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Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase
ORPHA:411543CID-10 · E79.8CID-11 · 5C55.0YDOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
neuroInício neonatalHerança XL
Também conhecida comoPRPPPRPS1

A Superatividade grave da PRPP sintetase (fosforribosilpirofosfato sintetase) é a forma séria e de início precoce da superatividade da PRPP sintetase, uma doença genética ligada ao cromossomo X que afeta o metabolismo das purinas. Ela está associada a níveis elevados de ácido úrico no sangue (hiperuricemia) e na urina (hiperuricosúria), e é caracterizada por pedras nos rins (urolitíase), gota e problemas no desenvolvimento neurológico.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase é uma doença genética muito rara que desregula o metabolismo e provoca o acúmulo excessivo de ácido úrico no sangue e na urina desde os primeiros meses ou anos de vida. As famílias costumam notar crises de dor articular por gota, formação de pedras nos rins, hipotonia muscular e atrasos no desenvolvimento da criança. Também podem surgir complicações como perda de audição neurossensorial, problemas de visão e infecções respiratórias frequentes. A condição não conta com medicamento específico dispensado pelo SUS nem com diretriz terapêutica oficial, sendo o cuidado baseado no acompanhamento dos sintomas e na reabilitação pela rede de saúde.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A Superatividade grave da PRPP sintetase (fosforribosilpirofosfato sintetase) é a forma séria e de início precoce da superatividade da PRPP sintetase, uma doença genética ligada ao cromossomo X que afeta o metabolismo das purinas. Ela está associada a níveis elevados de ácido úrico no sangue (hiperuricemia) e na urina (hiperuricosúria), e é caracterizada por pedras nos rins (urolitíase), gota e problemas no desenvolvimento neurológico.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
33
pacientes catalogados
Início
Childhood
+ infancy, neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
6 procedimentos SIGTAPCID-10: E79.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (6)
•
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)
•
Dosagem de ácidos orgânicos na urina
•
Teste de triagem para erros inatos do metabolismo
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Teste do pezinho (triagem neonatal)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
7 sintomas
🫘
Rins
3 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
🫁
Pulmão
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 6 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Hiperuricemia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Nefrolitíase por ácido úrico
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade do neurodesenvolvimento
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aumento da atividade da fosforribosilpirofosfato sintetase
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Gota
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Artrite
Frequente (79-30%)
21sintomas
Muito frequente (5)
Frequente (8)
Ocasional (4)
Muito raro (4)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 21 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HiperuricemiaHyperuricemia
Muito frequente (99-80%)90%
Nefrolitíase por ácido úricoUric acid nephrolithiasis
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade do neurodesenvolvimentoNeurodevelopmental abnormality
Muito frequente (99-80%)90%
Aumento da atividade da fosforribosilpirofosfato sintetaseIncreased phosphoribosylpyrophosphate synthetase activity
Muito frequente (99-80%)90%
GotaGout
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa33desde 1993
Últimos 10 anos1publicações
Pico20181 papers
Linha do tempo
2000201020201993Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

PRPS1Ribose-phosphate pyrophosphokinase 1Disease-causing germline mutation(s) (gain of function) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (1)
5-Phosphoribose 1-diphosphate biosynthesis
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
78.0 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
64.3 TPM
Fibroblastos
58.6 TPM
Cerebelo
51.2 TPM
Tireoide
51.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (8)
phosphoribosylpyrophosphate synthetase superactivityCharcot-Marie-Tooth disease X-linked recessive 5Arts syndromehearing loss, X-linked 1
HGNC:9462UniProt:P60891

Variantes genéticas (ClinVar)

246 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PRPS1: NM_002764.4(PRPS1):c.155A>C (p.Asp52Ala) ()
🧬 PRPS1: NM_002764.4(PRPS1):c.878C>T (p.Ser293Phe) ()
🧬 PRPS1: NM_002764.4(PRPS1):c.655G>A (p.Val219Met) ()
🧬 PRPS1: NM_002764.4(PRPS1):c.851G>T (p.Cys284Phe) ()
🧬 PRPS1: GRCh37/hg19 Xq13.1-27.1(chrX:71017904-140066710)x4 ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase

🗺️

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Clinical manifestations and molecular aspects of phosphoribosylpyrophosphate synthetase superactivity in females.

Rheumatology (Oxford, England)2018 Jul 01

Phosphoribosylpyrophosphate synthetase (PRPS1) superactivity is an X-linked disorder characterized by urate overproduction Online Mendelian Inheritance in Man (OMIM) gene reference 300661. This condition is thought to rarely affect women, and when it does, the clinical presentation is mild. We describe a 16-year-old African American female who developed progressive tophi, nephrolithiasis and acute kidney failure due to urate overproduction. Family history included a mother with tophaceous gout who developed end-stage kidney disease due to nephrolithiasis and an affected sister with polyarticular gout. The main aim of this study was to describe the clinical manifestations of PRPS1 superactivity in women. Whole exome sequencing was performed in affected females and their fathers. Mutational analysis revealed a new c.520 G > A (p.G174R) mutation in the PRPS1 gene. The mutation resulted in decreased PRPS1 inhibition by ADP. Clinical findings in previously reported females with PRPS1 superactivity showed a high clinical penetrance of this disorder with a mean serum urate level of 8.5 (4.1) mg/dl [506 (247) μmol/l] and a high prevalence of gout. These findings indicate that all women in families with PRPS1 superactivity should be genetically screened for a mutation (for clinical management and genetic counselling). In addition, women with tophaceous gout, gout presenting in childhood, or a strong family history of severe gout should be considered for PRPS1 mutational analysis.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Conselhos e sociedades

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A doença é causada por alterações genéticas no gene PRPS1, que codifica a enzima ribose-fosfato pirofosfoquinase 1. Essa alteração segue um padrão de herança recessiva ligada ao cromossomo X, acelerando a produção metabólica de ácido úrico.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

6 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:411543
    Orphanet
  2. GARD:17682
    GARD (NIH)
  3. Q56014156
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/superatividade-grave-da-fosforribosilpirofosfato-sintetase

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase

ORPHA:411543 · MONDO:0018464
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
6 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
33 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
E79.8 · Outros distúrbios do metabolismo da purina e pirimidina
CID-11
Início
Childhood, Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5680017
Wikidata

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara