Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Síndrome de microdeleção distal 22q11.2
ORPHA:261330CID-10 · Q93.5CID-11 · LD44.NYOMIM 611867DOENÇA RARA

A síndrome de microdeleção 22q11.2 distal é uma condição genética rara causada por uma alteração nos cromossomos. Ela acontece devido à perda de um pequeno pedaço do cromossomo 22. As características da síndrome podem variar muito de pessoa para pessoa, mas geralmente incluem: nascimento prematuro, crescimento abaixo do esperado antes e depois do nascimento, atraso no desenvolvimento (especialmente na fala), dificuldade leve de aprendizado, problemas cardíacos (que podem ser diferentes em cada caso) e pequenas alterações nos ossos (como dedos tortos ou curvados, chamados clinodactilia). As características físicas ou faciais podem incluir: testa proeminente, sobrancelhas arqueadas, olhos fundos, olhos com aberturas mais estreitas e levemente inclinadas para cima, orelhas com formato diferente, narinas pequenas, o sulco entre o nariz e o lábio superior (filtro) liso ou pouco marcado, boca com os cantos para baixo, lábio superior fino, queixo pequeno ou recuado e queixo pontudo. Em alguns casos, quando a alteração genética é em uma parte bem específica do cromossomo, há um risco de desenvolver um tipo raro e agressivo de câncer chamado tumor rabdoide maligno.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de microdeleção 22q11.2 distal é uma condição genética rara causada por uma alteração nos cromossomos. Ela acontece devido à perda de um pequeno pedaço do cromossomo 22. As características da síndrome podem variar muito de pessoa para pessoa, mas geralmente incluem: nascimento prematuro, crescimento abaixo do esperado antes e depois do nascimento, atraso no desenvolvimento (especialmente na fala), dificuldade leve de aprendizado, problemas cardíacos (que podem ser diferentes em cada caso) e pequenas alterações nos ossos (como dedos tortos ou curvados, chamados clinodactilia). As características físicas ou faciais podem incluir: testa proeminente, sobrancelhas arqueadas, olhos fundos, olhos com aberturas mais estreitas e levemente inclinadas para cima, orelhas com formato diferente, narinas pequenas, o sulco entre o nariz e o lábio superior (filtro) liso ou pouco marcado, boca com os cantos para baixo, lábio superior fino, queixo pequeno ou recuado e queixo pontudo. Em alguns casos, quando a alteração genética é em uma parte bem específica do cromossomo, há um risco de desenvolver um tipo raro e agressivo de câncer chamado tumor rabdoide maligno.

Publicações científicas
3 artigos
Último publicado: 2022

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Antenatal
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q93.5
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
12 sintomas
😀
Face
9 sintomas
🧠
Neurológico
7 sintomas
❤️
Coração
5 sintomas
🫃
Digestivo
4 sintomas
📏
Crescimento
3 sintomas

+ 15 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Filtro liso
Frequência: 6/6
90%prev.
Comprometimento da linguagem
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Nascimento prematuro
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Deficiência intelectual
Muito frequente (99-80%)
83%prev.
Retardo do crescimento intrauterino
Frequência: 5/6
80%prev.
Sobrancelha muito arqueada
Frequência: 4/5
62sintomas
Muito frequente (6)
Frequente (16)
Ocasional (40)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 62 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Filtro lisoSmooth philtrum
Frequência: 6/6100%
Comprometimento da linguagemLanguage impairment
Muito frequente (99-80%)90%
Nascimento prematuroPremature birth
Muito frequente (99-80%)90%
Deficiência intelectualIntellectual disability
Muito frequente (99-80%)90%
Retardo do crescimento intrauterinoIntrauterine growth retardation
Frequência: 5/683%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa4desde 2022
Total histórico3PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20221 papers
Linha do tempo
2022Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

3 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

MAPK1Mitogen-activated protein kinase 1Role in the phenotype ofAltamente restrito
FUNÇÃO

Serine/threonine kinase which acts as an essential component of the MAP kinase signal transduction pathway. MAPK1/ERK2 and MAPK3/ERK1 are the 2 MAPKs which play an important role in the MAPK/ERK cascade. They participate also in a signaling cascade initiated by activated KIT and KITLG/SCF. Depending on the cellular context, the MAPK/ERK cascade mediates diverse biological functions such as cell growth, adhesion, survival and differentiation through the regulation of transcription, translation, c

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytoskeleton, spindleNucleusCytoplasm, cytoskeleton, microtubule organizing center, centrosomeCytoplasmMembrane, caveolaCell junction, focal adhesion

VIAS BIOLÓGICAS (10)
Negative regulation of MAPK pathwayRAF-independent MAPK1/3 activationSignaling by LTK in cancerAdvanced glycosylation endproduct receptor signalingSignaling by BRAF and RAF1 fusions
MECANISMO DE DOENÇA

Noonan syndrome 13

A form of Noonan syndrome, a disease characterized by short stature, facial dysmorphic features such as hypertelorism, a downward eyeslant and low-set posteriorly rotated ears, and a high incidence of congenital heart defects and hypertrophic cardiomyopathy. Other features can include a short neck with webbing or redundancy of skin, deafness, motor delay, variable intellectual deficits, multiple skeletal defects, cryptorchidism, and bleeding diathesis. Individuals with Noonan syndrome are at risk of juvenile myelomonocytic leukemia, a myeloproliferative disorder characterized by excessive production of myelomonocytic cells. NS13 inheritance is autosomal dominant. There is considerable variability in severity.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Brain Nucleus accumbens basal ganglia
62.5 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
57.4 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
49.8 TPM
Brain Caudate basal ganglia
44.7 TPM
Nervo tibial
42.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
Noonan syndrome 13chromosome 22q11.2 deletion syndrome, distal
HGNC:6871UniProt:P28482
BCRBreakpoint cluster region proteinRole in the phenotype ofRestrito
FUNÇÃO

Protein with a unique structure having two opposing regulatory activities toward small GTP-binding proteins. The C-terminus is a GTPase-activating protein (GAP) domain which stimulates GTP hydrolysis by RAC1, RAC2 and CDC42. Accelerates the intrinsic rate of GTP hydrolysis of RAC1 or CDC42, leading to down-regulation of the active GTP-bound form (PubMed:17116687, PubMed:1903516, PubMed:7479768). The central Dbl homology (DH) domain functions as guanine nucleotide exchange factor (GEF) that modul

LOCALIZAÇÃO

Postsynaptic densityCell projection, dendritic spineCell projection, axonSynapse

VIAS BIOLÓGICAS (7)
RAC3 GTPase cycleRHOB GTPase cycleRAC1 GTPase cycleRAC2 GTPase cycleCDC42 GTPase cycle
MECANISMO DE DOENÇA

Leukemia, chronic myeloid

A clonal myeloproliferative disorder of a pluripotent stem cell with a specific cytogenetic abnormality, the Philadelphia chromosome (Ph), involving myeloid, erythroid, megakaryocytic, B-lymphoid, and sometimes T-lymphoid cells, but not marrow fibroblasts.

OUTRAS DOENÇAS (4)
chronic myelogenous leukemia, BCR-ABL1 positivechromosome 22q11.2 deletion syndrome, distalB-lymphoblastic leukemia/lymphoma with t(9;22)(q34.1;q11.2)precursor T-cell acute lymphoblastic leukemia
HGNC:1014UniProt:P11274
CRKLCrk-like proteinRole in the phenotype ofAltamente restrito
FUNÇÃO

May mediate the transduction of intracellular signals

LOCALIZAÇÃO

VIAS BIOLÓGICAS (6)
Frs2-mediated activationMET activates RAP1 and RAC1MET receptor recyclingDownstream signal transductionRegulation of signaling by CBL
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cérebro - Hemisfério cerebelar
71.8 TPM
Linfócitos
70.4 TPM
Cerebelo
69.1 TPM
Útero
50.7 TPM
Fibroblastos
47.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
chromosome 22q11.2 deletion syndrome, distal
HGNC:2363UniProt:P46109

Variantes genéticas (ClinVar)

582 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 MAPK1: NM_002745.5(MAPK1):c.531delinsTGATCTG (p.Asp177_His178insAspLeu) ()
🧬 MAPK1: NM_002745.5(MAPK1):c.128A>T (p.Tyr43Phe) ()
🧬 MAPK1: NM_002745.5(MAPK1):c.1_6dup (p.Ala2_Ala3insMetAla) ()
🧬 MAPK1: NM_002745.5(MAPK1):c.149G>A (p.Arg50Gln) ()
🧬 MAPK1: NM_002745.5(MAPK1):c.124G>A (p.Ala42Thr) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

44 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de microdeleção distal 22q11.2

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

Case Report: Chinese female patients with a heterozygous pathogenic RPS6KA3 gene variant c.898C>T and distal 22q11.2 microdeletion.

Frontiers in genetics2022

Background: Coffin-Lowry syndrome (CLS) [OMIM#303600] is a rare X-linked dominant syndrome. CLS is caused by highly heterogeneous loss-of-function mutations in the RPS6KA3 gene (OMIM*300,075). CLS is characterized by intellectual disability (ID), short stature, tapered fingers, characteristic facial features, and progressive skeletal changes. Distal 22q11.2 microdeletion syndrome (OMIM#611867) is an autosomal dominant and recurrent genomic disorder. It mainly includes three types [distal type I (D-E/F), type II (E-F), and type III (F-G)] and exhibits variable clinical phenotypes (mild, moderate, or even normal): preterm birth, pre- and/or postnatal growth restriction, development delay, ID, behavioral problems, cardiovascular defects, skeletal anomalies, and dysmorphic facial features. We investigated the genetic etiology of a Chinese pedigree with ID, short stature, digit abnormalities, facial dysmorphism, and menstrual disorder. A heterozygous RPS6KA3 gene variant c.898C>T (p.R300X) was identified in this familial case. Two female CLS patients with distal 22q11.2 microdeletion presented with more severe clinical phenotypes. We provided clinical characteristics of these Chinese female CLS patients. Case presentation: We described a Chinese family with three affected females (the mother, the elder sister, and the proband). The mother and the elder sister had more severe clinical phenotypes (moderate facial dysmorphism, more severe cognitive impairment, and shorter stature). The common characteristic phenotypes are ID, short stature, facial dysmorphism, irregular menstruation, and cardiovascular disorders. Peripheral blood samples were collected from the pedigree. Whole-exome sequencing (WES) identified a heterozygous nonsense RPS6KA3 gene variant c.898C>T (p.R300X). It was verified by Sanger sequencing. Copy number variation sequencing (CNV-seq) showed that both the mother and the elder sister carried a CNVseq [hg19] del (22) (q11.22-q11.23) (22997582-23637176)×0.5. RNA from peripheral blood samples was used for measuring the relative quantification of mRNA (expressed by exon 14 of RPS6KA3). The levels of mRNA relative expressions were significantly lower in the mother's and the elder sister's blood samples. The levels of mRNA relative expressions were significantly higher in the proband's blood sample. X-chromosome inactivation (XCI) studies demonstrated that the proband showed extremely skewed XCI, and the XCI pattern of the elder sister was random. Conclusion: Herein, we reported three Chinese female patients with a heterozygous nonsense RPS6KA3 gene variant c.898C>T. Further genetic studies were performed. To our knowledge, Chinese patients with this variant have not been previously reported in the literature. The three female patients presented with variable degrees of severity. The clinical characteristics of these Chinese female CLS patients could expand the phenotypic spectrum of CLS. We helped physicians to understand the genotype-phenotype correlation further.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de microdeleção distal 22q11.2.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de microdeleção distal 22q11.2

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Case Report: Chinese female patients with a heterozygous pathogenic RPS6KA3 gene variant c.898C&gt;T and distal 22q11.2 microdeletion.
    Frontiers in genetics· 2022· PMID 36046249mais citado
  2. A patient with a de novo distal 22q11.2 microdeletion and anxiety disorder.
    Am J Med Genet A· 2011· PMID 21271660recente
  3. Distal 22q11.2 microduplication encompassing the BCR gene.
    Am J Med Genet A· 2008· PMID 19006218recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:261330(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:611867(OMIM)
  3. MONDO:0012740(MONDO)
  4. GARD:17245(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome de microdeleção distal 22q11.2
Compêndio · Raras BR

Síndrome de microdeleção distal 22q11.2

ORPHA:261330 · MONDO:0012740
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q93.5 · Outras deleções parciais de cromossomo
CID-11
Início
Antenatal, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4518343
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades