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Síndrome Van den Ende-Gup
ORPHA:2460CID-10 · Q87.0CID-11 · LD26.41OMIM 600920DOENÇA RARA

A síndrome de Van den Ende-Gupta é uma condição muito rara caracterizada por olhos com abertura estreita, dedos longos e finos, dificuldade para movimentar as articulações e características físicas distintas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de Van den Ende-Gupta é uma condição muito rara caracterizada por olhos com abertura estreita, dedos longos e finos, dificuldade para movimentar as articulações e características físicas distintas.

Publicações científicas
21 artigos
Último publicado: 2025 Jul-Sep

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
29
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.0
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
17 sintomas
😀
Face
15 sintomas
💪
Músculos
6 sintomas
👂
Ouvidos
4 sintomas
🫘
Rins
2 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas

+ 30 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Hálux longo
Frequência: 3/3
100%prev.
HP:0003577
Frequência: 4/4
100%prev.
Subluxação radioulnar
Frequência: 5/5
100%prev.
Palato alto e estreito
Frequência: 4/4
100%prev.
Dedo afilado
Frequência: 4/4
100%prev.
Hipermobilidade articular
Frequência: 2/2
79sintomas
Muito frequente (31)
Frequente (12)
Ocasional (19)
Muito raro (1)
Sem dados (16)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 79 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Hálux longoLong hallux
Frequência: 3/3100%
HP:0003577
Frequência: 4/4100%
Subluxação radioulnarRadioulnar subluxation
Frequência: 5/5100%
Palato alto e estreitoHigh, narrow palate
Frequência: 4/4100%
Dedo afiladoTapered finger
Frequência: 4/4100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico21PubMed
Últimos 10 anos10publicações
Pico20253 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

SCARF2Scavenger receptor class F member 2Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Probable adhesion protein, which mediates homophilic and heterophilic interactions. In contrast to SCARF1, it poorly mediates the binding and degradation of acetylated low density lipoprotein (Ac-LDL) (By similarity)

LOCALIZAÇÃO

Membrane

MECANISMO DE DOENÇA

Van den Ende-Gupta syndrome

A syndrome characterized by craniofacial and skeletal abnormalities that include blepharophimosis, a flat and wide nasal bridge, narrow and beaked nose, hypoplastic maxilla with or without cleft palate and everted lower lip, prominent ears, down-slanting eyes, arachnodactyly, and camptodactyly. Patients present congenital joint contractures that improve without intervention, and normal growth and development. Intelligence is normal. Rarely, enlarged cerebella can be present. Some patients experience respiratory problems due to laryngeal abnormalities.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Aorta
97.2 TPM
Artéria tibial
77.1 TPM
Artéria coronária
74.3 TPM
Nervo tibial
54.6 TPM
Cervix Ectocervix
54.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
van den Ende-Gupta syndrome
HGNC:19869UniProt:Q96GP6

Variantes genéticas (ClinVar)

373 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SCARF2: GRCh38/hg38 22q11.21(chr22:18919477-21459713)x3 ()
🧬 SCARF2: GRCh38/hg38 22q11.21(chr22:18929330-20686544)x1 ()
🧬 SCARF2: GRCh38/hg38 22q11.21(chr22:19017218-21105423)x1 ()
🧬 SCARF2: GRCh38/hg38 22q11.21(chr22:18161474-21110475)x3 ()
🧬 SCARF2: GRCh38/hg38 22q11.21(chr22:18929330-21110475)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 29 variantes classificadas pelo ClinVar.

13
7
9
Patogênica (44.8%)
VUS (24.1%)
Benigna (31.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
SCARF2: NM_182895.5(SCARF2):c.15del (p.Arg7fs) [Likely pathogenic]
SCARF2: NM_182895.5(SCARF2):c.3G>A (p.Met1Ile) [Likely pathogenic]
SCARF2: NM_182895.5(SCARF2):c.220G>T (p.Glu74Ter) [Pathogenic]
SCARF2: NM_182895.5(SCARF2):c.1104C>A (p.Tyr368Ter) [Pathogenic]
SCARF2: NM_182895.5(SCARF2):c.466TGCCAG[1] (p.156CQ[1]) [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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Publicações mais relevantes

📖Melhor nível de evidência: Revisão
Timeline de publicações
10 papers (10 anos)
#1

First Prenatal Case of Genotypically and Phenotypically Overlapping Double Molecular Diagnosis of Van den Ende-Gupta and 22q11.2 Deletion Syndromes.

Molecular genetics &amp; genomic medicine2025 Apr

Multiple molecular diagnoses (MMD) involve distinct or overlapping phenotypes. They are not so rare in the field of congenital anomalies, given an overall 3.5%-8% rate. Mainly, MMD imply distinct genotypes. Exceptionally, genotypes are linked, involving a causal CNV by itself, facing a SNV for a recessive disorder resulting in a dual diagnosis. An unrelated couple was referred at 21 + 3 weeks of gestation for talipes equinovarus, cerebellar hypoplasia, clenched fists, elevated hemidiaphragm, and micrognathia. Chromosomal microarray and exome sequencing analyses were performed. Both identified a pathogenic de novo 22q11.21 deletion (22q11.2del). Fetal autopsy revealed additional features (postaxial polydactyly, facial features, and abnormal lung lobulation), atypical for 22q11.2del syndrome. At the clinician's request, exome sequencing reanalysis identified a paternally inherited SCARF2 variant, in trans to the 22q11.2del causing autosomal recessive Van den Ende-Gupta syndrome. This dual diagnosis explains the entire fetus phenotype. This is a novel case of dual diagnosis, first prenatal and second case of this ultrarare association. It reflects the crucial role of precise phenotypic description, combined with the importance of considering dual diagnosis in case of atypical clinical presentation. Finally, prenatal phenotypes remain a challenge given the paucity of available known prenatal data for most rare diseases. ClinicalTrial.gov ID: NCT05182242.

#2

Interaction mechanism of lipid metabolism remodeling, oxidative stress, and immune response mediated by Epinephelus coioides SRECII.

Free radical biology &amp; medicine2025 Feb 16

Scavenger receptors (SRs), a category of pattern recognition receptors primarily expressed on the surface of myeloid cells, play pivotal roles in oxidation response and lipid metabolism. However, current research on Scavenger Receptor class F type II (SRECⅡ) revolves around Van Den Ende-Gupta Syndrome (VDEG), the potential function of SRECII, particularly in regulating lipid metabolism and oxidative stress processes, remains elusive. Herein, we elucidate that SRECII from Epinephelus coioides (EcSRECII) may modulate fatty acid oxidation and oxidative stress levels via interactions with lipoprotein particles. EcSRECII mediates the internalization of oxidized Low-Density Lipoprotein (oxLDL), thereby inducing lipid accumulation. This process upregulates the expression of genes associated with lipid synthesis and concurrently suppresses those involved in lipolysis. Additionally, EcSRECII exacerbates the production of Reactive Oxygen Species (ROS) following oxLDL exposure, evidenced by significantly heightened activities of superoxide dismutase (SOD) and glutathione peroxidase (GSH-Px), increased accumulation of malondialdehyde (MDA), and enhanced total antioxidant capacity (T-AOC). Furthermore, we reveal that EcSRECII-mediated oxLDL internalization culminates in apoptosis and necrosis in GS cells. Ultimately, we demonstrate that EcSRECII augments oxLDL-induced cellular oxidative stress and inflammatory responses, effects that are notably mitigated by EcSRECII knockdown or pretreatment with the fatty acid synthase (FAS) inhibitor C75. Collectively, our study underscores the role of EcSRECII in facilitating oxLDL internalization and subsequent lipid metabolism remodeling, thereby participating in the intricate regulation of intracellular oxidative stress and immune responses.

#3

A rare encounter: Navigating airway challenges in Van den Ende-Gupta syndrome.

Journal of anaesthesiology, clinical pharmacology2025
#4

Exploring scavenger receptor class F member 2 and the importance of scavenger receptor family in prediagnostic diseases.

Toxicological research2023 Jul

Scavenger Receptor Class F Member 2 (SCARF2), also known as the Type F Scavenger Receptor Family gene, encodes for Scavenger Receptor Expressed by Endothelial Cells 2 (SREC-II). This protein is a crucial component of the scavenger receptor family and is vital in protecting mammals from infectious diseases. Although research on SCARF2 is limited, mutations in this protein have been shown to cause skeletal abnormalities in both SCARF2-deficient mice and individuals with Van den Ende-Gupta syndrome (VDEGS), which is also associated with SCARF2 mutations. In contrast, other scavenger receptors have demonstrated versatile responses and have been found to aid in pathogen elimination, lipid transportation, intracellular cargo transportation, and work in tandem with various coreceptors. This review will concentrate on recent progress in comprehending SCARF2 and the functions played by members of the Scavenger Receptor Family in pre-diagnostic diseases.

#5

Two novel variants in SCARF2 gene underlie van den Ende-Gupta syndrome.

American journal of medical genetics. Part A2022 Jun

Van den Ende-Gupta syndrome (VDEGS) (MIM#600920) is characterized by skeletal and craniofacial abnormalities that include prominent ears, downslanting palpebral fissures, blepharophimosis, hypoplastic maxilla with or without a cleft palate, a narrow and convex nasal bridge and an everted lower lip, camptodactyly and arachnodactyly. Intelligence is normal. Recent studies have reported that patients with VDEGS have pathogenic variants in the SCARF2 gene on chromosome 22q11.21. Here, we report two Turkish patients with two novel variants [c.2291_2292insC (p.Ser765LeufsTer6) and c.488G>A (p.Cys63Tyr)] in the SCARF2 gene. In silico analysis predicted that both of these novel variants were pathogenic. To the best of our knowledge, this is the first case report of this syndrome in Turkey.

Publicações recentes

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📚 EuropePMC17 artigos no totalmostrando 10

2025

A rare encounter: Navigating airway challenges in Van den Ende-Gupta syndrome.

Journal of anaesthesiology, clinical pharmacology
2025

First Prenatal Case of Genotypically and Phenotypically Overlapping Double Molecular Diagnosis of Van den Ende-Gupta and 22q11.2 Deletion Syndromes.

Molecular genetics &amp; genomic medicine
2025

Interaction mechanism of lipid metabolism remodeling, oxidative stress, and immune response mediated by Epinephelus coioides SRECII.

Free radical biology &amp; medicine
2023

Exploring scavenger receptor class F member 2 and the importance of scavenger receptor family in prediagnostic diseases.

Toxicological research
2022

Identification of a novel variant of SCARF2 in a Jordanian family with a van den Ende-Gupta Syndrome and literature review.

Clinical dysmorphology
2022

Two novel variants in SCARF2 gene underlie van den Ende-Gupta syndrome.

American journal of medical genetics. Part A
2021

Further delineation of van den Ende-Gupta syndrome: Genetic heterogeneity and overlap with congenital heart defects and skeletal malformations syndrome.

American journal of medical genetics. Part A
2020

Simultaneous Midface Advancement and Orthognathic Surgery: A Powerful Technique for Managing Midface Hypoplasia and Malocclusion.

Plastic and reconstructive surgery
2018

Inclusion of joint laxity, recurrent patellar dislocation, and short distal ulnae as a feature of Van Den Ende-Gupta syndrome: a case report.

BMC medical genetics
2016

Diagnosis of Van den Ende-Gupta syndrome: Approach to the Marden-Walker-like spectrum of disorders.

American journal of medical genetics. Part A
Ver todos os 17 no EuropePMC

Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. First Prenatal Case of Genotypically and Phenotypically Overlapping Double Molecular Diagnosis of Van den Ende-Gupta and 22q11.2 Deletion Syndromes.
    Molecular genetics &amp; genomic medicine· 2025· PMID 40237608mais citado
  2. Interaction mechanism of lipid metabolism remodeling, oxidative stress, and immune response mediated by Epinephelus coioides SRECII.
    Free radical biology &amp; medicine· 2025· PMID 39617214mais citado
  3. A rare encounter: Navigating airway challenges in Van den Ende-Gupta syndrome.
    Journal of anaesthesiology, clinical pharmacology· 2025· PMID 40635827mais citado
  4. Exploring scavenger receptor class F member 2 and the importance of scavenger receptor family in prediagnostic diseases.
    Toxicological research· 2023· PMID 37398563mais citado
  5. Two novel variants in SCARF2 gene underlie van den Ende-Gupta syndrome.
    American journal of medical genetics. Part A· 2022· PMID 35224863mais citado
  6. Identification of a novel variant of SCARF2 in a Jordanian family with a van den Ende-Gupta Syndrome and literature review.
    Clin Dysmorphol· 2022· PMID 35256560recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:2460(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:600920(OMIM)
  3. MONDO:0010959(MONDO)
  4. GARD:3382(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q9390616(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome Van den Ende-Gup

ORPHA:2460 · MONDO:0010959
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
29 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q87.0 · Síndromes com malformações congênitas afetando predominantemente o aspecto da face
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1833136
EuropePMC
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Papers 10a
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