A Superatividade grave da PRPP sintetase (fosforribosilpirofosfato sintetase) é a forma séria e de início precoce da superatividade da PRPP sintetase, uma doença genética ligada ao cromossomo X que afeta o metabolismo das purinas. Ela está associada a níveis elevados de ácido úrico no sangue (hiperuricemia) e na urina (hiperuricosúria), e é caracterizada por pedras nos rins (urolitíase), gota e problemas no desenvolvimento neurológico.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase é uma doença genética muito rara que desregula o metabolismo e provoca o acúmulo excessivo de ácido úrico no sangue e na urina desde os primeiros meses ou anos de vida. As famílias costumam notar crises de dor articular por gota, formação de pedras nos rins, hipotonia muscular e atrasos no desenvolvimento da criança. Também podem surgir complicações como perda de audição neurossensorial, problemas de visão e infecções respiratórias frequentes. A condição não conta com medicamento específico dispensado pelo SUS nem com diretriz terapêutica oficial, sendo o cuidado baseado no acompanhamento dos sintomas e na reabilitação pela rede de saúde.
A Superatividade grave da PRPP sintetase (fosforribosilpirofosfato sintetase) é a forma séria e de início precoce da superatividade da PRPP sintetase, uma doença genética ligada ao cromossomo X que afeta o metabolismo das purinas. Ela está associada a níveis elevados de ácido úrico no sangue (hiperuricemia) e na urina (hiperuricosúria), e é caracterizada por pedras nos rins (urolitíase), gota e problemas no desenvolvimento neurológico.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 6 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 21 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.
Variantes genéticas (ClinVar)
246 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Publicações recentes
A preliminary study on the regulatory role of phosphoribosyl pyrophosphate synthetase 2 in vesicular stomatitis virus infection.
Retinal Degeneration Diagnosed at 12 and 13 Months and Sensorineural Hearing Loss in Two Unrelated Female Infants With PRS Deficiency.
Bilateral retinal dystrophy and unilateral hearing loss caused by mosaic phosphoribosyl pyrophosphate synthetase 1 deficiency: expanding the spectrum of an ultrarare neurometabolic disorder.
Phosphoribosyl pyrophosphate synthetase 1 (PRPS1) associated retinal degeneration: an international study.
Case report on a de novo variant in the X-linked PRPS1 gene presenting with retinal dystrophy, severe tremors, and ataxia in a female patient.
Associações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase.
É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →
Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A doença é causada por alterações genéticas no gene PRPS1, que codifica a enzima ribose-fosfato pirofosfoquinase 1. Essa alteração segue um padrão de herança recessiva ligada ao cromossomo X, acelerando a produção metabólica de ácido úrico.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
6 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/superatividade-grave-da-fosforribosilpirofosfato-sintetase
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata