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Síndrome de microdeleção 8p11.2
ORPHA:251066CID-10 · Q93.5CID-11 · LD44.81DOENÇA RARA

A síndrome de deleção 8p11.2 é uma síndrome genética contígua caracterizada pela associação de esferocitose congênita, características dismórficas, atraso de crescimento e hipogonadismo hipogonadotrófico.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de deleção 8p11.2 é uma síndrome genética contígua caracterizada pela associação de esferocitose congênita, características dismórficas, atraso de crescimento e hipogonadismo hipogonadotrófico.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2022

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
3
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q93.5
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
6 sintomas
📏
Crescimento
5 sintomas
🧠
Neurológico
4 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas
❤️
Coração
2 sintomas

+ 12 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Esferocitose
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade do eixo hipotálamo-hipófise
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Deficiência intelectual
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipogonadismo
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Micrognatia
Muito frequente (99-80%)
36sintomas
Muito frequente (11)
Frequente (6)
Ocasional (19)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 36 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

EsferocitoseSpherocytosis
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade do eixo hipotálamo-hipófiseAbnormality of the hypothalamus-pituitary axis
Muito frequente (99-80%)90%
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência intelectualIntellectual disability
Muito frequente (99-80%)90%
HipogonadismoHypogonadism
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa4desde 2022
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20221 papers
Linha do tempo
2022Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Not applicable, Unknown.

ANK1Ankyrin-1Role in the phenotype ofAltamente restrito
FUNÇÃO

Component of the ankyrin-1 complex, a multiprotein complex involved in the stability and shape of the erythrocyte membrane (PubMed:35835865). Attaches integral membrane proteins to cytoskeletal elements; binds to the erythrocyte membrane protein band 4.2, to Na-K ATPase, to the lymphocyte membrane protein GP85, and to the cytoskeletal proteins fodrin, tubulin, vimentin and desmin. Erythrocyte ankyrins also link spectrin (beta chain) to the cytoplasmic domain of the erythrocytes anion exchange pr

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytoskeletonMembraneCytoplasm, myofibril, sarcomere, M lineSarcoplasmic reticulum

VIAS BIOLÓGICAS (5)
COPI-mediated anterograde transportInteraction between L1 and AnkyrinsNeurofascin interactionsCHL1 interactionsNrCAM interactions
MECANISMO DE DOENÇA

Spherocytosis 1

A form of spherocytosis, a hematologic disorder leading to chronic hemolytic anemia and characterized by numerous abnormally shaped erythrocytes which are generally spheroidal. SPH1 is characterized by severe hemolytic anemia. Inheritance can be autosomal dominant or autosomal recessive. Patients with homozygous mutations have a more severe disorder.

OUTRAS DOENÇAS (3)
hereditary spherocytosis type 1hereditary spherocytosis8p11.2 deletion syndrome
HGNC:492UniProt:P16157

Variantes genéticas (ClinVar)

606 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ANK1: NM_000037.4(ANK1):c.4019T>G (p.Leu1340Arg) ()
🧬 ANK1: NM_000037.4(ANK1):c.4798_4799dup (p.Trp1600fs) ()
🧬 ANK1: NM_000037.4(ANK1):c.3268del (p.Leu1090fs) ()
🧬 ANK1: NM_000037.4(ANK1):c.1322del (p.Leu441fs) ()
🧬 ANK1: NM_000037.4(ANK1):c.2629C>T (p.Gln877Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de microdeleção 8p11.2

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

Early-Onset Diabetes Mellitus in Chromosome 8p11.2 Deletion Syndrome Combined With Becker Muscular Dystrophy - A Case Report.

Frontiers in endocrinology2022

Chromosome 8p11.2 includes several key genes in development such as the FGFR1, ANK1, KAT6A, and SLC20A2 genes. Deletion of this fragment causes a contiguous gene syndrome. Currently, few cases of interstitial deletion of whole 8p11.2 have been reported. We report a rare case of 8p11.2 deletion syndrome with the unique phenotypes, presenting with early-onset diabetes. A 20-year-old man with a 1-year history of diabetes mellitus was admitted to the Endocrinology Clinic. Physical examination revealed the dysmorphic facial features, and broad and foreshortened halluces. Laboratory examination indicated spherocytosis anemia, and hypogonadotropic hypogonadism. Bone mineral density analysis showed decreased bone density in the lumbar vertebrae. Brain CT showed calcification. Whole-exome sequencing revealed a 7.05-Mb deletion in 8p11 containing 43 OMIM genes, and a large in-frame deletion of exons 48-55 in the DMD gene. Metformin was given to the patient after which his blood glucose was well controlled. HCG was injected subcutaneously and was supplemented with calcium and vitamin D, which led to an improvement in the patient's quality of life. We report a rare case of 8p11.2 deletion syndrome with unique phenotypes, and early-onset diabetes. It is challenging for endocrinologists to simultaneously reconcile a combination of these diseases across multiple disciplines. We discussed the influencing factors of early-onset diabetes in this patient and speculated that it was caused by complex interactions of known and unknown genetic backgrounds and environmental factors.

Publicações recentes

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Early-Onset Diabetes Mellitus in Chromosome 8p11.2 Deletion Syndrome Combined With Becker Muscular Dystrophy -&#xa0;A Case Report.
    Frontiers in endocrinology· 2022· PMID 35957837mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:251066(Orphanet)
  2. MONDO:0016657(MONDO)
  3. GARD:20693(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q55786360(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome de microdeleção 8p11.2
Compêndio · Raras BR

Síndrome de microdeleção 8p11.2

ORPHA:251066 · MONDO:0016657
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
3 casos conhecidos
Herança
Not applicable, Unknown
CID-10
Q93.5 · Outras deleções parciais de cromossomo
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4304505
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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