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Síndrome Pfeiffer tipo 1
ORPHA:93258CID-10 · Q87.0CID-11 · LD24.G0DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
AudiçãoInício neonatalHerança AD/Unknown
Também conhecida comoSP1SP
Sinônimos clínicos: Síndrome Pfeiffer clássico

A síndrome de Pfeiffer tipo 1 (SP1) é uma forma da síndrome de Pfeiffer (SP) de gravidade leve a moderada. Ela se caracteriza pelo fechamento precoce das duas suturas coronais do crânio (as "costuras" que conectam os ossos da parte de cima da cabeça), por deformidades variadas nos dedos das mãos e dos pés e, na maioria dos casos, por um desenvolvimento intelectual normal.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A Síndrome Pfeiffer tipo 1 é uma condição genética caracterizada pelo fechamento antecipado de suturas da cabeça e por alterações no formato dos dedos. A maioria dos indivíduos com essa forma apresenta desenvolvimento intelectual típico e manifestações de gravidade leve a moderada. A família costuma notar o formato da cabeça mais curto e alargado, além de polegares ou dedões dos pés mais largos. A doença não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde e não possui medicamentos fornecidos pela farmácia do SUS. O suporte no sistema público brasileiro contempla exames diagnósticos e atendimento especializado em reabilitação.

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A síndrome de Pfeiffer tipo 1 (SP1) é uma forma da síndrome de Pfeiffer (SP) de gravidade leve a moderada. Ela se caracteriza pelo fechamento precoce das duas suturas coronais do crânio (as "costuras" que conectam os ossos da parte de cima da cabeça), por deformidades variadas nos dedos das mãos e dos pés e, na maioria dos casos, por um desenvolvimento intelectual normal.

Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2025

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Antenatal
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q87.0
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
6 sintomas
🦴
Ossos e articulações
5 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Sinostose bicoronal
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aplasia/Hipoplasia do polegar
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hálux curto
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Palato ogival
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipertelorismo
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Falange larga do hálux
Muito frequente (99-80%)
21sintomas
Muito frequente (13)
Frequente (6)
Ocasional (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 21 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Sinostose bicoronalBicoronal synostosis
Muito frequente (99-80%)90%
Aplasia/Hipoplasia do polegarAplasia/Hypoplasia of the thumb
Muito frequente (99-80%)90%
Hálux curtoShort hallux
Muito frequente (99-80%)90%
Palato ogivalHigh palate
Muito frequente (99-80%)90%
HipertelorismoHypertelorism
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant, Not applicable.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
FGFR1
FGFR1
FGFR2Fibroblast growth factor receptor 2Disease-causing germline mutation(s) (gain of function) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Signaling by FGFR2 amplification mutants
MECANISMO DE DOENÇA

Crouzon syndrome

An autosomal dominant syndrome characterized by craniosynostosis, hypertelorism, exophthalmos and external strabismus, parrot-beaked nose, short upper lip, hypoplastic maxilla, and a relative mandibular prognathism.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Brain Spinal cord cervical c-1
130.1 TPM
Útero
43.5 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
41.0 TPM
Cólon sigmoide
39.0 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
37.3 TPM
OUTRAS DOENÇAS (15)
Saethre-Chotzen syndromegastric cancerJackson-Weiss syndromePfeiffer syndrome
HGNC:3689UniProt:P21802
FGFR1Fibroblast growth factor receptor 1Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (2)
Epithelial-Mesenchymal Transition (EMT) during gastrulationFormation of paraxial mesoderm
MECANISMO DE DOENÇA

Pfeiffer syndrome

A syndrome characterized by the association of craniosynostosis, broad and deviated thumbs and big toes, and partial syndactyly of the fingers and toes. Three subtypes are known: mild autosomal dominant form (type 1); cloverleaf skull, elbow ankylosis, early death, sporadic (type 2); craniosynostosis, early demise, sporadic (type 3).

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Aorta
144.8 TPM
Ovário
142.9 TPM
Artéria tibial
134.1 TPM
Fallopian Tube
122.3 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
122.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (20)
Hartsfield-Bixler-Demyer syndromeencephalocraniocutaneous lipomatosisosteoglophonic dysplasiaPfeiffer syndrome
HGNC:3688UniProt:P11362

Variantes genéticas (ClinVar)

776 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.2156T>C (p.Met719Thr) ()
🧬 FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.570del (p.Trp190fs) ()
🧬 FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.74del (p.Pro25fs) ()
🧬 FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.494del (p.Leu165fs) ()
🧬 FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.831dup (p.Lys278Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 858 variantes classificadas pelo ClinVar.

86
300
472
Patogênica (10.0%)
VUS (35.0%)
Benigna (55.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.2156T>C (p.Met719Thr) [Likely pathogenic]
FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.570del (p.Trp190fs) [Pathogenic]
FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.1211AGA[1] (p.Lys405del) [Uncertain significance]
FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.1799T>C (p.Leu600Pro) [Uncertain significance]
FGFR1: NM_023110.3(FGFR1):c.280G>A (p.Ala94Thr) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome Pfeiffer tipo 1

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Pfeiffer Syndrome (Acrocephalosyndactyly) With Significant Syndactyly and Brachydactyly: A Case Report.

Clinical medicine insights. Case reports2025

We report a case of acrocephalosyndactyly, Pfeiffer syndrome type 1 with a mutation in FGFR2 c.758C>G (p.Ser253Trp) in a newborn with mild midfacial hypoplasia, significant brachydactyly and syndactyly in the hands and feet. One of the hallmark features of Pfeiffer syndrome is webbing or fusion (syndactyly) of the fingers and toes, which can vary in severity affecting both hands and feet. This variable expressivity of Pfeiffer syndrome makes classification of the condition challenging. Diagnosis was confirmed by genetic testing. Imaging investigations, clinical observation and physical examination further highlights the importance of interdisciplinary care involving orthopedic, neurosurgeons, geneticists, and pediatricians. Long-term follow-up is essential to monitor growth and development, while addressing associated complications including hearing loss and tracheal stenosis. This case underscores the complexity of acrocephalosyndactyly and its varying presentation. The baby was born at 35 weeks to non-consanguineous parents, with craniosynostosis, midfacial hypoplasia, broad thumbs, and toes.

#2

Prevention and management of hearing loss in syndromic craniosynostosis: A case series.

International journal of pediatric otorhinolaryngology2016 Jun

To assess the audiological profile in a cohort of children affected by syndromic craniosynostosis. Eleven children with Apert syndrome (n=4), Saethre-Chotzen syndrome (n=3), Muenke syndrome (n=2), Crouzon syndrome (n=1) and Pfeiffer syndrome type 1 (n=1) were submitted to a complete audiologic evaluation including otoscopy, pure-tone audiometry, tympanometry and acoustic reflex testing, ABR, otoacustic emissions, temporal bone High Resolution CT (HRCT) scan. The main outcome measures were prevalence, type and severity of hearing loss, prevalence of chronic otitis media, correlation with the time of first surgical correction. Seven of 11 patients (64%) presented hearing loss (HL), conductive in 3/7 patients (43%) and mixed in 4/7 (57%). No patients showed a purely sensorineural HL. All hearing impaired patients displayed middle ear disorders: the patients with conductive HL had otitis media with effusion (OME) and 3/4 patients with mixed HL showed tympanic alterations or cholesteatoma. A bilateral vestibular aqueduct enlargement was detected by HRCT scan in one normal hearing patient. The ABRs resulted normal in all cases. Our study confirms the high prevalence of otologic diseases in such patients. In contrast with previous studies, middle ear disorders were responsible for the hearing impairment also in patients with mixed HL due to secondary inner ear damage. These findings restate the necessity of a close audiologic follow-up. We did not detect the specific ABR abnormalities previously reported, possibly because of an early correction of the cranial vault malformations.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A condição é de origem genética e não possui cura definitiva catalogada. O cuidado concentra-se no acompanhamento das alterações cranianas e na reabilitação multiprofissional.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

4 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:93258
    Orphanet
  2. GARD:16807
    GARD (NIH)
  3. Q55788781
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome Pfeiffer tipo 1. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-pfeiffer-tipo-1

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome Pfeiffer tipo 1

ORPHA:93258 · MONDO:0019659
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal dominant, Not applicable
CID-10
Q87.0 · Síndromes com malformações congênitas afetando predominantemente o aspecto da face
CID-11
Início
Antenatal, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5438812
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara