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Síndrome de retinite pigmentosa-catarata juvenil-baixa estatura-perturbação do desenvolvimento intelectual
ORPHA:436245CID-10 · Q87.8CID-11 · LD21.YOMIM 616108DOENÇA RARA
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Esta é uma lista de doenças que começam com a letra "S".

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
3
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 35%
Centros em: PR, PA, PE, CE, DF +5CID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

👁️
Olhos
11 sintomas
😀
Face
4 sintomas
👂
Ouvidos
3 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas
🦷
Dentes
2 sintomas

+ 11 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Fissura palpebral ascendente
Frequente (79-30%)
100%prev.
Distrofia de cones e bastonetes
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Asas nasais subdesenvolvidas
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Baixa estatura
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Má oclusão dentária
Frequente (79-30%)
36sintomas
Muito frequente (20)
Frequente (13)
Ocasional (2)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 36 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Fissura palpebral ascendenteUpslanted palpebral fissure
Frequente (79-30%)100%
Distrofia de cones e bastonetesRod-cone dystrophy
Muito frequente (99-80%)100%
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Muito frequente (99-80%)100%
Asas nasais subdesenvolvidasUnderdeveloped nasal alae
Muito frequente (99-80%)100%
Baixa estaturaShort stature
Muito frequente (99-80%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2026
Últimos 10 anos5publicações
Pico20254 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026🧪 2010Primeiro ensaio clínico📈 2025Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

RDH11Retinol dehydrogenase 11Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Retinol dehydrogenase with a clear preference for NADP. Displays high activity towards 9-cis, 11-cis and all-trans-retinol, and to a lesser extent on 13-cis-retinol (PubMed:12036956, PubMed:12226107, PubMed:29410696). Exhibits a low reductive activity towards unsaturated medium-chain aldehydes such as cis -6-nonenal and no activity toward nonanal or 4-hydroxy-nonenal (PubMed:15865448). Has no dehydrogenase activity towards steroid (PubMed:12036956, PubMed:12226107)

LOCALIZAÇÃO

Endoplasmic reticulum membrane

VIAS BIOLÓGICAS (3)
The canonical retinoid cycle in rods (twilight vision)Retinoid metabolism and transportRA biosynthesis pathway
MECANISMO DE DOENÇA

Retinal dystrophy, juvenile cataracts, and short stature syndrome

A disorder characterized by retinal dystrophy resulting in progressive decrease in visual acuity and difficulties with night vision in the first decade of life, development of juvenile cataracts, facial dysmorphism, psychomotor developmental delays, learning disabilities and short stature. Ophthalmological findings include salt-and-pepper retinopathy, attenuation of the arterioles, generalized rod-cone dysfunction, mottled macula at an early age, and peripapillary sparing of the retinal pigment epithelium.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Próstata
240.7 TPM
Brain Spinal cord cervical c-1
97.0 TPM
Glândula adrenal
79.0 TPM
Tireoide
74.8 TPM
Linfócitos
74.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
retinitis pigmentosa-juvenile cataract-short stature-intellectual disability syndrome
HGNC:17964UniProt:Q8TC12

Variantes genéticas (ClinVar)

19 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 RDH11: NM_016026.4(RDH11):c.349+1G>T ()
🧬 RDH11: NM_016026.4(RDH11):c.544del (p.Leu182fs) ()
🧬 RDH11: NM_016026.4(RDH11):c.284T>A (p.Leu95Ter) ()
🧬 RDH11: NC_000014.8:g.(?_68145038)_(68282680_?)del ()
🧬 RDH11: GRCh37/hg19 14q23.1-32.33(chr14:58894502-107227240)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 5 variantes classificadas pelo ClinVar.

3
2
Patogênica (60.0%)
VUS (40.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
GPHN: NM_016026.4(RDH11):c.749G>A (p.Trp250Ter) [Likely pathogenic]
GPHN: NM_016026.4(RDH11):c.322C>T (p.Arg108Ter) [Pathogenic]
GPHN: NM_016026.4(RDH11):c.199C>T (p.Arg67Ter) [Pathogenic]
GPHN: NM_016026.4(RDH11):c.854G>A (p.Ser285Asn) [Uncertain significance]
GPHN: NM_016026.4(RDH11):c.847C>A (p.His283Asn) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de retinite pigmentosa-catarata juvenil-baixa estatura-perturbação do desenvolvimento intelectual

Centros de Referência SUS

13 centros habilitados pelo SUS para Síndrome de retinite pigmentosa-catarata juvenil-baixa estatura-perturbação do desenvolvimento intelectual

Centros para Síndrome de retinite pigmentosa-catarata juvenil-baixa estatura-perturbação do desenvolvimento intelectual

Detalhes dos centros

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

🟢 Recrutando agora

1 pesquisa recrutando participantes. Converse com seu médico sobre a possibilidade de participar.

Outros ensaios clínicos

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de retinite pigmentosa-catarata juvenil-baixa estatura-perturbação do desenvolvimento intelectual.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de retinite pigmentosa-catarata juvenil-baixa estatura-perturbação do desenvolvimento intelectual

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Novel variant causing OTUD6B-related syndrome with ocular dysplasia and hypothyroidism: the first Chinese case.
    BMC Pediatr· 2025· PMID 41188742recente
  2. Poretti-Boltshauser Syndrome: A Potential Pathognomonic "Wolfjaw" Pattern of Retinal Perfusion.
    Ophthalmic Surg Lasers Imaging Retina· 2025· PMID 40711401recente
  3. DHX16-Associated Neuromuscular Oculoauditory Syndrome: A Novel Case.
    Am J Med Genet A· 2025· PMID 40326698recente
  4. Denovo variants in POGZ and YY1 genes: The novel mega players for neurodevelopmental syndromes in two unrelated consanguineous families.
    PLoS One· 2025· PMID 39775551recente
  5. A novel large multi-gene deletion in syndromic choroideremia.
    Ophthalmic Genet· 2024· PMID 39257251recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:436245(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:616108(OMIM)
  3. MONDO:0014495(MONDO)
  4. GARD:17730(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55784851(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome de retinite pigmentosa-catarata juvenil-baixa estatura-perturbação do desenvolvimento intelectual
Compêndio · Raras BR

Síndrome de retinite pigmentosa-catarata juvenil-baixa estatura-perturbação do desenvolvimento intelectual

ORPHA:436245 · MONDO:0014495
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
3 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4015242
Wikidata
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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