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Síndrome ABCD
Audição
Também conhecida comoEDNRB

Doença autossômica recessiva caracterizada por albinismo, black lock, distúrbio de migração celular dos neurócitos do intestino e surdez neurossensorial e tem base material em uma mutação no gene do receptor da endotelina B (EDNRB).

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença autossômica recessiva caracterizada por albinismo, black lock, distúrbio de migração celular dos neurócitos do intestino e surdez neurossensorial e tem base material em uma mutação no gene do receptor da endotelina B (EDNRB).

Publicações científicas
5 artigos
Último publicado: 2025 Dec
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

👂
Ouvidos
3 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 5 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Morte neonatal
Obrigatório (100%)
100%prev.
HP:0003577
Obrigatório (100%)
100%prev.
Aganglionose intestinal total
Obrigatório (100%)
100%prev.
Deficiência auditiva
Obrigatório (100%)
100%prev.
Sobrancelha branca
Obrigatório (100%)
100%prev.
Cílios brancos
Obrigatório (100%)
14sintomas
Muito frequente (11)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 14 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Morte neonatalNeonatal death
Obrigatório (100%)100%
HP:0003577
Obrigatório (100%)100%
Aganglionose intestinal totalTotal intestinal aganglionosis
Obrigatório (100%)100%
Deficiência auditivaHearing impairment
Obrigatório (100%)100%
Sobrancelha brancaWhite eyebrow
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico5PubMed
Últimos 10 anos3publicações
Pico20211 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
EDNRB
EDNRBEndothelin receptor type BDisease-causing germline mutation(s) inRestrito
FUNÇÃO

Non-specific receptor for endothelin 1, 2, and 3. Mediates its action by association with G proteins that activate a phosphatidylinositol-calcium second messenger system

LOCALIZAÇÃO

Cell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (3)
G alpha (q) signalling eventsPeptide ligand-binding receptorsTranscriptional and post-translational regulation of MITF-M expression and activity
MECANISMO DE DOENÇA

Waardenburg syndrome 4A

A disorder characterized by the association of Waardenburg features (depigmentation and deafness) with the absence of enteric ganglia in the distal part of the intestine (Hirschsprung disease).

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Adipose Visceral Omentum
73.2 TPM
Pulmão
65.4 TPM
Tecido adiposo
60.6 TPM
Brain Caudate basal ganglia
48.8 TPM
Mama
45.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (6)
Waardenburg syndrome type 4AABCD syndromeWaardenburg syndrome type 2Waardenburg-Shah syndrome
HGNC:3180UniProt:P24530

Variantes genéticas (ClinVar)

174 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 EDNRB: NM_001122659.3(EDNRB):c.393C>A (p.Cys131Ter) ()
🧬 EDNRB: NM_001122659.3(EDNRB):c.1008G>A (p.Trp336Ter) ()
🧬 EDNRB: NM_001122659.3(EDNRB):c.190C>T (p.Arg64Trp) ()
🧬 EDNRB: NM_001122659.3(EDNRB):c.95C>T (p.Pro32Leu) ()
🧬 EDNRB: NM_001122659.3(EDNRB):c.519G>A (p.Met173Ile) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 8 variantes classificadas pelo ClinVar.

2
4
2
Patogênica (25.0%)
VUS (50.0%)
Benigna (25.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
EDNRB: NM_001122659.3(EDNRB):c.601C>T (p.Arg201Ter) [Pathogenic]
EDNRB: NM_001122659.3(EDNRB):c.914G>A (p.Ser305Asn) [Conflicting classifications of pathogenicity]
EDNRB: NM_001122659.3(EDNRB):c.742A>G (p.Lys248Glu) [Uncertain significance]
EDNRB: NM_001122659.3(EDNRB):c.1059T>G (p.Asn353Lys) [Uncertain significance]
EDNRB-AS1: NM_001122659.3(EDNRB):c.1212G>A (p.Trp404Ter) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
3 papers (10 anos)
#1

Hypercalcemia of Down Syndrome.

JCEM case reports2025 Dec

We present a case of hypercalcemia in a 12-month-old female with Down syndrome. The patient presented with significant weight loss (810 g since her 6-month visit) and severe growth failure (weight 5.8 kg, -4.5 SDs). Laboratory evaluation revealed severe hypercalcemia with appropriately suppressed PTH and 1,25-hydroxyvitamin D levels. Renal ultrasound confirmed medullary nephrocalcinosis. After excluding common etiologies, the patient was diagnosed with hypercalcemia of Down syndrome, also termed Abnormal Calcium, Calcinosis, Creatinine in Down syndrome. Treatment with intravenous fluids, calcitonin, and transition to a low-calcium formula (Calcilo XD) normalized serum calcium levels. The patient maintained normal calcium levels on restricted dietary calcium intake for 7 months after discharge. This case adds to the limited literature on this rare but significant association, highlighting the importance of considering hypercalcemia in patients with Down syndrome presenting with growth failure. Although the pathophysiology remains unclear, a hyperabsorptive intestinal mechanism has been proposed. Early recognition and dietary calcium restriction are essential to prevent significant morbidity in affected children.

#2

ABCD syndrome, an uncommon cause of hypercalcemia in pediatrics.

Archivos argentinos de pediatria2024 Dec 01

ABCD syndrome (ABnormal Calcium, Calcinosis, and Creatinine in Down syndrome) is characterized by an association of hypercalcemia, hypercalciuria, nephrocalcinosis, and impaired kidney function in patients with Down syndrome. Only 7 cases have been published worldwide, although it is believed to be underdiagnosed. This report describes 2 new patients with ABCD syndrome and compares them with the cases reported to date. Although it is a rare cause of pediatric hypercalcemia, it should be considered in children with Down syndrome once other more common etiologies have been ruled out. Once this diagnosis is confirmed, the recommended treatment is to reduce dietary calcium intake and work with an interdisciplinary team to maintain an adequate calorie and protein intake. El síndrome ABCD (por sus siglas en inglés, ABnormal Calcium, Calcinosis and Creatinine in Down syndrome) se caracteriza por la asociación de hipercalcemia, hipercalciuria, nefrocalcinosis y alteración de la función renal en pacientes con síndrome de Down. Existen solo 7 casos previamente publicados en el mundo, aunque se cree que está subdiagnosticado. En este reporte, presentamos 2 nuevos pacientes con este síndrome y realizamos una comparación con los casos informados hasta el momento. Si bien es una causa rara de hipercalcemia pediátrica, debe considerarse en niños con síndrome de Down una vez descartadas otras etiologías más frecuentes. Al confirmarse este diagnóstico, el tratamiento recomendado es la reducción de calcio en la dieta, trabajando de manera interdisciplinaria para mantener un aporte calórico proteico adecuado.

#3

Intractable Vomiting in an 11-Month-Old Boy With Trisomy 21: A Case Report on Abnormal Calcium/Calcinosis/Creatinine in Down Syndrome.

Cureus2021 Aug

Abnormal calcium/calcinosis/creatinine in Down syndrome (ABCD syndrome) is a very rare condition with no clear etiology. In this paper, we describe our clinical encounter with this disease. We report the case of an 11-month-old male infant with Down syndrome (DS) who presented to the hospital with intractable vomiting and decreased oral intake and urine output. The evaluation revealed an acute kidney injury (AKI) and hypercalcemia. Although his AKI improved with intravenous hydration, his hypercalcemia persisted. Extensive studies were notable for an elevated urinary excretion of calcium and bilateral medullary nephrocalcinosis seen on renal ultrasound (US). As a result, he was diagnosed with ABCD syndrome. Dietary calcium restriction was implemented. During his follow-up visit with a pediatric endocrinologist, his serum calcium was found to be normalized. To our knowledge, this is only the seventh case report on ABCD syndrome in the literature.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Hypercalcemia of Down Syndrome.
    JCEM case reports· 2025· PMID 41159014mais citado
  2. ABCD syndrome, an uncommon cause of hypercalcemia in pediatrics.
    Archivos argentinos de pediatria· 2024· PMID 38940751mais citado
  3. Intractable Vomiting in an 11-Month-Old Boy With Trisomy 21: A Case Report on Abnormal Calcium/Calcinosis/Creatinine in Down Syndrome.
    Cureus· 2021· PMID 34522483mais citado
  4. ABCD syndrome is caused by a homozygous mutation in the EDNRB gene.
    Am J Med Genet· 2002· PMID 11891690recente
  5. Autosomal-recessive neural crest syndrome with albinism, black lock, cell migration disorder of the neurocytes of the gut, and deafness: ABCD syndrome.
    Am J Med Genet· 1995· PMID 7778600recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:918(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:600501(OMIM)
  3. MONDO:0010895(MONDO)
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q3508565(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome ABCD

ORPHA:918 · MONDO:0010895
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