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Síndrome De Barsy PYCR1-relacionado
ORPHA:293633CID-10 · Q87.8OMIM 614438DOENÇA RARA

Qualquer síndrome de Barsy em que a causa da doença é uma mutação no gene PYCR1.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Qualquer síndrome de Barsy em que a causa da doença é uma mutação no gene PYCR1.

🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
5 sintomas
🧬
Pele e cabelo
4 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
🦴
Ossos e articulações
3 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas
💪
Músculos
2 sintomas

+ 12 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Asas nasais subdesenvolvidas
Obrigatório (100%)
100%prev.
Escleras azuis
Obrigatório (100%)
100%prev.
Olho profundamente inserido
Obrigatório (100%)
100%prev.
Pele fina
Obrigatório (100%)
100%prev.
Hérnia inguinal
Obrigatório (100%)
100%prev.
Cabelo esparso
Obrigatório (100%)
37sintomas
Muito frequente (32)
Frequente (1)
Ocasional (2)
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 37 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Asas nasais subdesenvolvidasUnderdeveloped nasal alae
Obrigatório (100%)100%
Escleras azuisBlue sclerae
Obrigatório (100%)100%
Olho profundamente inseridoDeeply set eye
Obrigatório (100%)100%
Pele finaThin skin
Obrigatório (100%)100%
Hérnia inguinalInguinal hernia
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa13desde 2013
Últimos 10 anos1publicações
Pico20131 papers
Linha do tempo
20202013Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal recessive
PYCR1Pyrroline-5-carboxylate reductase 1, mitochondrialDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Oxidoreductase that catalyzes the last step in proline biosynthesis, which corresponds to the reduction of pyrroline-5-carboxylate to L-proline using NAD(P)H (PubMed:16730026, PubMed:19648921, PubMed:23024808, PubMed:28258219). At physiologic concentrations, has higher specific activity in the presence of NADH (PubMed:16730026, PubMed:23024808). Involved in the cellular response to oxidative stress (PubMed:16730026, PubMed:19648921)

LOCALIZAÇÃO

Mitochondrion

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Glutamate and glutamine metabolism
MECANISMO DE DOENÇA

Cutis laxa, autosomal recessive, 2B

A disorder characterized by an excessive congenital skin wrinkling, a large fontanelle with delayed closure, a typical facial appearance with downslanting palpebral fissures, a general connective tissue weakness, and varying degrees of growth and developmental delay and neurological abnormalities. Patients do not manifest metabolic abnormalities.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
80.3 TPM
Linfócitos
66.8 TPM
Glândula salivar
38.9 TPM
Pâncreas
38.5 TPM
Estômago
25.9 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
PYCR1-related de Barsy syndromeautosomal recessive cutis laxa type 2Bgeroderma osteodysplastica
HGNC:9721UniProt:P32322

Variantes genéticas (ClinVar)

109 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.663_670dup (p.Pro224fs) ()
🧬 PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.796C>T (p.Arg266Trp) ()
🧬 PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.176_194del (p.Thr59fs) ()
🧬 PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.509_513del (p.Val170fs) ()
🧬 PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.118del (p.Ala40fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 28 variantes classificadas pelo ClinVar.

17
10
1
Patogênica (60.7%)
VUS (35.7%)
Benigna (3.6%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.231dup (p.Ile78fs) [Likely pathogenic]
PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.318+1G>A [Likely pathogenic]
PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.394_400del (p.Ala132fs) [Likely pathogenic]
PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.386_387insCGCA (p.Glu130fs) [Likely pathogenic]
PYCR1: NM_006907.4(PYCR1):c.755C>T (p.Ser252Phe) [Conflicting classifications of pathogenicity]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome De Barsy PYCR1-relacionado

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

🥉Melhor nível de evidência: Relato de caso
Timeline de publicações
0 papers (10 anos)

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Genotype-phenotype spectrum of PYCR1-related autosomal recessive cutis laxa.
    Mol Genet Metab· 2013· PMID 24035636recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:293633(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:614438(OMIM)
  3. MONDO:0013755(MONDO)
  4. GARD:17340(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome De Barsy PYCR1-relacionado
Compêndio · Raras BR

Síndrome De Barsy PYCR1-relacionado

ORPHA:293633 · MONDO:0013755
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
MedGen
UMLS
C3280799
Evidência
🥉 Relato de caso
DiscussaoAtiva

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