Olhos pequenos e anomalias nos membros, também conhecida como síndrome oftalmo-acromélica (OAS), é uma condição rara de desenvolvimento caracterizada por olhos pequenos ou ausência total dos olhos em ambos os lados, fusão anormal de ossos, dedos unidos, poucos dedos e/ou dedos extras.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Olhos pequenos e anomalias nos membros, também conhecida como síndrome oftalmo-acromélica (OAS), é uma condição rara de desenvolvimento caracterizada por olhos pequenos ou ausência total dos olhos em ambos os lados, fusão anormal de ossos, dedos unidos, poucos dedos e/ou dedos extras.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 32 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 82 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Plays essential roles in both eye and limb development. Probable regulator of osteoblast differentiation
Secreted, extracellular space, extracellular matrix, basement membrane
Ophthalmoacromelic syndrome
A rare disorder presenting with ocular anomalies, ranging from mild microphthalmia to true anophthalmia, and limb anomalies. Limb malformations include fused 4th and 5th metacarpals and short 5th finger in hands, and oligodactyly in foot (four toes). Most patients have bilateral anophthalmia/ microphthalmia, but unilateral abnormality is also noted. Other malformations are rare, but venous or vertebral anomaly was recognized each in single cases.
Variantes genéticas (ClinVar)
31 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 21 variantes classificadas pelo ClinVar.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Microftalmia com anomalias dos membros
Centros de Referência SUS
24 centros habilitados pelo SUS para Microftalmia com anomalias dos membros
Centros para Microftalmia com anomalias dos membros
Detalhes dos centros
Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)
R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808
Serviço de Referência
Hospital Infantil Albert Sabin
R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876
Serviço de Referência
Hospital de Apoio de Brasília (HAB)
AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456
Serviço de Referência
Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)
Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207
Serviço de Referência
Hospital das Clínicas da UFG
Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424
Serviço de Referência
Hospital Universitário da UFJF
R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442
Atenção Especializada
Hospital das Clínicas da UFMG
Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167
Serviço de Referência
Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)
R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092
Atenção Especializada
Hospital Universitário João de Barros Barreto
R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878
Serviço de Referência
Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)
R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470
Atenção Especializada
Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)
R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647
Serviço de Referência
Hospital Pequeno Príncipe
R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805
Serviço de Referência
Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)
Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108
Atenção Especializada
Hospital de Clínicas da UFPR
R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980
Serviço de Referência
Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)
Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221
Serviço de Referência
Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)
Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988
Serviço de Referência
Hospital São Lucas da PUCRS
Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928
Serviço de Referência
Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)
Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601
Serviço de Referência
Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)
R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356
Serviço de Referência
Hospital das Clínicas da FMUSP
R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485
Serviço de Referência
Hospital de Base de São José do Rio Preto
Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798
Atenção Especializada
Hospital de Clínicas da UNICAMP
R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223
Serviço de Referência
Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)
R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187
Serviço de Referência
UNIFESP / Hospital São Paulo
R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689
Serviço de Referência
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Spatial and temporal expression analysis of BMP signal modifiers, Smoc1 and Smoc2, from postnatal to adult developmental stages in the mouse testis.
Smoc1 and Smoc2, members of the SPARC family of genes, encode signaling molecules downstream of growth factors such as the TGF-β, FGF, and PDGF families. Smoc1 has been implicated in playing a crucial role in microphthalmia with limb anomalies in humans and mice, while Smoc2 deficiency causes dental developmental defects. Although developmental cytokines/growth factors including TGF-β superfamily have been shown to play critical roles in postnatal spermatogenesis, there are no reports analyzing the spatial and temporal expression of Smoc1 and Smoc2 in the postnatal testis. In this study, we investigated the mRNA and protein expression of Smoc1 and Smoc2 in neonatal, juvenile, and adult mouse testes by RNA in situ hybridization, immunofluorescence, and single-cell RNA-seq analysis. We show that Smoc1 and Smoc2 have distinct expression patterns in male germ cells: Smoc1 is more highly expressed than Smoc2 in the germline. In contrast, Smoc2 is highly expressed in testicular somatic cells from neonatal to juvenile stages. The Smoc2-expressing cells then switch from somatic cells to germ cells in adults. Thus, although SMOC1 and SMOC2 proteins are structurally very similar, their spatial and temporal expression patterns in the postnatal testis differ significantly, suggesting their distinct roles in reproduction.
A 12 Week Fetus with Anophthalmia, Limb Anomalies and Infratemporal Teratoma.
Microphthalmia is a rare autosomal recessive condition commonly known as Waardenburg anophthalmia syndrome (WAS) or oculo-acromal formation syndrome (MIM#206920). Here, we report the case of a woman whose fetal ultrasonography at 12 weeks of pregnancy revealed multiple fetal abnormalities. These included the absence of the left upper limb, an unclear display of the right orbit, a visible maxillary space, and a round, echoless appearance measuring 4 mm in diameter in the middle of the forehead. There was also a significant echo in the sac wall. The possibility of a frontal meningocele or a proboscis-like nose was considered. The fetus was delivered with absence of the left upper limb, absence of the right eye, a cleft lip on the right side, and a milky white sac with a diameter of 5 mm on the forehead after the pregnancy was terminated at the hospital. Pathological investigation revealed a mature cystic teratoma. The conclusion was microphthalmia with limb anomalies (MLA) after missing limbs, absence of eyes, and cleft lip were input into the Online Mendelian Inheritance in Man database. The case was diagnosed with fetal microphthalmia with limb anomalies and an interfrontal teratoma. In this case, the entire exon analysis was not conducted, and as a result, the final diagnosis remains unclear. Based exclusively on the phenotype of the induced fetus, MLA was diagnosed. It is proposed that cases satisfying the requirements for a pathological diagnosis should undergo a pathological examination to establish a definitive diagnosis.
A novel SMOC1 pathogenic homozygous variant in a fetus with mesomelia of the lower limbs, micrognathia and hypertelorism and an incidental finding of CYP21A2-related congenital adrenal hyperplasia.
Trio exome sequencing was performed on a fetus with bilateral mesomelia of the lower limbs with significant angulation of the tibial bones, micrognathia and hypertelorism detected on ultrasound scan at 19 + 0 weeks gestation. The couple is consanguineous. A homozygous pathogenic frameshift variant in the SMOC1 gene (c.339_340del p.(Phe114Cysfs*40)) was detected and both parents were shown to be heterozygous. Pathogenic variants in the SMOC1 gene are associated with microphthalmia with limb anomalies which multidisciplinary team discussion determined to be causal of the scan anomalies detected. The fetus was also a compound heterozygote for CYP21A2 pathogenic variants, confirming a second diagnosis of non-classical congenital adrenal hyperplasia, which was felt incidental to the scan findings. The risk that this couple's next pregnancy would be affected by either of these disorders is 1 in 4 (25%) and demonstrates the importance of genetic diagnoses for the family and implications for future pregnancies.
Progressive scoliosis associated with microphthalmia with limb anomalies: A case report.
Microphthalmia with limb anomalies is a rare, autosomal recessive, multiple congenital anomaly syndrome. Patients with this syndrome particularly present with monocular or bilateral anophthalmia/microphthalmia and distal limb anomalies. However, details regarding associated spinal deformities have not been fully elucidated. A 12-year-old girl initially presented with progressive scoliosis, who was previously diagnosed with microphthalmia with limb anomalies. However, 4 years after the initial visit, the scoliosis deformity gradually progressed. The patient and family requested the surgical treatment to preserve standing/sitting balance. She was diagnosed with microphthalmia with limb anomalies and progressive scoliosis. A posterior corrective fusion surgery (including a pelvic fusion) was performed to prevent future standing/sitting imbalance. Significant improvement of spinal deformity was observed, with no adverse events. This report demonstrated a case of progressive scoliosis associated with microphthalmia with limb anomalies. A posterior corrective spinal fusion was effective to preserve standing/sitting balance. To the best of our knowledge, this is the first report of surgical treatment of progressive scoliosis associated with microphthalmia with limb anomalies.
PORCN-related microphthalmia with limb anomalies: Case report and literature review.
Publicações recentes
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💬 OpiniãoA 12 Week Fetus with Anophthalmia, Limb Anomalies and Infratemporal Teratoma.
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Spatial and temporal expression analysis of BMP signal modifiers, Smoc1 and Smoc2, from postnatal to adult developmental stages in the mouse testis.
Gene expression patterns : GEPA 12 Week Fetus with Anophthalmia, Limb Anomalies and Infratemporal Teratoma.
International journal of women's healthA novel SMOC1 pathogenic homozygous variant in a fetus with mesomelia of the lower limbs, micrognathia and hypertelorism and an incidental finding of CYP21A2-related congenital adrenal hyperplasia.
Prenatal diagnosisProgressive scoliosis associated with microphthalmia with limb anomalies: A case report.
MedicinePORCN-related microphthalmia with limb anomalies: Case report and literature review.
American journal of medical genetics. Part AA fetal case of microphthalmia and limb anomalies with abnormal neuronal migration associated with SMOC1 biallelic variants.
European journal of medical geneticsComputational analyses of the length and compositional variations of the FNBP4 gene across 10 different species.
GeneAssociações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Microftalmia com anomalias dos membros.
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Comunidades
Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras
Ainda não existe comunidade no Raras para Microftalmia com anomalias dos membros
Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Spatial and temporal expression analysis of BMP signal modifiers, Smoc1 and Smoc2, from postnatal to adult developmental stages in the mouse testis.
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Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:1106(Orphanet)
- OMIM OMIM:206920(OMIM)
- MONDO:0008800(MONDO)
- GARD:722(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q32136526(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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