Nanismo primordial extremamente raro, caracterizado por baixa estatura, onicodisplasia, dismorfismo facial e hipotricose, causado por mutações bialélicas no gene POC1A.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Nanismo primordial extremamente raro, caracterizado por baixa estatura, onicodisplasia, dismorfismo facial e hipotricose, causado por mutações bialélicas no gene POC1A.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 17 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 48 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Plays an important role in centriole assembly and/or stability and ciliogenesis. Involved in early steps of centriole duplication, as well as in the later steps of centriole length control. Acts in concert with POC1B to ensure centriole integrity and proper mitotic spindle formation
Cytoplasm, cytoskeleton, microtubule organizing center, centrosomeCytoplasm, cytoskeleton, microtubule organizing center, centrosome, centrioleCytoplasm, cytoskeleton, cilium basal bodyCytoplasm, cytoskeleton, spindle pole
Short stature, onychodysplasia, facial dysmorphism, and hypotrichosis
A syndrome characterized by severely short long bones, peculiar facies associated with paucity of hair, and nail anomalies. Growth retardation is evident on prenatal ultrasound as early as the second trimester of pregnancy, and affected individuals reach a final stature consistent with a height age of 6 years to 8 years. Relative macrocephaly is present during early childhood but head circumference is markedly low by adulthood. Psychomotor development is normal. Facial dysmorphism includes a long, triangular face with prominent nose and small ears, and affected individuals have an unusual high-pitched voice. Clinodactyly, brachydactyly, and hypoplastic distal phalanges and fingernails are present in association with postpubertal sparse and short hair. Typical skeletal findings include short and thick long bones with mild irregular metaphyseal changes, short femoral necks, and hypoplastic pelvis and sacrum. All long bones of the hand are short, with major delay of carpal ossification and cone-shaped epiphyses. Vertebral body ossification is also delayed.
Variantes genéticas (ClinVar)
49 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 31 variantes classificadas pelo ClinVar.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de baixa estatura-onicodisplasia-dismorfia facial-hipotricose
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Publicações recentes
Acute food protein-induced enterocolitis syndrome in Switzerland: a 10-year retrospective review.
Short-term outcomes and tolerability of a hyaluronic acid-based vaginal gel in the management of genitourinary syndrome of menopause: a retrospective observational study.
Autoimmune and malignant diseases secondary to autoimmune/inflammatory syndrome induced by modeling substances (ASIA-MS): A short communication of a clinical case series.
Effectiveness of radiofrequency therapy combined with pelvic floor muscle training in breast cancer survivors with genitourinary syndrome of menopause: a study protocol.
Application of the Branch-First Technique in Mesenteric Malperfusion Syndrome Prior to Delayed Open Aortic Repair for Acute Type A Aortic Dissection.
Associações
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Ciliopathies are responsible for short stature and insulin resistance: A systematic review of this clinical association regarding SOFT syndrome.
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Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:314394(Orphanet)
- OMIM OMIM:614813(OMIM)
- MONDO:0013894(MONDO)
- GARD:17419(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q55784387(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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