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Síndrome de defeito atrioventricular-blefarofimose-defeitos radial e anal
ORPHA:1352CID-10 · Q87.8CID-11 · LD2F.1YOMIM 600123DOENÇA RARA

A síndrome do defeito atrioventricular-blefarofimose-radial e anal é uma síndrome de anomalia congênita múltipla genética rara caracterizada por defeitos do septo atrioventricular e blefarofimose, além de defeitos radiais (por exemplo, rádio aplástico, ulna encurtada, clinodactilia do quinto dedo, ausência do primeiro metacarpo e polegar) e anal (por exemplo, ânus imperfurado ou colocado anteriormente, fístula retovaginal).

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome do defeito atrioventricular-blefarofimose-radial e anal é uma síndrome de anomalia congênita múltipla genética rara caracterizada por defeitos do septo atrioventricular e blefarofimose, além de defeitos radiais (por exemplo, rádio aplástico, ulna encurtada, clinodactilia do quinto dedo, ausência do primeiro metacarpo e polegar) e anal (por exemplo, ânus imperfurado ou colocado anteriormente, fístula retovaginal).

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
2
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
2 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas
😀
Face
2 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Retardo do crescimento intrauterino
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Albinismo ocular
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Morfologia anormal do septo cardíaco
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Blefarofimose
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Microcefalia
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Microtia
Frequente (79-30%)
22sintomas
Muito frequente (5)
Frequente (17)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Retardo do crescimento intrauterinoIntrauterine growth retardation
Muito frequente (99-80%)90%
Albinismo ocularOcular albinism
Muito frequente (99-80%)90%
Morfologia anormal do septo cardíacoAbnormal cardiac septum morphology
Muito frequente (99-80%)90%
BlefarofimoseBlepharophimosis
Muito frequente (99-80%)90%
MicrocefaliaMicrocephaly
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2026
Últimos 10 anos2publicações
Pico20151 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

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Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de defeito atrioventricular-blefarofimose-defeitos radial e anal

🗺️

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

A Network of Anomalies Prompting VACTERL Workup in a Trisomy 21 Newborn.

Cureus2022 Jan

VACTERL (vertebral defects, anal atresia, cardiac defects, tracheoesophageal fistula, renal anomalies, and limb abnormalities) association is a condition defined by having at least three of the following congenital malformations: vertebral defects, anal atresia, cardiac defects, tracheoesophageal fistula, renal anomalies, and limb abnormalities. While diagnosing the VACTERL association is rare, the conditions that make up the VACTERL core-component features among other congenital abnormalities are even more unique. We present a case of a 34-week-old premature infant with trisomy 21 in addition to esophageal atresia, tracheoesophageal fistula, laryngeal cleft, vascular ring, Hirschsprung's disease, atrioventricular canal defect, ventricular septal defect, and other related conditions diagnosed at birth. To our knowledge, this case represents the first of its kind in relation to the constellation of anomalies diagnosed in one individual at birth of which may or may not be related to Down syndrome, and the associated interventions necessary to continue postnatal living.

#2

Associated congenital anomalies among cases with Down syndrome.

European journal of medical genetics2015 Dec

Down syndrome (DS) is the most common congenital anomaly widely studied for at least 150 years. However, the type and the frequency of congenital anomalies associated with DS are still controversial. Despite prenatal diagnosis and elective termination of pregnancy for fetal anomalies, in Europe, from 2008 to 2012 the live birth prevalence of DS per 10,000 was 10. 2. The objectives of this study were to examine the major congenital anomalies occurring in infants and fetuses with Down syndrome. The material for this study came from 402,532 consecutive pregnancies of known outcome registered by our registry of congenital anomalies between 1979 and 2008. Four hundred sixty seven (64%) out of the 728 cases with DS registered had at least one major associated congenital anomaly. The most common associated anomalies were cardiac anomalies, 323 cases (44%), followed by digestive system anomalies, 42 cases (6%), musculoskeletal system anomalies, 35 cases (5%), urinary system anomalies, 28 cases (4%), respiratory system anomalies, 13 cases (2%), and other system anomalies, 26 cases (3.6%). Among the cases with DS with congenital heart defects, the most common cardiac anomaly was atrioventricular septal defect (30%) followed by atrial septum defect (25%), ventricular septal defect (22%), patent ductus arteriosus (5%), coarctation of aorta (5%), and tetralogy of Fallot (3%). Among the cases with DS with a digestive system anomaly recorded, duodenal atresia (67%), Hirschsprung disease (14%), and tracheo-esophageal atresia (10%) were the most common. Fourteen (2%) of the cases with DS had an obstructive anomaly of the renal pelvis, including hydronephrosis. The other most common anomalies associated with cases with DS were syndactyly, club foot, polydactyly, limb reduction, cataract, hydrocephaly, cleft palate, hypospadias and diaphragmatic hernia. Many studies to assess the anomalies associated with DS have reported various results. There is no agreement in the literature as to which associated anomalies are most common in cases with DS with associated anomalies. In this study we observed a higher percentage of associated anomalies than in the other reported series as well as an increase in the incidence of duodenal atresia, urinary system anomalies, musculoskeletal system anomalies, and respiratory system anomalies, and a decrease in the incidence of anal atresia, annular pancreas, and limb reduction defects. In conclusion, we observed a high prevalence of total congenital anomalies and specific patterns of malformations associated with Down syndrome which emphasizes the need to evaluate carefully all cases with Down syndrome for possible associated major congenital anomalies.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. A Network of Anomalies Prompting VACTERL Workup in a Trisomy 21 Newborn.
    Cureus· 2022· PMID 35186552mais citado
  2. Associated congenital anomalies among cases with Down syndrome.
    European journal of medical genetics· 2015· PMID 26578241mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1352(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:600123(OMIM)
  3. MONDO:0010825(MONDO)
  4. GARD:2742(GARD (NIH))
  5. Q55782819(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de defeito atrioventricular-blefarofimose-defeitos radial e anal

ORPHA:1352 · MONDO:0010825
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
2 casos conhecidos
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1838606
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