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Síndrome de baixa estatura-onicodisplasia-dismorfia facial-hipotricose
ORPHA:314394CID-10 · Q87.1CID-11 · LD24.YOMIM 614813DOENÇA RARA

Nanismo primordial extremamente raro, caracterizado por baixa estatura, onicodisplasia, dismorfismo facial e hipotricose, causado por mutações bialélicas no gene POC1A.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Nanismo primordial extremamente raro, caracterizado por baixa estatura, onicodisplasia, dismorfismo facial e hipotricose, causado por mutações bialélicas no gene POC1A.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
14
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.1
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
10 sintomas
🦴
Ossos e articulações
7 sintomas
🧠
Neurológico
6 sintomas
📏
Crescimento
3 sintomas
🧬
Pele e cabelo
2 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas

+ 17 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Ponta nasal larga
Frequência: 5/5
100%prev.
Orelhas com rotação posterior
Frequência: 5/5
100%prev.
Pequeno para a idade gestacional
Frequência: 5/5
100%prev.
Pé curto
Frequência: 5/5
100%prev.
Testa alta
Frequência: 5/5
100%prev.
Face triangular
Frequência: 5/5
48sintomas
Muito frequente (11)
Frequente (2)
Ocasional (10)
Sem dados (25)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 48 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Ponta nasal largaBroad nasal tip
Frequência: 5/5100%
Orelhas com rotação posteriorPosteriorly rotated ears
Frequência: 5/5100%
Pequeno para a idade gestacionalSmall for gestational age
Frequência: 5/5100%
Pé curtoShort foot
Frequência: 5/5100%
Testa altaHigh forehead
Frequência: 5/5100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2026
Últimos 10 anos1publicações
Pico20241 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

POC1APOC1 centriolar protein homolog ADisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Plays an important role in centriole assembly and/or stability and ciliogenesis. Involved in early steps of centriole duplication, as well as in the later steps of centriole length control. Acts in concert with POC1B to ensure centriole integrity and proper mitotic spindle formation

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytoskeleton, microtubule organizing center, centrosomeCytoplasm, cytoskeleton, microtubule organizing center, centrosome, centrioleCytoplasm, cytoskeleton, cilium basal bodyCytoplasm, cytoskeleton, spindle pole

MECANISMO DE DOENÇA

Short stature, onychodysplasia, facial dysmorphism, and hypotrichosis

A syndrome characterized by severely short long bones, peculiar facies associated with paucity of hair, and nail anomalies. Growth retardation is evident on prenatal ultrasound as early as the second trimester of pregnancy, and affected individuals reach a final stature consistent with a height age of 6 years to 8 years. Relative macrocephaly is present during early childhood but head circumference is markedly low by adulthood. Psychomotor development is normal. Facial dysmorphism includes a long, triangular face with prominent nose and small ears, and affected individuals have an unusual high-pitched voice. Clinodactyly, brachydactyly, and hypoplastic distal phalanges and fingernails are present in association with postpubertal sparse and short hair. Typical skeletal findings include short and thick long bones with mild irregular metaphyseal changes, short femoral necks, and hypoplastic pelvis and sacrum. All long bones of the hand are short, with major delay of carpal ossification and cone-shaped epiphyses. Vertebral body ossification is also delayed.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Testículo
39.0 TPM
Linfócitos
24.2 TPM
Fibroblastos
12.2 TPM
Esôfago - Mucosa
5.7 TPM
Glândula adrenal
4.8 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (3)
OUTRAS DOENÇAS (1)
short stature-onychodysplasia-facial dysmorphism-hypotrichosis syndrome
HGNC:24488UniProt:Q8NBT0

Variantes genéticas (ClinVar)

49 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 POC1A: GRCh37/hg19 3p26.3-14.3(chr3:2263690-55016039)x3 ()
🧬 POC1A: NM_015426.5(POC1A):c.53del (p.His18fs) ()
🧬 POC1A: NM_015426.5(POC1A):c.719C>T (p.Ser240Leu) ()
🧬 POC1A: NM_015426.5(POC1A):c.104-2del ()
🧬 POC1A: NM_015426.5(POC1A):c.483_484del (p.Ser162fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 31 variantes classificadas pelo ClinVar.

22
9
Patogênica (71.0%)
VUS (29.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
POC1A: NM_015426.5(POC1A):c.719C>T (p.Ser240Leu) [Pathogenic]
POC1A: NM_015426.5(POC1A):c.104-2del [Likely pathogenic]
POC1A: NM_015426.5(POC1A):c.483_484del (p.Ser162fs) [Likely pathogenic]
POC1A: NM_015426.5(POC1A):c.104-2A>C [Likely pathogenic]
POC1A: NM_015426.5(POC1A):c.689_696del (p.Ala230fs) [Pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de baixa estatura-onicodisplasia-dismorfia facial-hipotricose

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Ciliopathies are responsible for short stature and insulin resistance: A systematic review of this clinical association regarding SOFT syndrome.

Reviews in endocrine &amp; metabolic disorders2024 Oct

SOFT syndrome (Short stature-Onychodysplasia-Facial dysmorphism-hypoTrichosis) is a rare primordial dwarfism syndrome caused by biallelic variants in POC1A encoding a centriolar protein. To refine the phenotypic spectrum of SOFT syndrome, recently shown to include metabolic features, we conducted a systematic review of all published cases (19 studies, including 42 patients). The SOFT tetrad affected only 24 patients (57%), while all cases presented with short stature from birth (median height: -5.5SDS([-8.5]-[-2.8])/adult height: 132.5 cm(103.5-148)), which was most often disproportionate (90.5%), with relative macrocephaly. Bone involvement resulted in short hands and feet (100%), brachydactyly (92.5%), metaphyseal (92%) or epiphyseal (84%) anomalies, and/or sacrum/pelvis hypoplasia (58%). Serum IGF-I was increased (median IGF-I level: + 2 SDS ([-0.5]-[+ 3])). Recombinant human growth hormone (rhGH) therapy was stopped for absence/poor growth response (7/9 patients, 78%) and/or hyperglycemia (4/9 patients, 45%). Among 11 patients evaluated, 10 (91%) presented with central distribution of fat (73%), clinical (64%) and/or biological insulin resistance (IR) (100%, median HOMA-IR: 18), dyslipidemia (80%), and hepatic steatosis (100%). Glucose tolerance abnormalities affected 58% of patients aged over 10 years. Patients harbored biallelic missense (52.4%) or truncating (45.2%) POC1A variants. Biallelic null variants, affecting 36% of patients, were less frequently associated with the SOFT tetrad (33% vs 70% respectively, p = 0.027) as compared to other variants, without difference in the prevalence of metabolic abnormalities. POC1A should be sequenced in children with short stature, altered glucose/insulin homeostasis and/or centripetal fat distribution. In patients with SOFT syndrome, rhGH treatment is not indicated, and IR-related complications should be regularly screened and monitored.PROSPERO registration: CRD42023460876.

Publicações recentes

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Ciliopathies are responsible for short stature and insulin resistance: A systematic review of this clinical association regarding SOFT syndrome.
    Reviews in endocrine &amp; metabolic disorders· 2024· PMID 39017987mais citado
  2. Acute food protein-induced enterocolitis syndrome in Switzerland: a 10-year retrospective review.
    Eur J Pediatr· 2026· PMID 41865194recente
  3. Short-term outcomes and tolerability of a hyaluronic acid-based vaginal gel in the management of genitourinary syndrome of menopause: a retrospective observational study.
    Gynecol Endocrinol· 2026· PMID 41837853recente
  4. Autoimmune and malignant diseases secondary to autoimmune/inflammatory syndrome induced by modeling substances (ASIA-MS): A short communication of a clinical case series.
    Reumatol Clin (Engl Ed)· 2026· PMID 41786375recente
  5. Effectiveness of radiofrequency therapy combined with pelvic floor muscle training in breast cancer survivors with genitourinary syndrome of menopause: a study protocol.
    Eur J Obstet Gynecol Reprod Biol· 2026· PMID 41707475recente
  6. Application of the Branch-First Technique in Mesenteric Malperfusion Syndrome Prior to Delayed Open Aortic Repair for Acute Type A Aortic Dissection.
    J Invest Surg· 2026· PMID 41657254recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:314394(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:614813(OMIM)
  3. MONDO:0013894(MONDO)
  4. GARD:17419(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55784387(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de baixa estatura-onicodisplasia-dismorfia facial-hipotricose

ORPHA:314394 · MONDO:0013894
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
14 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q87.1 · Síndromes com malformações congênitas associadas predominantemente com nanismo
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C3542022
Wikidata
DiscussaoAtiva

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