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Microftalmia com anomalias dos membros
ORPHA:1106CID-10 · Q87.2CID-11 · LD21.0OMIM 206920DOENÇA RARA

Olhos pequenos e anomalias nos membros, também conhecida como síndrome oftalmo-acromélica (OAS), é uma condição rara de desenvolvimento caracterizada por olhos pequenos ou ausência total dos olhos em ambos os lados, fusão anormal de ossos, dedos unidos, poucos dedos e/ou dedos extras.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Olhos pequenos e anomalias nos membros, também conhecida como síndrome oftalmo-acromélica (OAS), é uma condição rara de desenvolvimento caracterizada por olhos pequenos ou ausência total dos olhos em ambos os lados, fusão anormal de ossos, dedos unidos, poucos dedos e/ou dedos extras.

Publicações científicas
10 artigos
Último publicado: 2024 Dec

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
35
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 35%
Centros em: PA, PR, SC, RS, ES +10CID-10: Q87.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
21 sintomas
😀
Face
13 sintomas
🧠
Neurológico
5 sintomas
📏
Crescimento
4 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
👂
Ouvidos
3 sintomas

+ 32 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
HP:0003577
Frequência: 4/4
100%prev.
Anoſtalmia
Frequência: 4/4
100%prev.
Déficit de crescimento
Frequente (79-30%)
93%prev.
Oligodactilia do pé
Frequente (79-30%)
90%prev.
Sindactilia do dedo do pé
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Bossas frontais
Muito frequente (99-80%)
82sintomas
Muito frequente (18)
Frequente (27)
Ocasional (24)
Muito raro (1)
Sem dados (12)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 82 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HP:0003577
Frequência: 4/4100%
AnoſtalmiaAnophthalmia
Frequência: 4/4100%
Déficit de crescimentoFailure to thrive
Frequente (79-30%)100%
Oligodactilia do péFoot oligodactyly
Frequente (79-30%)93%
Sindactilia do dedo do péToe syndactyly
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico10PubMed
Últimos 10 anos7publicações
Pico20233 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026📈 2023Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

SMOC1SPARC-related modular calcium-binding protein 1Disease-causing germline mutation(s) inRestrito
FUNÇÃO

Plays essential roles in both eye and limb development. Probable regulator of osteoblast differentiation

LOCALIZAÇÃO

Secreted, extracellular space, extracellular matrix, basement membrane

MECANISMO DE DOENÇA

Ophthalmoacromelic syndrome

A rare disorder presenting with ocular anomalies, ranging from mild microphthalmia to true anophthalmia, and limb anomalies. Limb malformations include fused 4th and 5th metacarpals and short 5th finger in hands, and oligodactyly in foot (four toes). Most patients have bilateral anophthalmia/ microphthalmia, but unilateral abnormality is also noted. Other malformations are rare, but venous or vertebral anomaly was recognized each in single cases.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Testículo
71.9 TPM
Artéria tibial
65.0 TPM
Fígado
38.7 TPM
Baço
37.6 TPM
Substância negra
36.8 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (2)
OUTRAS DOENÇAS (1)
microphthalmia with limb anomalies
HGNC:20318UniProt:Q9H4F8

Variantes genéticas (ClinVar)

31 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.858-104T>G ()
🧬 SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.478+279C>T ()
🧬 SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.230del (p.Pro77fs) ()
🧬 SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.406T>G (p.Cys136Gly) ()
🧬 SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.661del (p.Ser221fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 21 variantes classificadas pelo ClinVar.

13
8
Patogênica (61.9%)
Benigna (38.1%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.230del (p.Pro77fs) [Likely pathogenic]
SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.406T>G (p.Cys136Gly) [Likely pathogenic]
SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.584-2A>G [Likely pathogenic]
SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.482C>A (p.Ser161Ter) [Pathogenic]
SMOC1: NM_001034852.3(SMOC1):c.223C>T (p.Arg75Ter) [Pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Microftalmia com anomalias dos membros

Centros de Referência SUS

24 centros habilitados pelo SUS para Microftalmia com anomalias dos membros

Centros para Microftalmia com anomalias dos membros

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário da UFJF

R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)

R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)

R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)

Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Base de São José do Rio Preto

Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

💬Melhor nível de evidência: Opinião
Timeline de publicações
7 papers (10 anos)
#1

Spatial and temporal expression analysis of BMP signal modifiers, Smoc1 and Smoc2, from postnatal to adult developmental stages in the mouse testis.

Gene expression patterns : GEP2024 Dec

Smoc1 and Smoc2, members of the SPARC family of genes, encode signaling molecules downstream of growth factors such as the TGF-β, FGF, and PDGF families. Smoc1 has been implicated in playing a crucial role in microphthalmia with limb anomalies in humans and mice, while Smoc2 deficiency causes dental developmental defects. Although developmental cytokines/growth factors including TGF-β superfamily have been shown to play critical roles in postnatal spermatogenesis, there are no reports analyzing the spatial and temporal expression of Smoc1 and Smoc2 in the postnatal testis. In this study, we investigated the mRNA and protein expression of Smoc1 and Smoc2 in neonatal, juvenile, and adult mouse testes by RNA in situ hybridization, immunofluorescence, and single-cell RNA-seq analysis. We show that Smoc1 and Smoc2 have distinct expression patterns in male germ cells: Smoc1 is more highly expressed than Smoc2 in the germline. In contrast, Smoc2 is highly expressed in testicular somatic cells from neonatal to juvenile stages. The Smoc2-expressing cells then switch from somatic cells to germ cells in adults. Thus, although SMOC1 and SMOC2 proteins are structurally very similar, their spatial and temporal expression patterns in the postnatal testis differ significantly, suggesting their distinct roles in reproduction.

#2

A 12 Week Fetus with Anophthalmia, Limb Anomalies and Infratemporal Teratoma.

International journal of women's health2024

Microphthalmia is a rare autosomal recessive condition commonly known as Waardenburg anophthalmia syndrome (WAS) or oculo-acromal formation syndrome (MIM#206920). Here, we report the case of a woman whose fetal ultrasonography at 12 weeks of pregnancy revealed multiple fetal abnormalities. These included the absence of the left upper limb, an unclear display of the right orbit, a visible maxillary space, and a round, echoless appearance measuring 4 mm in diameter in the middle of the forehead. There was also a significant echo in the sac wall. The possibility of a frontal meningocele or a proboscis-like nose was considered. The fetus was delivered with absence of the left upper limb, absence of the right eye, a cleft lip on the right side, and a milky white sac with a diameter of 5 mm on the forehead after the pregnancy was terminated at the hospital. Pathological investigation revealed a mature cystic teratoma. The conclusion was microphthalmia with limb anomalies (MLA) after missing limbs, absence of eyes, and cleft lip were input into the Online Mendelian Inheritance in Man database. The case was diagnosed with fetal microphthalmia with limb anomalies and an interfrontal teratoma. In this case, the entire exon analysis was not conducted, and as a result, the final diagnosis remains unclear. Based exclusively on the phenotype of the induced fetus, MLA was diagnosed. It is proposed that cases satisfying the requirements for a pathological diagnosis should undergo a pathological examination to establish a definitive diagnosis.

#3

A novel SMOC1 pathogenic homozygous variant in a fetus with mesomelia of the lower limbs, micrognathia and hypertelorism and an incidental finding of CYP21A2-related congenital adrenal hyperplasia.

Prenatal diagnosis2023 Dec

Trio exome sequencing was performed on a fetus with bilateral mesomelia of the lower limbs with significant angulation of the tibial bones, micrognathia and hypertelorism detected on ultrasound scan at 19 + 0 weeks gestation. The couple is consanguineous. A homozygous pathogenic frameshift variant in the SMOC1 gene (c.339_340del p.(Phe114Cysfs*40)) was detected and both parents were shown to be heterozygous. Pathogenic variants in the SMOC1 gene are associated with microphthalmia with limb anomalies which multidisciplinary team discussion determined to be causal of the scan anomalies detected. The fetus was also a compound heterozygote for CYP21A2 pathogenic variants, confirming a second diagnosis of non-classical congenital adrenal hyperplasia, which was felt incidental to the scan findings. The risk that this couple's next pregnancy would be affected by either of these disorders is 1 in 4 (25%) and demonstrates the importance of genetic diagnoses for the family and implications for future pregnancies.

#4

Progressive scoliosis associated with microphthalmia with limb anomalies: A case report.

Medicine2023 Mar 24

Microphthalmia with limb anomalies is a rare, autosomal recessive, multiple congenital anomaly syndrome. Patients with this syndrome particularly present with monocular or bilateral anophthalmia/microphthalmia and distal limb anomalies. However, details regarding associated spinal deformities have not been fully elucidated. A 12-year-old girl initially presented with progressive scoliosis, who was previously diagnosed with microphthalmia with limb anomalies. However, 4 years after the initial visit, the scoliosis deformity gradually progressed. The patient and family requested the surgical treatment to preserve standing/sitting balance. She was diagnosed with microphthalmia with limb anomalies and progressive scoliosis. A posterior corrective fusion surgery (including a pelvic fusion) was performed to prevent future standing/sitting imbalance. Significant improvement of spinal deformity was observed, with no adverse events. This report demonstrated a case of progressive scoliosis associated with microphthalmia with limb anomalies. A posterior corrective spinal fusion was effective to preserve standing/sitting balance. To the best of our knowledge, this is the first report of surgical treatment of progressive scoliosis associated with microphthalmia with limb anomalies.

#5

PORCN-related microphthalmia with limb anomalies: Case report and literature review.

American journal of medical genetics. Part A2023 Feb

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Spatial and temporal expression analysis of BMP signal modifiers, Smoc1 and Smoc2, from postnatal to adult developmental stages in the mouse testis.
    Gene expression patterns : GEP· 2024· PMID 39510490mais citado
  2. A 12 Week Fetus with Anophthalmia, Limb Anomalies and Infratemporal Teratoma.
    International journal of women's health· 2024· PMID 38222311mais citado
  3. A novel SMOC1 pathogenic homozygous variant in a fetus with mesomelia of the lower limbs, micrognathia and hypertelorism and an incidental finding of CYP21A2-related congenital adrenal hyperplasia.
    Prenatal diagnosis· 2023· PMID 38059661mais citado
  4. Progressive scoliosis associated with microphthalmia with limb anomalies: A case report.
    Medicine· 2023· PMID 36961133mais citado
  5. PORCN-related microphthalmia with limb anomalies: Case report and literature review.
    American journal of medical genetics. Part A· 2023· PMID 36401583mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1106(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:206920(OMIM)
  3. MONDO:0008800(MONDO)
  4. GARD:722(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q32136526(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Microftalmia com anomalias dos membros
Compêndio · Raras BR

Microftalmia com anomalias dos membros

ORPHA:1106 · MONDO:0008800
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
35 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q87.2 · Síndromes com malformações congênitas afetando predominantemente os membros
CID-11
Início
Antenatal, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0599973
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

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0membros
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