É uma síndrome genética rara de crescimento excessivo ou alta estatura, que afeta os ossos. Ela se caracteriza por um crescimento exagerado, precoce e proporcional do corpo, ossos menos densos (osteopenia), curvatura da coluna na região lombar (escoliose lombar), dedos longos e finos nas mãos e nos pés (aracnodactilia), dedão do pé anormalmente grande (macrodactilia do hálux), uma alteração no ângulo do osso da coxa (coxa valga) com desenvolvimento anormal da parte superior do fêmur (displasia epifisária da cabeça do fêmur), e uma tendência a que a cabeça do fêmur deslize (epifisiólise da cabeça do fêmur).

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome de Alta Estatura, Escoliose e Macrodactilia dos Dedões dos Pés É uma síndrome genética rara de crescimento excessivo ou alta estatura, que afeta os ossos. Ela se caracteriza por um crescimento exagerado, precoce e proporcional do corpo, ossos menos densos (osteopenia), curvatura da coluna na região lombar (escoliose lombar), dedos longos e finos nas mãos e nos pés (aracnodactilia), dedão do pé anormalmente grande (macrodactilia do hálux), uma alteração no ângulo do osso da coxa (coxa valga) com desenvolvimento anormal da parte superior do fêmur (displasia epifisária da cabeça do fêmur), e uma tendência a que a cabeça do fêmur deslize (epifisiólise da cabeça do fêmur).

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
2
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.3
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
7 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas

+ 5 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
HP:0003577
Obrigatório (100%)
100%prev.
Clinodactilia da falange distal do quinto dedo
Obrigatório (100%)
100%prev.
Hálux longo
Obrigatório (100%)
100%prev.
Osteopenia
Obrigatório (100%)
100%prev.
Hálux largo
Obrigatório (100%)
100%prev.
Concentração anormal de telopeptídeo beta-C-terminal circulante
Obrigatório (100%)
13sintomas
Muito frequente (11)
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 13 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HP:0003577
Obrigatório (100%)100%
Clinodactilia da falange distal do quinto dedoFifth finger distal phalanx clinodactyly
Obrigatório (100%)100%
Hálux longoLong hallux
Obrigatório (100%)100%
Osteopenia
Obrigatório (100%)100%
Hálux largoBroad hallux
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1
Últimos 10 anos5publicações
Pico20265 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

NPR2Atrial natriuretic peptide receptor 2Disease-causing germline mutation(s) (gain of function) inRestrito
FUNÇÃO

Receptor for the C-type natriuretic peptide NPPC/CNP hormone. Has guanylate cyclase activity upon binding of its ligand. May play a role in the regulation of skeletal growth

LOCALIZAÇÃO

Cell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Physiological factors
MECANISMO DE DOENÇA

Acromesomelic dysplasia 1

A form of acromesomelic dysplasia, a skeletal disorder characterized by short stature, very short limbs and hand/foot malformations. The severity of limb abnormalities increases from proximal to distal with profoundly affected hands and feet showing brachydactyly and/or rudimentary fingers (knob-like fingers). AMD1 is an autosomal recessive form characterized by axial skeletal involvement with wedging of vertebral bodies. All skeletal elements are present but show abnormal rates of linear growth.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cervix Ectocervix
78.3 TPM
Aorta
67.0 TPM
Cerebelo
63.7 TPM
Cervix Endocervix
61.3 TPM
Útero
60.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
short stature with nonspecific skeletal abnormalities 1tall stature-scoliosis-macrodactyly of the great toes syndromeacromesomelic dysplasia 1, Maroteaux type
HGNC:7944UniProt:P20594

Variantes genéticas (ClinVar)

244 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 NPR2: GRCh38/hg38 9p24.3-q21.13(chr9:208455-72054336)x3 ()
🧬 NPR2: GRCh38/hg38 9p24.3-13.1(chr9:208455-38787483)x3 ()
🧬 NPR2: NM_003995.4(NPR2):c.2887+1G>A ()
🧬 NPR2: NM_003995.4(NPR2):c.1315del (p.Cys439fs) ()
🧬 NPR2: NM_003995.4(NPR2):c.2372+1G>A ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de estatura elevada-háluces longos-extra-epífises múltiplas

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Long-term efficacy and safety of pegunigalsidase alfa administered every 4 weeks in adults with Fabry disease: results from up to 5 years of the BRIGHT F51 phase III, open-label extension study.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862950recente
  2. Bridging the gap between patient and physician perspectives on management of generalized myasthenia gravis: a Delphi consensus study.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862942recente
  3. The landscape of 605 genetically confirmed distinct rare diseases in a single center in Mexico (2005-2025).
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862923recente
  4. Advances in hereditary angioedema in the modern treatment era in China: a focus on diagnosis, treatment, and prognosis.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862921recente
  5. Health-related quality of life in adults with epidermolysis bullosa: a cross-sectional study in seven European countries using EQ-5D-5L.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41857746recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:329191(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:615923(OMIM)
  3. MONDO:0014401(MONDO)
  4. GARD:17495(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55784809(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de estatura elevada-háluces longos-extra-epífises múltiplas

ORPHA:329191 · MONDO:0014401
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
2 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q87.3 · Síndromes com malformações congênitas com hipercrescimento precoce
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4014690
Wikidata
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