A superatividade leve da fosforibosilpirofosfato (PRPP) sintetase é a forma leve e de início tardio da superatividade da PRPP sintetase, um distúrbio do metabolismo das purinas ligado ao X associado à hiperuricemia e hiperuricosúria, levando à urolitíase e gota. Este formulário não está associado a nenhuma neuropatia ou distúrbio do sistema nervoso central (SNC).
Introdução
O que você precisa saber de cara
A superatividade leve da fosforibosilpirofosfato (PRPP) sintetase é a forma leve e de início tardio da superatividade da PRPP sintetase, um distúrbio do metabolismo das purinas ligado ao X associado à hiperuricemia e hiperuricosúria, levando à urolitíase e gota. Este formulário não está associado a nenhuma neuropatia ou distúrbio do sistema nervoso central (SNC).
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 5 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 15 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.
Catalyzes the synthesis of phosphoribosylpyrophosphate (PRPP) that is essential for nucleotide synthesis
Variantes genéticas (ClinVar)
246 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Hiperatividade ligeira da fosforribosilpirofosfatase sintetase
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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Publicações recentes
A Novel PRPS1 Mutation in a Japanese Patient with CMTX5.
[Expression of phosphoribosyl pyrophosphate synthase 2 in human testis tissue].
PRPS1 loss-of-function variants, from isolated hearing loss to severe congenital encephalopathy: New cases and literature review.
Clinical manifestations and molecular aspects of phosphoribosylpyrophosphate synthetase superactivity in females.
Association of PRPS1 Mutations with Disease Phenotypes.
Associações
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Clinical manifestations and molecular aspects of phosphoribosylpyrophosphate synthetase superactivity in females.
- A Novel PRPS1 Mutation in a Japanese Patient with CMTX5.
- [Expression of phosphoribosyl pyrophosphate synthase 2 in human testis tissue].
- PRPS1 loss-of-function variants, from isolated hearing loss to severe congenital encephalopathy: New cases and literature review.
- Association of PRPS1 Mutations with Disease Phenotypes.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:411536(Orphanet)
- MONDO:0018463(MONDO)
- GARD:17681(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q56014155(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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