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Síndrome de blefarofimose-perturbação do desenvolvimento intelectual, tipo MKB
ORPHA:293707CID-10 · Q87.8OMIM 300895DOENÇA RARA

O tipo Maat-Kievit-Brunner da síndrome de Ohdo é uma condição rara caracterizada por deficiência intelectual e características faciais distintas. Foi relatado apenas em homens.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

O tipo Maat-Kievit-Brunner da síndrome de Ohdo é uma condição rara caracterizada por deficiência intelectual e características faciais distintas. Foi relatado apenas em homens.

Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2024 Jan 5

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Europe
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 35%
Centros em: PA, PR, RS, ES, RJ +5CID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
15 sintomas
🦴
Ossos e articulações
7 sintomas
🧠
Neurológico
5 sintomas
👁️
Olhos
4 sintomas
👂
Ouvidos
4 sintomas
📏
Crescimento
3 sintomas

+ 18 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Micrognatia
Frequência: 5/5
100%prev.
Ptose
Frequência: 5/5
100%prev.
Ponte nasal deprimida
Frequência: 5/5
100%prev.
Atraso no desenvolvimento da fala e da linguagem
Frequência: 5/5
100%prev.
Ponte nasal ampla
Frequência: 5/5
100%prev.
Blefarofimose
Frequente (79-30%)
61sintomas
Muito frequente (15)
Frequente (20)
Ocasional (18)
Muito raro (1)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 61 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

MicrognatiaMicrognathia
Frequência: 5/5100%
PtosePtosis
Frequência: 5/5100%
Ponte nasal deprimidaDepressed nasal bridge
Frequência: 5/5100%
Atraso no desenvolvimento da fala e da linguagemDelayed speech and language development
Frequência: 5/5100%
Ponte nasal amplaWide nasal bridge
Frequência: 5/5100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa10
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos4publicações
Pico20202 papers
Linha do tempo
20202016Hoje · 2026📈 2020Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

MED12Mediator of RNA polymerase II transcription subunit 12Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Component of the Mediator complex, a coactivator involved in the regulated transcription of nearly all RNA polymerase II-dependent genes. Mediator functions as a bridge to convey information from gene-specific regulatory proteins to the basal RNA polymerase II transcription machinery. Mediator is recruited to promoters by direct interactions with regulatory proteins and serves as a scaffold for the assembly of a functional pre-initiation complex with RNA polymerase II and the general transcripti

LOCALIZAÇÃO

Nucleus

VIAS BIOLÓGICAS (5)
RSV-host interactionsTranscriptional regulation of white adipocyte differentiationPPARA activates gene expressionGeneric Transcription PathwayMLL4 and MLL3 complexes regulate expression of PPARG target genes in adipogenesis and hepatic steatosis
MECANISMO DE DOENÇA

Opitz-Kaveggia syndrome

X-linked disorder characterized by intellectual disability, relative macrocephaly, hypotonia and constipation.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Ovário
54.5 TPM
Útero
45.8 TPM
Nervo tibial
40.6 TPM
Cervix Endocervix
40.3 TPM
Cervix Ectocervix
40.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
X-linked intellectual disability with marfanoid habituscholestasis-pigmentary retinopathy-cleft palate syndromeblepharophimosis - intellectual disability syndrome, MKB typeFG syndrome 1
HGNC:11957UniProt:Q93074

Variantes genéticas (ClinVar)

601 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 MED12: NM_005120.3(MED12):c.1753C>T (p.Arg585Ter) ()
🧬 MED12: NM_005120.3(MED12):c.2306A>G (p.His769Arg) ()
🧬 MED12: NM_005120.3(MED12):c.1310T>C (p.Val437Ala) ()
🧬 MED12: NM_005120.3(MED12):c.4148_4162dup (p.Ile1387_Glu1388insAlaLysAlaThrIle) ()
🧬 MED12: NM_005120.3(MED12):c.100-1G>A ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 68 variantes classificadas pelo ClinVar.

17
44
7
Patogênica (25.0%)
VUS (64.7%)
Benigna (10.3%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
MED12: NM_005120.3(MED12):c.6439C>T (p.Gln2147Ter) [Likely pathogenic]
MED12: NM_005120.3(MED12):c.3129del (p.Ser1044fs) [Pathogenic]
MED12: NM_005120.3(MED12):c.6352C>T (p.Gln2118Ter) [Pathogenic]
MED12: NM_005120.3(MED12):c.4413G>A (p.Lys1471=) [Conflicting classifications of pathogenicity]
MED12: NM_005120.3(MED12):c.1248+3A>G [Likely pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de blefarofimose-perturbação do desenvolvimento intelectual, tipo MKB

Centros de Referência SUS

13 centros habilitados pelo SUS para Síndrome de blefarofimose-perturbação do desenvolvimento intelectual, tipo MKB

Centros para Síndrome de blefarofimose-perturbação do desenvolvimento intelectual, tipo MKB

Detalhes dos centros

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de blefarofimose-perturbação do desenvolvimento intelectual, tipo MKB.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de blefarofimose-perturbação do desenvolvimento intelectual, tipo MKB

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

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Doenças relacionadas

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. De novo KAT6B mutation causes Say-Barber-Biesecker-Young-Simpson variant of Ohdo syndrome in an Iranian boy: a case report.
    J Med Case Rep· 2024· PMID 38178270recente
  2. Blepharophimosis-ptosis-intellectual disability syndrome: A report of nine Egyptian patients with further expansion of phenotypic and mutational spectrum.
    Am J Med Genet A· 2020· PMID 32949109recente
  3. De novo SMARCA2 variants clustered outside the helicase domain cause a new recognizable syndrome with intellectual disability and blepharophimosis distinct from Nicolaides-Baraitser syndrome.
    Genet Med· 2020· PMID 32694869recente
  4. An 8.4-Mb 3q26.33-3q28 microdeletion in a patient with blepharophimosis-intellectual disability syndrome and a review of the literature.
    Clin Case Rep· 2016· PMID 27525095recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:293707(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:300895(OMIM)
  3. MONDO:0010477(MONDO)
  4. GARD:17341(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55999539(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome de blefarofimose-perturbação do desenvolvimento intelectual, tipo MKB
Compêndio · Raras BR

Síndrome de blefarofimose-perturbação do desenvolvimento intelectual, tipo MKB

ORPHA:293707 · MONDO:0010477
Prevalência
<1 / 1 000 000
Herança
X-linked recessive
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Europe)
MedGen
UMLS
C3698541
Wikidata
Evidência
🥉 Relato de caso
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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