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Displasia pseudodiastrófica
ORPHA:85174CID-10 · Q78.8CID-11 · LD24.EOMIM 264180DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Face / craniofacialInício neonatalHerança AR

A displasia pseudodiastrófica é caracterizada por encurtamento rizomélico dos membros e deformidade grave do pé torto, em associação com luxações do cotovelo e da articulação interfalângica proximal, platispondilia e escoliose. Foi descrito em cerca de 10 pacientes. Uma herança autossômica recessiva foi sugerida. A displasia pseudodiastrófica difere da displasia diastrófica com base nos achados clínicos, radiográficos e histopatológicos. O pé torto pode ser tratado com terapia cirúrgica, e as contraturas neonatais e a escoliose podem ser aliviadas com fisioterapia. Vários dos pacientes relatados morreram no período neonatal ou durante a infância.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A displasia pseudodiastrófica é uma condição genética extremamente rara que afeta o desenvolvimento dos ossos e articulações da criança. Os sinais mais evidentes incluem o encurtamento dos braços e pernas, pés tortos graves, curvaturas na coluna e facilidade de deslocamento nos cotovelos e dedos. O acompanhamento envolve cirurgias ortopédicas e fisioterapia contínua para aliviar as contraturas neonatais e a escoliose. Esta condição não possui medicamentos curativos e não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde, sendo assistida por serviços de reabilitação do SUS.

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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A displasia pseudodiastrófica é caracterizada por encurtamento rizomélico dos membros e deformidade grave do pé torto, em associação com luxações do cotovelo e da articulação interfalângica proximal, platispondilia e escoliose. Foi descrito em cerca de 10 pacientes. Uma herança autossômica recessiva foi sugerida. A displasia pseudodiastrófica difere da displasia diastrófica com base nos achados clínicos, radiográficos e histopatológicos. O pé torto pode ser tratado com terapia cirúrgica, e as contraturas neonatais e a escoliose podem ser aliviadas com fisioterapia. Vários dos pacientes relatados morreram no período neonatal ou durante a infância.

Publicações científicas
7 artigos
Último publicado: 2020 Jul

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
13
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q78.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
6 sintomas
😀
Face
5 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas
🛡️
Imunológico
1 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas

+ 13 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Luxação falangeana
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Achatamento malar
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Luxação do cotovelo
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Escoliose
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Rizomelia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Platispondilia
Muito frequente (99-80%)
27sintomas
Muito frequente (7)
Ocasional (2)
Sem dados (18)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 27 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Luxação falangeanaPhalangeal dislocation
Muito frequente (99-80%)90%
Achatamento malarMalar flattening
Muito frequente (99-80%)90%
Luxação do cotoveloElbow dislocation
Muito frequente (99-80%)90%
EscolioseScoliosis
Muito frequente (99-80%)90%
RizomeliaRhizomelia
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico7PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Nenhum gene associado encontrado

Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia pseudodiastrófica

🗺️

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Pesquisa ativa

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Pseudodiastrophic dysplasia expands the known phenotypic spectrum of defects in proteoglycan biosynthesis.

Journal of medical genetics2020 Jul

Pseudodiastrophic dysplasia (PDD) is a severe skeletal dysplasia associated with prenatal manifestation and early lethality. Clinically, PDD is classified as a 'dysplasia with multiple joint dislocations'; however, the molecular aetiology of the disorder is currently unknown. Whole exome sequencing (WES) was performed on three patients from two unrelated families, clinically diagnosed with PDD, in order to identify the underlying genetic cause. The functional effects of the identified variants were characterised using primary cells and human cell-based overexpression assays. WES resulted in the identification of biallelic variants in the established skeletal dysplasia genes, B3GAT3 (family 1) and CANT1 (family 2). Mutations in these genes have previously been reported to cause 'multiple joint dislocations, short stature, and craniofacial dysmorphism with or without congenital heart defects' ('JDSCD'; B3GAT3) and Desbuquois dysplasia 1 (CANT1), disorders in the same nosological group as PDD. Follow-up of the B3GAT3 variants demonstrated significantly reduced B3GAT3/GlcAT-I expression. Downstream in vitro functional analysis revealed abolished biosynthesis of glycosaminoglycan side chains on proteoglycans. Functional evaluation of the CANT1 variant showed impaired nucleotidase activity, which results in inhibition of glycosaminoglycan synthesis through accumulation of uridine diphosphate. For the families described in this study, the PDD phenotype was caused by mutations in the known skeletal dysplasia genes B3GAT3 and CANT1, demonstrating the advantage of genomic analyses in delineating the molecular diagnosis of skeletal dysplasias. This finding expands the phenotypic spectrum of B3GAT3-related and CANT1-related skeletal dysplasias to include PDD and highlights the significant phenotypic overlap of conditions within the proteoglycan biosynthesis pathway.

#2

Pseudodiastrophic dysplasia: Two cases delineating and expanding the pre and postnatal phenotype.

American journal of medical genetics. Part A2016 May

Publicações recentes

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Associações

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Não há cura definitiva conhecida para a displasia pseudodiastrófica. O manejo clínico é voltado ao alívio dos sintomas por meio de fisioterapia para contraturas e escoliose, além de cirurgia para correção do pé torto.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:85174
    Orphanet
  2. GARD:9463
    GARD (NIH)
  3. Q17126997
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Displasia pseudodiastrófica. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/displasia-pseudodiastrofica

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Displasia pseudodiastrófica

ORPHA:85174 · MONDO:0009914
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
13 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q78.8 · Outras osteocondrodisplasias especificadas
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0432206
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara