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Síndrome de anomalias congênitas vertebral-cardíaco-renal
ORPHA:521438CID-10 · Q87.8CID-11 · LD2F.1YDOENÇA RARA

A associação ou síndrome de VACTERL (VATER) é uma associação não-aleatória de defeitos congênitos. Embora todos esses defeitos estejam ligados, ainda é desconhecido o gene ou o grupo de genes que causam essas malformações de nascença, razão para se chamar essa desordem, preferencialmente, de "associação", ao invés de "síndrome".

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome rara autossômica recessiva caracterizada por anomalias vertebrais, cardíacas e renais, microcefalia, atraso no desenvolvimento da fala/linguagem, rizomelia, pé torto, hipoplasia/agenesia renal e coração esquerdo hipoplásico. Associada a elevação de 3-hidroxicinurenina.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
4
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 35%
Centros em: PA, PR, SC, RS, ES +10CID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
7 sintomas
❤️
Coração
6 sintomas
😀
Face
4 sintomas
🫘
Rins
4 sintomas
🧠
Neurológico
3 sintomas
👂
Ouvidos
3 sintomas

+ 18 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

Defeito de segmentação vertebral
Microcefalia
Atraso no desenvolvimento da fala e da linguagem
Rizomelia
Pé torto
Hipoplasia renal
46sintomas
Sem dados (46)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 46 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Defeito de segmentação vertebralVertebral segmentation defect
MicrocefaliaMicrocephaly
Atraso no desenvolvimento da fala e da linguagemDelayed speech and language development
RizomeliaRhizomelia
Pé tortoTalipes

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

3 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

NADSYN1Glutamine-dependent NAD(+) synthetaseDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Catalyzes the final step of the nicotinamide adenine dinucleotide (NAD) de novo synthesis pathway, the ATP-dependent amidation of deamido-NAD using L-glutamine as a nitrogen source

LOCALIZAÇÃO

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Nicotinate metabolism
MECANISMO DE DOENÇA

Vertebral, cardiac, renal, and limb defects syndrome 3

An autosomal recessive, lethal disorder characterized by severe cardiac and renal anomalies, including hypoplastic or absent left ventricle, transposition of the great arteries, absent pulmonary trunk, and hypoplastic or absent kidneys. Patients also exhibit vertebral segmentation defects and shortening of the proximal long bones or micromelia. Death occurs in early infancy.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Baço
38.3 TPM
Fallopian Tube
34.6 TPM
Próstata
34.1 TPM
Intestino delgado
32.6 TPM
Cervix Endocervix
30.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
vertebral, cardiac, renal, and limb defects syndrome 3congenital vertebral-cardiac-renal anomalies syndrome
HGNC:29832UniProt:Q6IA69
HAAO3-hydroxyanthranilate 3,4-dioxygenaseDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Catalyzes the oxidative ring opening of 3-hydroxyanthranilate to 2-amino-3-carboxymuconate semialdehyde, which spontaneously cyclizes to quinolinate

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytosol

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Tryptophan catabolism
MECANISMO DE DOENÇA

Vertebral, cardiac, renal, and limb defects syndrome 1

An autosomal recessive congenital malformation syndrome characterized by vertebral segmentation abnormalities, congenital cardiac defects, renal defects, and distal mild limb defects.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fígado
168.4 TPM
Aorta
69.0 TPM
Artéria coronária
39.5 TPM
Cervix Endocervix
38.1 TPM
Cervix Ectocervix
37.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
vertebral, cardiac, renal, and limb defects syndrome 1congenital vertebral-cardiac-renal anomalies syndrome
HGNC:4796UniProt:P46952
KYNUKynureninaseDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Catalyzes the cleavage of L-kynurenine (L-Kyn) and L-3-hydroxykynurenine (L-3OHKyn) into anthranilic acid (AA) and 3-hydroxyanthranilic acid (3-OHAA), respectively. Has a preference for the L-3-hydroxy form. Also has cysteine-conjugate-beta-lyase activity

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytosol

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Tryptophan catabolism
MECANISMO DE DOENÇA

Hydroxykynureninuria

An inborn error of amino acid metabolism characterized by massive urinary excretion of large amounts of kynurenine, 3-hydroxykynurenine and xanthurenic acid. Affected individuals manifest renal tubular dysfunction, metabolic acidosis, psychomotor retardation, non-progressive encephalopathy, and muscular hypertonia.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Linfócitos
6.9 TPM
Fígado
3.7 TPM
Testículo
2.6 TPM
Pulmão
2.2 TPM
Baço
1.9 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
vertebral, cardiac, renal, and limb defects syndrome 2encephalopathy due to hydroxykynureninuriacongenital vertebral-cardiac-renal anomalies syndrome
HGNC:6469UniProt:Q16719

Variantes genéticas (ClinVar)

112 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 KYNU: NM_003937.3(KYNU):c.1301G>A (p.Arg434Gln) ()
🧬 KYNU: GRCh37/hg19 2q22.2(chr2:143273366-143719356)x1 ()
🧬 KYNU: GRCh37/hg19 2q22.2-22.3(chr2:143571115-145651897)x1 ()
🧬 KYNU: NM_003937.3(KYNU):c.656T>C (p.Leu219Pro) ()
🧬 KYNU: NM_003937.3(KYNU):c.737dup (p.Tyr246Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de anomalias congênitas vertebral-cardíaco-renal

Centros de Referência SUS

24 centros habilitados pelo SUS para Síndrome de anomalias congênitas vertebral-cardíaco-renal

Centros para Síndrome de anomalias congênitas vertebral-cardíaco-renal

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário da UFJF

R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)

R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)

R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)

Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Base de São José do Rio Preto

Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de anomalias congênitas vertebral-cardíaco-renal.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de anomalias congênitas vertebral-cardíaco-renal

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:521438(Orphanet)
  2. MONDO:0020831(MONDO)
  3. GARD:17961(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Artigo Wikipedia(Wikipedia)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome de anomalias congênitas vertebral-cardíaco-renal
Compêndio · Raras BR

Síndrome de anomalias congênitas vertebral-cardíaco-renal

ORPHA:521438 · MONDO:0020831
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
4 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5680183
Wikipedia
DiscussaoAtiva

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