A Superatividade grave da PRPP sintetase (fosforribosilpirofosfato sintetase) é a forma séria e de início precoce da superatividade da PRPP sintetase, uma doença genética ligada ao cromossomo X que afeta o metabolismo das purinas. Ela está associada a níveis elevados de ácido úrico no sangue (hiperuricemia) e na urina (hiperuricosúria), e é caracterizada por pedras nos rins (urolitíase), gota e problemas no desenvolvimento neurológico.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A Superatividade grave da PRPP sintetase (fosforribosilpirofosfato sintetase) é a forma séria e de início precoce da superatividade da PRPP sintetase, uma doença genética ligada ao cromossomo X que afeta o metabolismo das purinas. Ela está associada a níveis elevados de ácido úrico no sangue (hiperuricemia) e na urina (hiperuricosúria), e é caracterizada por pedras nos rins (urolitíase), gota e problemas no desenvolvimento neurológico.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 6 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 21 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.
Catalyzes the synthesis of phosphoribosylpyrophosphate (PRPP) that is essential for nucleotide synthesis
Variantes genéticas (ClinVar)
246 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Superatividade grave da fosforribosilpirofosfato sintetase
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Publicações recentes
A preliminary study on the regulatory role of phosphoribosyl pyrophosphate synthetase 2 in vesicular stomatitis virus infection.
Retinal Degeneration Diagnosed at 12 and 13 Months and Sensorineural Hearing Loss in Two Unrelated Female Infants With PRS Deficiency.
Bilateral retinal dystrophy and unilateral hearing loss caused by mosaic phosphoribosyl pyrophosphate synthetase 1 deficiency: expanding the spectrum of an ultrarare neurometabolic disorder.
Phosphoribosyl pyrophosphate synthetase 1 (PRPS1) associated retinal degeneration: an international study.
Case report on a de novo variant in the X-linked PRPS1 gene presenting with retinal dystrophy, severe tremors, and ataxia in a female patient.
Associações
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Clinical manifestations and molecular aspects of phosphoribosylpyrophosphate synthetase superactivity in females.
- A preliminary study on the regulatory role of phosphoribosyl pyrophosphate synthetase 2 in vesicular stomatitis virus infection.
- Retinal Degeneration Diagnosed at 12 and 13 Months and Sensorineural Hearing Loss in Two Unrelated Female Infants With PRS Deficiency.
- Bilateral retinal dystrophy and unilateral hearing loss caused by mosaic phosphoribosyl pyrophosphate synthetase 1 deficiency: expanding the spectrum of an ultrarare neurometabolic disorder.
- Phosphoribosyl pyrophosphate synthetase 1 (PRPS1) associated retinal degeneration: an international study.
- Case report on a de novo variant in the X-linked PRPS1 gene presenting with retinal dystrophy, severe tremors, and ataxia in a female patient.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:411543(Orphanet)
- MONDO:0018464(MONDO)
- GARD:17682(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q56014156(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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