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Síndrome de hemimelia tibial-polissindactilia-polegar trifalângico
ORPHA:988CID-10 · Q87.2OMIM 188740DOENÇA RARA

A síndrome do polegar hemimelia-polissindactilia-trifalângica tibial é uma síndrome de disostose genética rara, com acentuada variação inter e intrafamiliar, tipicamente caracterizada por polegares trifalângicos, polissindactilia de mãos e/ou pés e/ou tíbias ausentes/hipoplásicas (associadas à duplicação de fíbulas em alguns casos), embora polegares trifalângicos isolados também tenham sido relatados. Muitas vezes é acompanhada de baixa estatura notável e características adicionais podem incluir sinostose rádio-ulnar e oligodactilia da mão, bem como ossos do carpo e metatarsos anormais.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome do polegar hemimelia-polissindactilia-trifalângica tibial é uma síndrome de disostose genética rara, com acentuada variação inter e intrafamiliar, tipicamente caracterizada por polegares trifalângicos, polissindactilia de mãos e/ou pés e/ou tíbias ausentes/hipoplásicas (associadas à duplicação de fíbulas em alguns casos), embora polegares trifalângicos isolados também tenham sido relatados. Muitas vezes é acompanhada de baixa estatura notável e características adicionais podem incluir sinostose rádio-ulnar e oligodactilia da mão, bem como ossos do carpo e metatarsos anormais.

Publicações científicas
2 artigos
Último publicado: 2024 Aug 29

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
94
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

92%prev.
Polidactilia pré-axial
Frequência: 12/13
90%prev.
Morfologia anormal da fíbula
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aplasia patelar
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Baixa estatura
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aplasia/Hipoplasia da tíbia
Muito frequente (99-80%)
85%prev.
Polegar trifalângico
Frequência: 11/13
11sintomas
Muito frequente (6)
Frequente (2)
Ocasional (1)
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 11 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Polidactilia pré-axialPreaxial polydactyly
Frequência: 12/1392%
Morfologia anormal da fíbulaAbnormal fibula morphology
Muito frequente (99-80%)90%
Aplasia patelarPatellar aplasia
Muito frequente (99-80%)90%
Baixa estaturaShort stature
Muito frequente (99-80%)90%
Aplasia/Hipoplasia da tíbiaAplasia/Hypoplasia of the tibia
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico2PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20241 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

3 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant, Autosomal recessive.

LMBR1Limb region 1 protein homologDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Putative membrane receptor

LOCALIZAÇÃO

Membrane

MECANISMO DE DOENÇA

Preaxial polydactyly 2

Polydactyly consists of duplication of the distal phalanx. The thumb in PPD2 is usually opposable and possesses a normal metacarpal.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Glândula adrenal
16.9 TPM
Testículo
14.8 TPM
Útero
13.0 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
12.8 TPM
Ovário
12.4 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (5)
OUTRAS DOENÇAS (7)
syndactyly type 4laurin-Sandrow syndrometriphalangeal thumb-polysyndactyly syndromeacheiropody
HGNC:13243UniProt:Q8WVP7
SHHSonic hedgehog proteinDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

The C-terminal part of the sonic hedgehog protein precursor displays an autoproteolysis and a cholesterol transferase activity (By similarity). Both activities result in the cleavage of the full-length protein into two parts (ShhN and ShhC) followed by the covalent attachment of a cholesterol moiety to the C-terminal of the newly generated ShhN (By similarity). Both activities occur in the endoplasmic reticulum (By similarity). Once cleaved, ShhC is degraded in the endoplasmic reticulum (By simi

LOCALIZAÇÃO

Endoplasmic reticulum membraneGolgi apparatus membraneSecretedCell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (5)
Hedgehog 'on' stateActivation of SMOLigand-receptor interactionsRelease of Hh-Np from the secreting cellFormation of lateral plate mesoderm
MECANISMO DE DOENÇA

Microphthalmia/Coloboma 5

A disorder of eye formation, ranging from small size of a single eye to complete bilateral absence of ocular tissues. Ocular abnormalities like opacities of the cornea and lens, scaring of the retina and choroid, and other abnormalities may also be present. Ocular colobomas are a set of malformations resulting from abnormal morphogenesis of the optic cup and stalk, and the fusion of the fetal fissure (optic fissure).

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Nervo tibial
21.7 TPM
Glândula adrenal
7.7 TPM
Fígado
7.4 TPM
Estômago
3.8 TPM
Rim - Medula
3.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (15)
microphthalmia, isolated, with coloboma 5holoprosencephaly 3solitary median maxillary central incisor syndrometibia, hypoplasia or aplasia of, with polydactyly
HGNC:10848UniProt:Q15465

Variantes genéticas (ClinVar)

449 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 LMBR1: GRCh37/hg19 7q36.2-36.3(chr7:153906860-158923491)x3 ()
🧬 LMBR1: GRCh37/hg19 7q33-36.3(chr7:137521595-159119707)x1 ()
🧬 LMBR1: NM_022458.4(LMBR1):c.423+4691A>C ()
🧬 LMBR1: NM_022458.4(LMBR1):c.550+224T>G ()
🧬 LMBR1: NM_030936.4(RNF32):c.685-11C>G ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

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Publicações mais relevantes

🥇Melhor nível de evidência: Ensaio randomizado
Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

The First Patient with Tibial Hemimelia-Polysyndactyly-Triphalangeal Thumb Syndrome Caused by De Novo c.423+4916 T>C ZRS Variant: A Case Report.

International journal of molecular sciences2024 Aug 29

Genetic variants in the zone of polarizing activity regulatory sequence (ZRS) that induce ectopic expression of the SHH gene have been associated with different ZRS-related phenotypes. We report the first patient with a de novo variant, c.423+4916 T>C, in ZRS (previously classified as a variant of uncertain significance) that causes tibial hemimelia-polysyndactyly-triphalangeal thumb syndrome (THPTTS). A two-month-old male patient presented with bilateral preaxial polydactyly, triphalangeal thumb, and tibial agenesis and was heterozygous for the variant c.423+4916T>C (neither of his parents was a carrier). The findings obtained from the family study were sufficient to reclassify the variant from "uncertain significance" to "likely pathogenic" according to three criteria from the American College of Medical Genetics and Genomics guidelines, as follows: (1) absence of gnomAD, (2) confirmation of paternity and maternity, and (3) strong phenotype-genotype association. In ZRS-associated syndromes, a wide clinical spectrum has been observed, ranging from polydactyly to THPTTS; our patient has the most severe and rare phenotype. We did not perform functional assays. However, the c.423+4916T>C variant is flanked by three variants, which have been proven not only to cause the phenotype but also to increase the expression of SHH. Through all this data gathering, we consider the c.423+4916T>C variant to be causative of THPTTS.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. The First Patient with Tibial Hemimelia-Polysyndactyly-Triphalangeal Thumb Syndrome Caused by De Novo c.423+4916 T&gt;C ZRS Variant: A Case Report.
    International journal of molecular sciences· 2024· PMID 39273297mais citado
  2. Are triphalangeal thumb-polysyndactyly syndrome (TPTPS) and tibial hemimelia-polysyndactyly-triphalangeal thumb syndrome (THPTTS) identical? A father with TPTPS and his daughter with THPTTS in a Thai family.
    Am J Med Genet· 2000· PMID 10869115recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:988(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:188740(OMIM)
  3. MONDO:0008572(MONDO)
  4. GARD:8309(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q56014402(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome de hemimelia tibial-polissindactilia-polegar trifalângico
Compêndio · Raras BR

Síndrome de hemimelia tibial-polissindactilia-polegar trifalângico

ORPHA:988 · MONDO:0008572
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
94 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant, Autosomal recessive
CID-10
Q87.2 · Síndromes com malformações congênitas afetando predominantemente os membros
Início
Antenatal, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1861099
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
Evidência
🥇 Ensaio rand.
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