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Hemocromatose TFR2-relacionada
ORPHA:225123CID-10 · E83.1CID-11 · 5C64.10OMIM 604250PCDT · SUSDOENÇA RARA

A Hemocromatose tipo 3 é um tipo de hemocromatose hereditária (HH) rara, um grupo de doenças caracterizadas pelo acúmulo excessivo de ferro nos tecidos, de origem genética.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A Hemocromatose tipo 3 é um tipo de hemocromatose hereditária (HH) rara, um grupo de doenças caracterizadas pelo acúmulo excessivo de ferro nos tecidos, de origem genética.

Publicações científicas
2 artigos
Último publicado: 2024 Jul

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
33
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 50%
PCDT disponívelCentros em: PR, SC, RS, ES, RJ +8CID-10: E83.1
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🩸
Sangue
4 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas
📏
Crescimento
2 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Saturação elevada da transferrina
Frequência: 7/7
100%prev.
Aumento da concentração circulante de ferritina
Frequência: 7/7
71%prev.
Concentração elevada de transaminase hepática circulante
Frequência: 5/7
57%prev.
Hiperpigmentação da pele
Frequência: 4/7
29%prev.
Cirrose
Frequência: 2/7
Artrite
17sintomas
Muito frequente (2)
Frequente (2)
Ocasional (1)
Sem dados (12)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 17 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Saturação elevada da transferrinaElevated transferrin saturation
Frequência: 7/7100%
Aumento da concentração circulante de ferritinaIncreased circulating ferritin concentration
Frequência: 7/7100%
Concentração elevada de transaminase hepática circulanteElevated circulating hepatic transaminase concentration
Frequência: 5/771%
Hiperpigmentação da peleHyperpigmentation of the skin
Frequência: 4/757%
CirroseCirrhosis
Frequência: 2/729%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico2PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20241 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

TFR2Transferrin receptor protein 2Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Mediates cellular uptake of transferrin-bound iron in a non-iron dependent manner. May be involved in iron metabolism, hepatocyte function and erythrocyte differentiation

LOCALIZAÇÃO

Cell membraneCytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Transferrin endocytosis and recycling
MECANISMO DE DOENÇA

Hemochromatosis 3

A disorder of iron metabolism characterized by iron overload. Excess iron is deposited in a variety of organs leading to their failure, and resulting in serious illnesses including cirrhosis, hepatomas, diabetes, cardiomyopathy, arthritis, and hypogonadotropic hypogonadism. Severe effects of the disease usually do not appear until after decades of progressive iron loading.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Fígado
425.6 TPM
Cerebelo
15.2 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
13.5 TPM
Estômago
9.1 TPM
Córtex cerebral
9.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
hemochromatosis type 3digenic hemochromatosis
HGNC:11762UniProt:Q9UP52

Variantes genéticas (ClinVar)

195 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TFR2: NM_003227.4(TFR2):c.638G>A (p.Trp213Ter) ()
🧬 TFR2: NM_003227.4(TFR2):c.1106+1G>A ()
🧬 TFR2: NM_003227.4(TFR2):c.726+1G>A ()
🧬 TFR2: NM_003227.4(TFR2):c.1390+1G>C ()
🧬 TFR2: NM_003227.4(TFR2):c.1648del (p.Val550fs) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
3Fase 31
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Hemocromatose TFR2-relacionada

Centros de Referência SUS

21 centros habilitados pelo SUS para Hemocromatose TFR2-relacionada

Centros para Hemocromatose TFR2-relacionada

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

NUPAD / Faculdade de Medicina UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 189 - 5 andar - Centro, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2183226

Serviço de Referência

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Pernambuco

Av. Prof. Moraes Rego, 1235 - Cidade Universitária, Recife - PE, 50670-901 · CNES 2561492

Atenção Especializada

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)

Av. Nilo Peçanha, 620 - Petrópolis, Natal - RN, 59012-300 · CNES 2408570

Atenção Especializada

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto da Criança e do Adolescente (ICr-HCFMUSP)

Av. Dr. Enéas Carvalho de Aguiar, 647 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-000 · CNES 2081695

Serviço de Referência

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

0 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

HFE and Non-HFE Hereditary Hemochromatosis Based on Screening of 854 Individuals: 12 Years of an Iranian Experience.

Genetic testing and molecular biomarkers2024 Jul

Introduction: The genetics of hereditary hemochromatosis (HH) is understudied in Iran. Here, we report the result of genetic screening of 854 individuals, referred as "suspected cases of HH," to a diagnostic laboratory in Iran over a 12-year period. Materials and Methods: From 2011 to 2012, 121 cases were screened for HH using Sanger sequencing of HFE exons. After 2012, this method was replaced by a commercial reverse hybridization assay (RHA) targeting 18 variants in the HFE, TFR2, and FPN1(SLC40A1) genes and 733 cases were screened using this method. Results: From the total studied population, HH was confirmed by genetic diagnosis in only seven cases (0.82%): two homozygotes for HFE:C282Y and five homozygotes for TFR2:AVAQ 594-597 deletion. In 254 cases (29.7%), H63D, C282Y, S65C, and four other HFE variants not targeted by RHA were identified. Although the resulting genotypes in the latter cases did not confirm HH, some of them were known modifying factors of iron overload or could cause HH in combination with a possibly undetected variant. No variant was detected in 593 cases (69.4%). Conclusion: This study showed that the spectrum of genetic variants of HH in the Iranian population includes HFE and TFR2 variants. However, HH was not confirmed in the majority (99.2%) of suspected cases. This could be explained by limitations of our genetic diagnostics and possible inaccuracies in clinical suspicion of HH. A cooperative clinical and genetic investigation is proposed as a solution to this issue. TFR2-related hemochromatosis (TFR2-HC) is characterized by increased intestinal iron absorption resulting in iron accumulation in the liver, heart, pancreas, and endocrine organs. Age of onset is earlier than in HFE-related hemochromatosis. The majority of individuals present with signs and symptoms of iron overload in the third decade (e.g., weakness, fatigue, abdominal pain, hepatomegaly, arthritis, arthralgia, and progressive increase in skin pigmentation). Others present as young adults with nonspecific symptoms and abnormal serum iron studies or as adults with abnormal serum iron studies and signs of organ involvement including cirrhosis, diabetes mellitus, arthropathy, hypogonadism, cardiomyopathy, and increase in skin pigmentation. The diagnosis of TFR2-HC is established in a proband with biallelic pathogenic variants in TFR2 identified by molecular genetic testing. Targeted therapy: In order to prevent iron overload-related complications, removal of excess iron by routine phlebotomy to maintain serum ferritin concentration at 50 ng/mL or lower and transferrin-iron saturation below 50%; iron chelation therapy as needed in those with anemia. Supportive care: Vaccination for hepatitis A and B; therapy to prevent cirrhosis complications and liver decompensation including endoscopic surveillance of varices and prophylaxis with nonselective beta-blockers; salt restriction and diuretics for ascites with paracentesis and shunts as needed; antibiotics for spontaneous bacterial peritonitis; low protein diet for hepatic encephalopathy with lactulose and rifaximin as needed; hormone replacement therapy for hypogonadism; gonadotropins for fertility/pregnancy; routine treatment for diabetes mellitus and cardiac failure; nonsteroidal anti-inflammatory drugs and joint replacement for arthropathy. Surveillance: Serum iron, transferrin, transferrin saturation, and ferritin concentration every six to 12 months once serum ferritin concentration is lower than 50 ng/mL. Serum AFP and liver ultrasound in individuals with cirrhosis every six months to assess for hepatic complications and for early detection of hepatocarcinoma. Individuals with hypogonadism, diabetes mellitus, and cardiac failure should have surveillance for complications related to the specific organ failure. Agents/circumstances to avoid: Medicinal iron and nutritional supplements containing iron, excessive alcohol intake, vitamin C supplements, uncooked seafood, and lifestyle-related behaviors that increase the risk of viral hepatitis infection. Evaluation of relatives at risk: It is appropriate to evaluate apparently asymptomatic older and younger sibs of an affected individual by molecular genetic testing of the TFR2 pathogenic variants found in the family in order to identify as early as possible those who would benefit from prompt initiation of treatment and preventive measures. Pregnancy management: Phlebotomy can be paused in pregnant women with mild-to-moderate iron overload due to fetal utilization of maternal iron. TFR2-HC is inherited in an autosomal recessive manner. If both parents are known to be heterozygous for a TFR2 pathogenic variant, each sib of an affected individual has at conception a 25% chance of being affected, a 50% chance of being heterozygous, and a 25% chance of being unaffected and not a carrier. Once the TFR2 pathogenic variants have been identified in an affected family member, carrier testing for at-risk relatives and prenatal and preimplantation genetic testing are possible.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. HFE and Non-HFE Hereditary Hemochromatosis Based on Screening of 854 Individuals: 12 Years of an Iranian Experience.
    Genetic testing and molecular biomarkers· 2024· PMID 38980801mais citado
  2. TFR2-Related Hemochromatosis.
    · 1993· PMID 20301523recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:225123(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:604250(OMIM)
  3. MONDO:0011417(MONDO)
  4. Sobrecarga de Ferro — Hemocromatose Hereditaria(PCDT · Ministério da Saúde)
  5. GARD:10093(GARD (NIH))
  6. Variantes catalogadas(ClinVar)
  7. Busca completa no PubMed(PubMed)
  8. Q3144936(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Hemocromatose TFR2-relacionada
Compêndio · Raras BR

Hemocromatose TFR2-relacionada

ORPHA:225123 · MONDO:0011417
🇧🇷 Brasil SUS
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
33 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E83.1 · Doença do metabolismo do ferro
CID-11
Início
Adolescent, Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1858664
EuropePMC
Wikidata
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DiscussaoAtiva

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