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Síndrome de deficiência da função da adenohipófise-imunodeficiência variável
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

O hormônio adrenocorticotrófico é um hormônio trópico polipeptídico produzido e secretado pela glândula hipófise anterior. Ele também é utilizado como medicamento e agente diagnóstico. O ACTH é um componente importante do eixo hipotálamo-hipófise-adrenal e é frequentemente produzido em resposta ao estresse biológico. Seus efeitos principais são o aumento da produção e liberação de cortisol e andrógenos pela zona fasciculada e pela zona reticular, respectivamente. O ACTH também está relacionado ao ritmo circadiano em muitos organismos.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
7
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E23.0
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O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
7 sintomas
🫁
Pulmão
4 sintomas
🧬
Pele e cabelo
3 sintomas
🩸
Sangue
3 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas
🛡️
Imunológico
2 sintomas

+ 16 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Faringite recorrente
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Nível diminuído de anticorpos circulantes
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Infecções recorrentes do trato respiratório superior
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Otite média recorrente
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipotensão
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Bronquite recorrente
Muito frequente (99-80%)
39sintomas
Muito frequente (18)
Frequente (6)
Ocasional (11)
Muito raro (4)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 39 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Faringite recorrenteRecurrent pharyngitis
Muito frequente (99-80%)90%
Nível diminuído de anticorpos circulantesDecreased circulating antibody level
Muito frequente (99-80%)90%
Infecções recorrentes do trato respiratório superiorRecurrent upper respiratory tract infections
Muito frequente (99-80%)90%
Otite média recorrenteRecurrent otitis media
Muito frequente (99-80%)90%
HipotensãoHypotension
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1
Últimos 10 anos5publicações
Pico20265 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026🧪 2022Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

NFKB2Nuclear factor NF-kappa-B p100 subunitDisease-causing germline mutation(s) (gain of function) inAltamente restrito
FUNÇÃO

NF-kappa-B is a pleiotropic transcription factor present in almost all cell types and is the endpoint of a series of signal transduction events that are initiated by a vast array of stimuli related to many biological processes such as inflammation, immunity, differentiation, cell growth, tumorigenesis and apoptosis. NF-kappa-B is a homo- or heterodimeric complex formed by the Rel-like domain-containing proteins RELA/p65, RELB, NFKB1/p105, NFKB1/p50, REL and NFKB2/p52. The dimers bind at kappa-B

LOCALIZAÇÃO

NucleusCytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (7)
TAK1-dependent IKK and NF-kappa-B activation TRAF6 mediated NF-kB activationRIP-mediated NFkB activation via ZBP1DEx/H-box helicases activate type I IFN and inflammatory cytokines production IkBA variant leads to EDA-ID
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
181.3 TPM
Baço
75.9 TPM
Pulmão
63.1 TPM
Cólon sigmoide
61.8 TPM
Fallopian Tube
53.4 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
immunodeficiency, common variable, 10deficiency in anterior pituitary function - variable immunodeficiency syndrome
HGNC:7795UniProt:Q00653

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 Levocarnitine (LEVOCARNITINE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

74 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 NFKB2: NM_001322934.2(NFKB2):c.661+5G>A ()
🧬 NFKB2: NM_001322934.2(NFKB2):c.429GAA[1] (p.Lys144del) ()
🧬 NFKB2: NM_001322934.2(NFKB2):c.1469+89G>T ()
🧬 NFKB2: GRCh37/hg19 10q23.1-25.1(chr10:87456174-107789979)x3 ()
🧬 NFKB2: NM_001322934.2(NFKB2):c.569T>C (p.Val190Ala) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de deficiência da função da adenohipófise-imunodeficiência variável

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

0 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
Ver todos no ClinicalTrials.gov
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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Long-term efficacy and safety of pegunigalsidase alfa administered every 4 weeks in adults with Fabry disease: results from up to 5 years of the BRIGHT F51 phase III, open-label extension study.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862950recente
  2. Bridging the gap between patient and physician perspectives on management of generalized myasthenia gravis: a Delphi consensus study.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862942recente
  3. The landscape of 605 genetically confirmed distinct rare diseases in a single center in Mexico (2005-2025).
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862923recente
  4. Advances in hereditary angioedema in the modern treatment era in China: a focus on diagnosis, treatment, and prognosis.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862921recente
  5. Health-related quality of life in adults with epidermolysis bullosa: a cross-sectional study in seven European countries using EQ-5D-5L.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41857746recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:293978(Orphanet)
  2. MONDO:0017407(MONDO)
  3. GARD:17353(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q56013993(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome de deficiência da função da adenohipófise-imunodeficiência variável
Compêndio · Raras BR

Síndrome de deficiência da função da adenohipófise-imunodeficiência variável

ORPHA:293978 · MONDO:0017407
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
7 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
E23.0 · Hipopituitarismo
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4751122
Wikidata
Evidência
🥉 Relato de caso
DiscussaoAtiva

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