A displasia pseudodiastrófica é caracterizada por encurtamento rizomélico dos membros e deformidade grave do pé torto, em associação com luxações do cotovelo e da articulação interfalângica proximal, platispondilia e escoliose. Foi descrito em cerca de 10 pacientes. Uma herança autossômica recessiva foi sugerida. A displasia pseudodiastrófica difere da displasia diastrófica com base nos achados clínicos, radiográficos e histopatológicos. O pé torto pode ser tratado com terapia cirúrgica, e as contraturas neonatais e a escoliose podem ser aliviadas com fisioterapia. Vários dos pacientes relatados morreram no período neonatal ou durante a infância.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A displasia pseudodiastrófica é uma condição genética extremamente rara que afeta o desenvolvimento dos ossos e articulações da criança. Os sinais mais evidentes incluem o encurtamento dos braços e pernas, pés tortos graves, curvaturas na coluna e facilidade de deslocamento nos cotovelos e dedos. O acompanhamento envolve cirurgias ortopédicas e fisioterapia contínua para aliviar as contraturas neonatais e a escoliose. Esta condição não possui medicamentos curativos e não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde, sendo assistida por serviços de reabilitação do SUS.
A displasia pseudodiastrófica é caracterizada por encurtamento rizomélico dos membros e deformidade grave do pé torto, em associação com luxações do cotovelo e da articulação interfalângica proximal, platispondilia e escoliose. Foi descrito em cerca de 10 pacientes. Uma herança autossômica recessiva foi sugerida. A displasia pseudodiastrófica difere da displasia diastrófica com base nos achados clínicos, radiográficos e histopatológicos. O pé torto pode ser tratado com terapia cirúrgica, e as contraturas neonatais e a escoliose podem ser aliviadas com fisioterapia. Vários dos pacientes relatados morreram no período neonatal ou durante a infância.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
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Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 27 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
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Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
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Publicações mais relevantes
Pseudodiastrophic dysplasia expands the known phenotypic spectrum of defects in proteoglycan biosynthesis.
Pseudodiastrophic dysplasia (PDD) is a severe skeletal dysplasia associated with prenatal manifestation and early lethality. Clinically, PDD is classified as a 'dysplasia with multiple joint dislocations'; however, the molecular aetiology of the disorder is currently unknown. Whole exome sequencing (WES) was performed on three patients from two unrelated families, clinically diagnosed with PDD, in order to identify the underlying genetic cause. The functional effects of the identified variants were characterised using primary cells and human cell-based overexpression assays. WES resulted in the identification of biallelic variants in the established skeletal dysplasia genes, B3GAT3 (family 1) and CANT1 (family 2). Mutations in these genes have previously been reported to cause 'multiple joint dislocations, short stature, and craniofacial dysmorphism with or without congenital heart defects' ('JDSCD'; B3GAT3) and Desbuquois dysplasia 1 (CANT1), disorders in the same nosological group as PDD. Follow-up of the B3GAT3 variants demonstrated significantly reduced B3GAT3/GlcAT-I expression. Downstream in vitro functional analysis revealed abolished biosynthesis of glycosaminoglycan side chains on proteoglycans. Functional evaluation of the CANT1 variant showed impaired nucleotidase activity, which results in inhibition of glycosaminoglycan synthesis through accumulation of uridine diphosphate. For the families described in this study, the PDD phenotype was caused by mutations in the known skeletal dysplasia genes B3GAT3 and CANT1, demonstrating the advantage of genomic analyses in delineating the molecular diagnosis of skeletal dysplasias. This finding expands the phenotypic spectrum of B3GAT3-related and CANT1-related skeletal dysplasias to include PDD and highlights the significant phenotypic overlap of conditions within the proteoglycan biosynthesis pathway.
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Journal of medical geneticsPseudodiastrophic dysplasia: Two cases delineating and expanding the pre and postnatal phenotype.
American journal of medical genetics. Part AAssociações
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Doença com base genética
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Não há cura definitiva conhecida para a displasia pseudodiastrófica. O manejo clínico é voltado ao alívio dos sintomas por meio de fisioterapia para contraturas e escoliose, além de cirurgia para correção do pé torto.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Displasia pseudodiastrófica. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/displasia-pseudodiastrofica
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
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Displasia pseudodiastrófica
📋 Origem dos dados
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata