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Síndrome de características progeroides-predisposição para carcinoma hepatocelular
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome rara autossômica recessiva associada a mutações no gene SPRTN. Caracteriza-se por características progeroides, como envelhecimento capilar precoce e face triangular, além de micrognatia, cifoescoliose e predisposição ao carcinoma hepatocelular.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
3
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ childhood
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: C22.0
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
6 sintomas
😀
Face
4 sintomas
💪
Músculos
3 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas
📏
Crescimento
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
2 sintomas

+ 4 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Micrognatia
Frequência: 3/3
100%prev.
Carcinoma hepatocelular
Frequência: 3/3
100%prev.
Face triangular
Frequência: 3/3
100%prev.
Peso corporal diminuído
Frequência: 3/3
100%prev.
Prega palmar transversa única
Frequência: 3/3
100%prev.
Maturação esquelética atrasada
Frequência: 3/3
25sintomas
Muito frequente (8)
Frequente (3)
Muito raro (3)
Sem dados (11)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 25 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

MicrognatiaMicrognathia
Frequência: 3/3100%
Carcinoma hepatocelularHepatocellular carcinoma
Frequência: 3/3100%
Face triangularTriangular face
Frequência: 3/3100%
Peso corporal diminuídoDecreased body weight
Frequência: 3/3100%
Prega palmar transversa únicaSingle transverse palmar crease
Frequência: 3/3100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa17desde 2009
Últimos 10 anos2publicações
Pico20061 papers
Linha do tempo
201020202009Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

SPRTNDNA-dependent metalloprotease SPRTNDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inRestrito
FUNÇÃO

DNA-dependent metalloendopeptidase that mediates the proteolytic cleavage of covalent DNA-protein cross-links (DPCs) during DNA synthesis, thereby playing a key role in maintaining genomic integrity (PubMed:27852435, PubMed:27871365, PubMed:27871366, PubMed:30893605, PubMed:32649882, PubMed:36608669). DPCs are highly toxic DNA lesions that interfere with essential chromatin transactions, such as replication and transcription, and which are induced by reactive agents, such as UV light or formalde

LOCALIZAÇÃO

NucleusChromosome

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Translesion Synthesis by POLH
MECANISMO DE DOENÇA

Ruijs-Aalfs syndrome

A syndrome characterized by genomic instability, progeroid features, and susceptibility toward early onset hepatocellular carcinoma.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Testículo
12.2 TPM
Fibroblastos
6.5 TPM
Cervix Endocervix
5.1 TPM
Útero
5.0 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
5.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
progeroid features-hepatocellular carcinoma predisposition syndrome
HGNC:25356UniProt:Q9H040

Variantes genéticas (ClinVar)

43 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SPRTN: GRCh37/hg19 1q21.1-44(chr1:143932350-249224684)x3 ()
🧬 SPRTN: GRCh37/hg19 1q42.13-43(chr1:228803269-243112182)x3 ()
🧬 SPRTN: NM_032018.7(SPRTN):c.1246_1247del (p.Val416fs) ()
🧬 SPRTN: GRCh37/hg19 1q42.13-43(chr1:230231959-238032346)x1 ()
🧬 SPRTN: GRCh37/hg19 1q42.13-44(chr1:229373250-249206595)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 5 variantes classificadas pelo ClinVar.

3
2
Patogênica (60.0%)
Benigna (40.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
SPRTN: NM_032018.7(SPRTN):c.723del (p.Lys241fs) [Pathogenic]
SPRTN: NM_032018.7(SPRTN):c.350A>G (p.Tyr117Cys) [Pathogenic]
SPRTN: NM_032018.7(SPRTN):c.718_718+3del [Pathogenic]
SPRTN: NM_032018.7(SPRTN):c.887C>T (p.Pro296Leu) [Benign]
SPRTN: NM_032018.7(SPRTN):c.451-33T>C [Benign]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Genetic variation in the premature aging gene WRN: a case-control study on breast cancer susceptibility.
    Cancer Epidemiol Biomarkers Prev· 2007· PMID 17301258recente
  2. An Xpd mouse model for the combined xeroderma pigmentosum/Cockayne syndrome exhibiting both cancer predisposition and segmental progeria.
    Cancer Cell· 2006· PMID 16904611recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:435953(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:616200(OMIM)
  3. MONDO:0014527(MONDO)
  4. GARD:17722(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55784868(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de características progeroides-predisposição para carcinoma hepatocelular

ORPHA:435953 · MONDO:0014527
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
3 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
C22.0 · Carcinoma de células hepáticas
Início
Adolescent, Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4015461
Wikidata
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