Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Síndrome de microduplicação 1q21.1
ORPHA:250994CID-10 · Q92.3CID-11 · LD41.00OMIM 612475DOENÇA RARA

A síndrome de duplicação do cromossomo 1q21.1 é uma condição rara causada pela presença de uma cópia extra de um pequeno pedaço do cromossomo 1 nas células do corpo. Os sinais e sintomas podem variar amplamente entre os indivíduos afetados. Alguns indivíduos não apresentam sintomas, enquanto outros podem apresentar características como cabeça grande (macrocefalia); atraso leve a moderado no desenvolvimento e dificuldades de aprendizagem; autismo ou comportamento semelhante ao autista; problemas cardíacos; convulsões; e/ou características faciais distintas. Esta condição pode ocorrer esporadicamente como uma mutação de novo (por acaso) ou pode ser herdada de forma autossômica dominante de um dos pais. O tratamento depende dos sinais e sintomas presentes em cada indivíduo.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de duplicação do cromossomo 1q21.1 é uma condição rara causada pela presença de uma cópia extra de um pequeno pedaço do cromossomo 1 nas células do corpo. Os sinais e sintomas podem variar amplamente entre os indivíduos afetados. Alguns indivíduos não apresentam sintomas, enquanto outros podem apresentar características como cabeça grande (macrocefalia); atraso leve a moderado no desenvolvimento e dificuldades de aprendizagem; autismo ou comportamento semelhante ao autista; problemas cardíacos; convulsões; e/ou características faciais distintas. Esta condição pode ocorrer esporadicamente como uma mutação de novo (por acaso) ou pode ser herdada de forma autossômica dominante de um dos pais. O tratamento depende dos sinais e sintomas presentes em cada indivíduo.

Pesquisas ativas
1 ensaio
1 total registrados no ClinicalTrials.gov
Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2023 Feb 6

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
46
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q92.3
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
9 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
😀
Face
2 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas

+ 13 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Deficiência intelectual
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Hipertelorismo
Frequente (79-30%)
55%prev.
Macrocefalia
Frequente (79-30%)
55%prev.
Bossas frontais
Frequente (79-30%)
17%prev.
Deficiência intelectual, leve
Ocasional (29-5%)
32sintomas
Muito frequente (2)
Frequente (3)
Ocasional (21)
Muito raro (1)
Sem dados (5)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 32 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Deficiência intelectualIntellectual disability
Muito frequente (99-80%)90%
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Muito frequente (99-80%)90%
HipertelorismoHypertelorism
Frequente (79-30%)55%
MacrocefaliaMacrocephaly
Frequente (79-30%)55%
Bossas frontaisFrontal bossing
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa3desde 2023
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20231 papers
Linha do tempo
2023Hoje · 2026🧪 2010Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Nenhum gene associado encontrado

Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de microduplicação 1q21.1

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

🟢 Recrutando agora

1 pesquisa recrutando participantes. Converse com seu médico sobre a possibilidade de participar.

Outros ensaios clínicos

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
4 papers (10 anos)

Mostrando amostra de 1 publicações de um total de 4

#1

Identification of 1q21.1 microduplication in a family: A case report.

World journal of clinical cases2023 Feb 06

Copy number variation (CNV) has become widely recognized in recent years due to the extensive use of gene screening in developmental disorders and epilepsy research. 1q21.1 microduplication syndrome is a rare CNV disease that can manifest as multiple congenital developmental disorders, autism spectrum disorders, congenital malformations, and congenital heart defects with genetic heterogeneity. We reported a pediatric patient with 1q21.1 microduplication syndrome, and carried out a literature review to determine the correlation between 1q21.1 microduplication and its phenotypes. We summarized the patient's medical history and clinical symptoms, and extracted genomic DNA from the patient, her parents, elder brother, and sister. The patient was an 8-mo-old girl who was hospitalized for recurrent convulsions over a 2-mo period. Whole exon sequencing and whole genome low-depth sequencing (CNV-seq) were then performed. Whole exon sequencing detected a 1.58-Mb duplication in the CHR1:145883867-147465312 region, which was located in the 1q21.1 region. Family analysis showed that the pathogenetic duplication fragment, which was also detected in her elder brother's DNA originated from the mother. Whole exon sequencing combined with quantitative polymerase chain reaction can provide an accurate molecular diagnosis in children with 1q21.1 microduplication syndrome, which is of great significance for genetic counseling and early intervention.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de microduplicação 1q21.1.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de microduplicação 1q21.1

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Identification of 1q21.1 microduplication in a family: A case report.
    World journal of clinical cases· 2023· PMID 36818619mais citado
  2. Further Clinical Delineation of Chromosome 1q21Microduplication Syndrome: Robin Sequence as an Under-Recognized Association in Chromosomal Microdeletions and Duplications.
    Cleft Palate Craniofac J· 2021· PMID 32909813recente
  3. Narrowing the Genetic Causes of Language Dysfunction in the 1q21.1 Microduplication Syndrome.
    Front Pediatr· 2018· PMID 29922639recente
  4. A de novo mosaic mutation in SPAST with two novel alternative alleles and chromosomal copy number variant in a boy with spastic paraplegia and autism spectrum disorder.
    Eur J Med Genet· 2017· PMID 28778789recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:250994(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:612475(OMIM)
  3. MONDO:0012915(MONDO)
  4. GARD:10591(GARD (NIH))
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q2692054(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome de microduplicação 1q21.1
Compêndio · Raras BR

Síndrome de microduplicação 1q21.1

ORPHA:250994 · MONDO:0012915
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
46 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant, Not applicable
CID-10
Q92.3 · Trissomia parcial minor
CID-11
Ensaios
1 ativos
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C2675891
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades