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Hiperatividade ligeira da fosforribosilpirofosfatase sintetase
ORPHA:411536CID-10 · E79.8CID-11 · 5C55.0YDOENÇA RARA

A superatividade leve da fosforibosilpirofosfato (PRPP) sintetase é a forma leve e de início tardio da superatividade da PRPP sintetase, um distúrbio do metabolismo das purinas ligado ao X associado à hiperuricemia e hiperuricosúria, levando à urolitíase e gota. Este formulário não está associado a nenhuma neuropatia ou distúrbio do sistema nervoso central (SNC).

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A superatividade leve da fosforibosilpirofosfato (PRPP) sintetase é a forma leve e de início tardio da superatividade da PRPP sintetase, um distúrbio do metabolismo das purinas ligado ao X associado à hiperuricemia e hiperuricosúria, levando à urolitíase e gota. Este formulário não está associado a nenhuma neuropatia ou distúrbio do sistema nervoso central (SNC).

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Adolescent
+ adult
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: E79.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (6)
0202010279
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)metabolic_test
0202010295
Dosagem de ácidos orgânicos na urinagenetic_test
0202010490
Teste de triagem para erros inatos do metabolismonewborn_screening
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202080013
Teste do pezinho (triagem neonatal)
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫘
Rins
4 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
😀
Face
1 sintomas

+ 5 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Aumento da atividade da fosforribosilpirofosfato sintetase
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hiperuricemia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hiperuricosúria
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Cristalúria
Frequente (79-30%)
55%prev.
Nefrolitíase por ácido úrico
Frequente (79-30%)
55%prev.
Artrite
Frequente (79-30%)
15sintomas
Muito frequente (3)
Frequente (3)
Ocasional (3)
Muito raro (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 15 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Aumento da atividade da fosforribosilpirofosfato sintetaseIncreased phosphoribosylpyrophosphate synthetase activity
Muito frequente (99-80%)90%
HiperuricemiaHyperuricemia
Muito frequente (99-80%)90%
HiperuricosúriaHyperuricosuria
Muito frequente (99-80%)90%
CristalúriaCrystalluria
Frequente (79-30%)55%
Nefrolitíase por ácido úricoUric acid nephrolithiasis
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa33desde 1993
Últimos 10 anos1publicações
Pico20181 papers
Linha do tempo
2000201020201993Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

PRPS1Ribose-phosphate pyrophosphokinase 1Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Catalyzes the synthesis of phosphoribosylpyrophosphate (PRPP) that is essential for nucleotide synthesis

LOCALIZAÇÃO

VIAS BIOLÓGICAS (1)
5-Phosphoribose 1-diphosphate biosynthesis
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
78.0 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
64.3 TPM
Fibroblastos
58.6 TPM
Cerebelo
51.2 TPM
Tireoide
51.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (8)
phosphoribosylpyrophosphate synthetase superactivityCharcot-Marie-Tooth disease X-linked recessive 5Arts syndromehearing loss, X-linked 1
HGNC:9462UniProt:P60891

Variantes genéticas (ClinVar)

246 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PRPS1: NM_002764.4(PRPS1):c.155A>C (p.Asp52Ala) ()
🧬 PRPS1: NM_002764.4(PRPS1):c.878C>T (p.Ser293Phe) ()
🧬 PRPS1: NM_002764.4(PRPS1):c.655G>A (p.Val219Met) ()
🧬 PRPS1: NM_002764.4(PRPS1):c.851G>T (p.Cys284Phe) ()
🧬 PRPS1: GRCh37/hg19 Xq13.1-27.1(chrX:71017904-140066710)x4 ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

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Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Hiperatividade ligeira da fosforribosilpirofosfatase sintetase

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Pesquisa ativa

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Clinical manifestations and molecular aspects of phosphoribosylpyrophosphate synthetase superactivity in females.

Rheumatology (Oxford, England)2018 Jul 01

Phosphoribosylpyrophosphate synthetase (PRPS1) superactivity is an X-linked disorder characterized by urate overproduction Online Mendelian Inheritance in Man (OMIM) gene reference 300661. This condition is thought to rarely affect women, and when it does, the clinical presentation is mild. We describe a 16-year-old African American female who developed progressive tophi, nephrolithiasis and acute kidney failure due to urate overproduction. Family history included a mother with tophaceous gout who developed end-stage kidney disease due to nephrolithiasis and an affected sister with polyarticular gout. The main aim of this study was to describe the clinical manifestations of PRPS1 superactivity in women. Whole exome sequencing was performed in affected females and their fathers. Mutational analysis revealed a new c.520 G > A (p.G174R) mutation in the PRPS1 gene. The mutation resulted in decreased PRPS1 inhibition by ADP. Clinical findings in previously reported females with PRPS1 superactivity showed a high clinical penetrance of this disorder with a mean serum urate level of 8.5 (4.1) mg/dl [506 (247) μmol/l] and a high prevalence of gout. These findings indicate that all women in families with PRPS1 superactivity should be genetically screened for a mutation (for clinical management and genetic counselling). In addition, women with tophaceous gout, gout presenting in childhood, or a strong family history of severe gout should be considered for PRPS1 mutational analysis.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Clinical manifestations and molecular aspects of phosphoribosylpyrophosphate synthetase superactivity in females.
    Rheumatology (Oxford, England)· 2018· PMID 30423175mais citado
  2. A Novel PRPS1 Mutation in a Japanese Patient with CMTX5.
    Intern Med· 2022· PMID 34803094recente
  3. [Expression of phosphoribosyl pyrophosphate synthase 2 in human testis tissue].
    Zhonghua Nan Ke Xue· 2020· PMID 33346415recente
  4. PRPS1 loss-of-function variants, from isolated hearing loss to severe congenital encephalopathy: New cases and literature review.
    Eur J Med Genet· 2020· PMID 32781272recente
  5. Association of PRPS1 Mutations with Disease Phenotypes.
    Dis Markers· 2015· PMID 26089585recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:411536(Orphanet)
  2. MONDO:0018463(MONDO)
  3. GARD:17681(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q56014155(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Hiperatividade ligeira da fosforribosilpirofosfatase sintetase

ORPHA:411536 · MONDO:0018463
Prevalência
<1 / 1 000 000
Herança
X-linked recessive
CID-10
E79.8 · Outros distúrbios do metabolismo da purina e pirimidina
CID-11
Início
Adolescent, Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5680016
Wikidata
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