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Deleção distal 10q
ORPHA:96148CID-10 · Q93.5CID-11 · LD44.A0OMIM 609625DOENÇA RARA

A monossomia distal 10q é uma anomalia cromossômica que envolve deleção terminal do braço longo do cromossomo 10 e é caracterizada por dismorfismo facial, retardo de crescimento pré e pós-natal, anomalias cardíacas e genitais e atraso no desenvolvimento.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A monossomia distal 10q é uma anomalia cromossômica que envolve deleção terminal do braço longo do cromossomo 10 e é caracterizada por dismorfismo facial, retardo de crescimento pré e pós-natal, anomalias cardíacas e genitais e atraso no desenvolvimento.

Publicações científicas
3 artigos
Último publicado: 2021 Oct

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
40
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q93.5
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
18 sintomas
🦴
Ossos e articulações
18 sintomas
🧠
Neurológico
12 sintomas
👂
Ouvidos
8 sintomas
📏
Crescimento
4 sintomas
🫘
Rins
4 sintomas

+ 47 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Criptorquidia
Frequência: 2/2
90%prev.
Dificuldade específica de aprendizagem
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Formato facial anormal
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Deficiência intelectual
Muito frequente (99-80%)
67%prev.
Nariz proeminente
Ocasional (29-5%)
60%prev.
Atraso motor
Frequência: 9/15
120sintomas
Muito frequente (4)
Frequente (21)
Ocasional (51)
Muito raro (21)
Sem dados (23)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 120 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

CriptorquidiaCryptorchidism
Frequência: 2/2100%
Dificuldade específica de aprendizagemSpecific learning disability
Muito frequente (99-80%)90%
Formato facial anormalAbnormal facial shape
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência intelectualIntellectual disability
Muito frequente (99-80%)90%
Nariz proeminenteProminent nose
Ocasional (29-5%)67%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico3PubMed
Últimos 10 anos5publicações
Pico20152 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Not applicable, Unknown.

EBF3Transcription factor COE3Role in the phenotype ofAltamente restrito
FUNÇÃO

Transcriptional activator (PubMed:28017370, PubMed:28017372, PubMed:28017373). Recognizes variations of the palindromic sequence 5'-ATTCCCNNGGGAATT-3' (By similarity)

LOCALIZAÇÃO

Nucleus

MECANISMO DE DOENÇA

Hypotonia, ataxia, and delayed development syndrome

An autosomal dominant neurodevelopmental syndrome characterized by global developmental delay, moderate to severe intellectual disability, cerebellar ataxia, hypotonia, speech delay, variable dysmorphic features, and genitourinary abnormalities including vesicoureteric reflux.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Tecido adiposo
37.0 TPM
Nervo tibial
25.6 TPM
Adipose Visceral Omentum
21.2 TPM
Mama
18.9 TPM
Tireoide
13.9 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (1)
OUTRAS DOENÇAS (2)
hypotonia, ataxia, and delayed development syndromedistal 10q deletion syndrome
HGNC:19087UniProt:Q9H4W6

Variantes genéticas (ClinVar)

272 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 EBF3: NM_001375380.1(EBF3):c.541G>A (p.Val181Ile) ()
🧬 EBF3: NM_001375380.1(EBF3):c.935G>A (p.Arg312Gln) ()
🧬 EBF3: NM_001375380.1(EBF3):c.1372+1G>A ()
🧬 EBF3: GRCh37/hg19 10q26.13-26.3(chr10:126513306-135427143)x1 ()
🧬 EBF3: GRCh37/hg19 10q26.3(chr10:131515269-135427143)x1 ()
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Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Deleção distal 10q

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Prenatal diagnosis of concomitant distal 5q duplication and terminal 10q deletion in a fetus with intrauterine growth restriction, congenital diaphragmatic hernia and congenital heart defects.

Taiwanese journal of obstetrics &amp; gynecology2020 Jan

We present prenatal diagnosis of concomitant distal 5q duplication and terminal 10q deletion in a fetus with intrauterine growth restriction (IUGR), congenital diaphragmatic hernia (CDH) and congenital heart defects (CHD). A 34-year-old, gravida 4, para 2, woman was referred for amniocentesis at 21 weeks of gestation because of advanced maternal age and IUGR. There was no congenital malformation in the family. Amniocentesis revealed a derivative chromosome 10 with an additional maternal on the terminal region of 10q. Array comparative genomic hybridization (aCGH) analysis on the DNA extracted from the cultured amniocytes revealed a result of arr 5q31.3q35.5 (142, 548, 354-180,696,806) × 3.0, arr 10q26.3 (132, 932, 808-135,434,178) × 1.0 [GRCh37 (hg19)] with a 2.50-Mb deletion of 10q26.3 encompassing 19 [Online Mendelian Inheritance in Man (OMIM)] genes and a 38.15-Mb duplication of 5q31.3-q35.5 encompassing 195 OMIM genes including four CDH candidate genes of NDST1, ADAM19, NSD1 and MAML1. The mother was found to have a karyotype of 46,XX,t(5; 10) (q31.3; q26.3). Therefore, the fetal karyotype was 46,XX,der(10)t(5; 10)(q31.3; q26.3)mat. Prenatal ultrasound showed IUGR, right CDH, transposition of great artery, double outlet of right ventricle and right atrial isomerism. The pregnancy was terminated, and a malformed fetus was delivered with facial dysmorphism. Fetuses with concomitant distal 5q duplication and terminal 10q deletion may present IUGR, CDH and CHD on prenatal ultrasound.

#2

A Patient with Trisomy 4p and Monosomy 10q.

Archives of Iranian medicine2019 Jul 01

Translocations are the most common structural abnormality in the human genome. Carriers of balanced chromosome rearrangements exhibit increased risk of abortion or a chromosomally-unbalanced child. The present study was carried out in 2017 at the Iranian Blood Transfusion Research Center. This study reported a rare chromosomal disorder with 4p duplication and 10q distal deletion syndrome which is associated with various complications at birth. Defects included the following characteristics: dysmorphic facial characteristic, hand or foot anomalies, growth retardation, developmental delay, strabismus, heart defects and renal anomalies. Cytogenetic analysis and array CGH were performed and, for the first time, we reported a patient with trisomy 4p16.3p12 and monosomy 10q26.3. The patient was found to have: arr 4p16.3p12 (37,152-45,490,207) x3, 10q26.3 (134,872,562-135,434,149) x1 genomic imbalances.

#3

Expansion of the clinical phenotype of the distal 10q26.3 deletion syndrome to include ataxia and hyperemia of the hands and feet.

American journal of medical genetics. Part A2017 Jun

Distal deletion of the long arm of chromosome 10 is associated with a dysmorphic craniofacial appearance, microcephaly, behavioral issues, developmental delay, intellectual disability, and ocular, urogenital, and limb abnormalities. Herein, we present clinical, molecular, and cytogenetic investigations of four patients, including two siblings, with nearly identical terminal deletions of 10q26.3, all of whom have an atypical presentation of this syndrome. Their prominent features include ataxia, mild-to-moderate intellectual disability, and hyperemia of the hands and feet, and they do not display many of the other features commonly associated with deletions of this region. These results point to a novel gene locus associated with ataxia and highlight the variability of the clinical presentation of patients with deletions of this region.

#4

10q26.1 Microdeletion: Redefining the critical regions for microcephaly and genital anomalies.

American journal of medical genetics. Part A2015 Nov

Distal 10q deletion syndrome is a well-characterized chromosomal disorder consisting of neurodevelopmental impairment, facial dysmorphism, cardiac malformations, genital and urinary tract defects, as well as digital anomalies. Patients with interstitial deletions involving band 10q26.1 present a phenotype similar to the ones with the distal 10q deletion syndrome, which led to the definition of a causal 600 kb smallest region of overlap (SRO). In this report, we describe a male patient with an interstitial 4.5 Mb deletion involving exclusively the 10q26.1 segment. He had growth and psychomotor retardation, microcephaly, flat feet, micropenis, and cryptorchidism. The patient's deleted region does not overlap the 10q SRO. We reviewed the clinical phenotype of patients with similar deletions and suggest the presence of two new SROs, one associated with microcephaly, growth and psychomotor retardation, and the other associated to genital anomalies. Interestingly, we narrowed those regions to segments encompassing five and two genes, respectively. FGFR2, NSMCE4A, and ATE1 were suggested as candidates for facial dysmorphism, growth cessation, and heart defects, respectively. WDR11 was linked to idiopathic hypogonadotropic hypogonadism and Kallmann syndrome. Its haploinsufficiency could play a crucial role in the genital anomalies of these patients.

#5

Persistence of müllerian duct structures in a genetic male with distal monosomy 10q.

American journal of medical genetics. Part A2015 Apr

Persistent müllerian duct syndrome (PMD) with antimüllerian hormone (AMH) deficiency is usually associated with mutations or deletions of the AMH gene, although many cases have no identified gene association. We report on a genetic male with PMD and AMH deficiency associated with distal monosomy 10q. A term 3,230 g infant was born to a healthy 27-year-old. Fetal ultrasound had shown possible genital ambiguity. Postnatal exam showed a 0.5 cm phallus with basal meatus, normal scrotum with no palpable gonads, no vaginal orifice, and a rectal fistula with an imperforate anus. Voiding cystourethrogram with ultrasound, cystoscopy, and laparoscopy showed normal bladder, urethral orifice, distal vagina, cervix, and bilateral abdominal testis. At 24 hours of life, testosterone was within normal range with low AMH level. Chromosome microarray analysis showed 46, XY, del10(10q25.3q26.13) involving an 8.2 MB interstitial deletion. Whole exome sequencing identified a NOTCH2 variant (1p11.2). AMH sequencing revealed no abnormalities. Following multidisciplinary team and parent discussion, male gender was assigned. Testosterone treatment resulted in penile length of 1.5 cm. Bilateral orchiopexy and posterior sagittal anorectoplasty were performed at 11 months of age; rudimentary müllerian structures were identified. This observation suggests an association of 10qter elements with male differentiation including AMH expression and is similar to a patient with 46, XY, del(10q26.1) in which AMH levels were not reported. Regional candidate genes include FGFR2 (10q26.13). The possible contribution of a NOTCH2 variant cannot be excluded.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Prenatal diagnosis of concomitant distal 5q duplication and terminal 10q deletion in a fetus with intrauterine growth restriction, congenital diaphragmatic hernia and congenital heart defects.
    Taiwanese journal of obstetrics &amp; gynecology· 2020· PMID 32039782mais citado
  2. A Patient with Trisomy 4p and Monosomy 10q.
    Archives of Iranian medicine· 2019· PMID 31679386mais citado
  3. Expansion of the clinical phenotype of the distal 10q26.3 deletion syndrome to include ataxia and hyperemia of the hands and feet.
    American journal of medical genetics. Part A· 2017· PMID 28432728mais citado
  4. 10q26.1 Microdeletion: Redefining the critical regions for microcephaly and genital anomalies.
    American journal of medical genetics. Part A· 2015· PMID 26114870mais citado
  5. Persistence of m&#xfc;llerian duct structures in a genetic male with distal monosomy 10q.
    American journal of medical genetics. Part A· 2015· PMID 25820398mais citado
  6. Corrigendum Re: "Persistence of müllerian duct structures in a genetic male with distal monosomy 10q. Am J Med Genet A. 2015 Apr;167A(4):791-6. Doi:10.1002/ajmg.a.37014".
    Am J Med Genet A· 2021· PMID 34142449recente
  7. Familial complex 3q;10q rearrangement unraveled by subtelomeric FISH analysis.
    Am J Med Genet A· 2006· PMID 16353244recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:96148(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:609625(OMIM)
  3. MONDO:0012315(MONDO)
  4. GARD:3711(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q21154055(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Deleção distal 10q
Compêndio · Raras BR

Deleção distal 10q

ORPHA:96148 · MONDO:0012315
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
40 casos conhecidos
Herança
Not applicable, Unknown
CID-10
Q93.5 · Outras deleções parciais de cromossomo
CID-11
Início
Antenatal, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
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